PTC ilmoitti tänään lupaavista 12 kuukauden tuloksista suun kautta otettavan PTC518:n vaiheen 2 PIVOT-HD-tutkimuksesta.  

Kuukauden 12 kohdalla mutaatio Huntingtinin (mHTT) pitoisuus veressä laski 22% ja 43% 5 mg:n ja 10 mg:n annoksilla. Samanlainen tulos havaittiin aivo-selkäydinnesteessä, jossa mHTT:n määrä väheni 21% ja 43% vastaavasti 5 mg:n ja 10 mg:n annoksilla. Lisäksi PTC518-hoito johti huomattavaan motoristen oireiden etenemisen hidastumiseen kuukauden 12 kohdalla, kuten motorisen kokonaispistemäärän avulla arvioitiin (2,0 pistettä huononemista 5 mg:n annoksella ja 1,3 pistettä huononemista 10 mg:n annoksella verrattuna 4,9 pisteen huononemiseen lumelääkkeen annoksella).

IHA:n puheenjohtaja Svein Olaf Olsen sanoo: "Tämä on todella jännittävä uutinen! On hienoa nähdä näin suuria tuloksia, varsinkin kun PTC518 on helposti suun kautta otettava lääke, jonka siedettävyys on suotuisa. Onnittelut ja kiitokset PTC Therapeuticsille heidän tekemästään työstä". Odotamme innolla heidän vaiheen 3 tehotutkimustaan. Se ei voi tapahtua tarpeeksi pian."

Lue koko tiedote