FDA myöntää PTC518 Huntingtonin tautiohjelmalle Fast Track -merkinnän

PTC518 on suun kautta otettava lääke, joka vähentää taudin etenemistä aiheuttavan mutatoituneen Huntingtin-proteiinin tuotantoa. Fast Track -merkinnällä varustetut ohjelmat voivat hyötyä varhaisesta vuorovaikutuksesta FDA:n kanssa, ja ne voivat saada ensisijaisen tarkastelun ja nopeutetun hyväksynnän. Tämä on seurausta PTC:n vaiheen 2 tutkimuksen 12 kuukauden väliaikatietojen julkistamisesta, jotka osoittivat, että PTC518:aa saaneiden osallistujien veren mutaatioiden Huntingtin-proteiinin määrä laski annoksesta riippuen jopa 43%:een asti. 

 "Fast Track -luokituksen myöntäminen PTC518-ohjelmalle tukee entisestään PTC518:n potentiaalia tarjota Huntingtonin tautia muuttavaa hoitoa Huntingtonin tautia sairastaville potilaille", sanoi PTC Therapeuticsin toimitusjohtaja Matthew B. Klein. 

Lue lehdistötiedote täällä.