Nykyään olemme hyvin onnellisia Huntingtonin yhteisössä. Uniqure on ilmoittanut, että yritys on saanut Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) -tunnustuksen.

"Tutkittavan geeniterapian AMT-130:n nimeäminen Huntingtonin taudin hoitoon on enemmän kuin lupaavaa", sanoo IHA:n puheenjohtaja Svein Olaf Olsen. RMAT-"lupa" perustuu kolmeen kriteeriin. Kolmas kriteeri on se, minkä me havaitsemme Huntingtonin tautiperheessä, nimittäin se, että tähänastisten tutkimustulosten on oltava lupaavia. Tiedämme, että ilmoitus ja FDA:n päätös perustuvat 29 henkilöön, jotka ovat osallistuneet kliiniseen tutkimukseen, jossa potilaalle on annettu injektio suoraan aivoihin ja alueelle, jossa Huntingtonin tauti "tuhoaa" taudin kehittymisen alkuvaiheessa. Meillä on ollut monia takaiskuja vuosien varrella. 

"Toivottavasti uniQuren ilmoitus on alku lääketeollisuuden hyvälle palautteelle. Itse asiassa me ansaitsemme sen", sanoo Svein.

Ilmoituksen yhteydessä uniQuren globaalista potilasasiamiestoiminnasta vastaava johtaja Daniel Leonard sanoi: "Odotamme innolla, että voimme jatkaa kumppanuuttamme HD-yhteisön kanssa, jotta AMT-130-ohjelmaa voidaan viedä eteenpäin mahdollisimman nopeasti."

Lue koko lehdistötiedote klikkaamalla tästä


0 kommenttia

Vastaa

Avatarin haltija

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista. Pakolliset kentät on merkitty *

fiFinnish
Siirry sisältöön