Wave Life Sciences julkistaa positiivisia tuloksia vaiheen 1b/2a SELECT-HD-tutkimuksesta, jossa osoitetaan ensimmäisen kerran kliinisesti, että Huntingtonin taudin allelektiivinen mutantti Huntingtinin alentaminen on mahdollista.

Wave Life Sciences ilmoitti tänään positiivisista tuloksista SELECT-HD:stä, vaiheen 1b/2a lumelääkekontrolloidusta tutkimuksesta, jossa arvioidaan WVE-003-tutkimushoitoa. Tulokset osoittavat, että WVE-003 vähentää selektiivisesti myrkyllistä, mutanttihuntingtiniproteiinia (mHTT) ja säilyttää terveen, villityyppisen huntingtiniproteiinin (wtHTT) Huntingtonin tautia sairastavilla henkilöillä.

Kokeilun tulokset
Analyysissä verrattiin osallistujia, joita hoidettiin kolmella 30 mg:n intratekaalisella WVE-003-annoksella.
8 viikon välein osallistujiin, jotka saivat lumelääkettä ja näkivät seuraavaa:

• Merkittävä, kestävä mHTT-arvon aleneminen jopa 46%:een asti.
• Terveen, wtHTT:n säilyttäminen.
• WVE-003 oli yleisesti ottaen turvallinen ja hyvin siedetty.
• Tilastollisesti merkitsevä korrelaatio mHTT:n alenemisen ja caudate-kadon hidastumisen välillä, mikä on
  on kuvantamisbiomarkkeri, joka ennustaa kliinisiä tuloksia.
• Vaikka tässä tutkimuksessa ei tutkittu kliinisiä tuloksia, taantuman hidastuminen oli
  havaittu motorisen kokonaispistemäärän (TMS) osalta.

Mitä tapahtuu seuraavaksi?
Menestyksekkään SELECT-HD-tutkimuksen perusteella WVE-003:n jatkotoimet perustuvat kokouksiin, joissa käsitellään seuraavia asioita
sääntelyviranomaisten kanssa keskustellakseen WVE-003:n kehityspolusta, johon sisältyy mahdollinen
nopeutettu hyväksyntä sekä SELECT-HD:n avoin laajennustutkimus (OLE).

Lue yhteisön kirje

Lue lehdistötiedote