Wave Life Sciences ilmoitti tänään positiivisista tuloksista SELECT-HD:stä, vaiheen 1b/2a lumelääkekontrolloidusta tutkimuksesta, jossa arvioidaan WVE-003-tutkimushoitoa. Tulokset osoittavat, että WVE-003 vähentää selektiivisesti myrkyllistä, mutanttihuntingtiniproteiinia (mHTT) ja säilyttää terveen, villityyppisen huntingtiniproteiinin (wtHTT) Huntingtonin tautia sairastavilla henkilöillä.


Kokeilun tulokset
Analyysissä verrattiin osallistujia, joita hoidettiin kolmella 30 mg:n intratekaalisella WVE-003-annoksella.
8 viikon välein osallistujiin, jotka saivat lumelääkettä ja näkivät seuraavaa:

  • Merkittävä, kestävä mHTT-arvon aleneminen jopa 46%:een asti.
  • Terveen, wtHTT:n säilyttäminen.
  • WVE-003 oli yleisesti ottaen turvallinen ja hyvin siedetty.
  • Tilastollisesti merkitsevä korrelaatio mHTT:n alenemisen ja caudate-kadon hidastumisen välillä, mikä on
    on kuvantamisbiomarkkeri, joka ennustaa kliinisiä tuloksia.
  • Vaikka tässä tutkimuksessa ei tutkittu kliinisiä tuloksia, taantuman hidastuminen oli
    havaittu motorisen kokonaispistemäärän (TMS) osalta.

Mitä tapahtuu seuraavaksi?
Menestyksekkään SELECT-HD-tutkimuksen perusteella WVE-003:n jatkotoimet perustuvat kokouksiin, joissa käsitellään seuraavia asioita
sääntelyviranomaisten kanssa keskustellakseen WVE-003:n kehityspolusta, johon sisältyy mahdollinen
nopeutettu hyväksyntä sekä SELECT-HD:n avoin laajennustutkimus (OLE).

Lue yhteisön kirje

Lue lehdistötiedote


0 kommenttia

Vastaa

Avatarin haltija

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista. Pakolliset kentät on merkitty *

fiFinnish
Siirry sisältöön