LoQus23 Therapeutics ilmoittaa 35 miljoonan punnan rahoituksesta uuden lääkkeen kehittämiseksi, jolla pyritään estämään somaattista laajentumista Huntingtonin taudissa.

• Rahoitusta johtaa johtava biotieteiden pääomasijoitusyhtiö Forbion, ja siihen osallistuvat nykyiset sijoittajat SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) ja Novartis Venture Fund (NVF).
• MutSβ:hen kohdistuva johtava ohjelma on tulossa kliiniseen tutkimukseen vuonna 2026, mikä tarjoaa potentiaalisesti Huntingtonin taudin tautia muuttavan hoidon.
• Forbionin pääyhteistyökumppani Rogier Rooswinkel hallituksen jäseneksi

Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, 2. lokakuuta 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23") on yksityinen bioteknologiayritys, joka tutkii pienimolekyylisiä lääkkeitä, jotka voisivat pysäyttää DNA:n epävakauden ja hidastaa hermoston rappeutumista Huntingtonin taudissa, myotonisessa dystrofiassa tyypin 1 ja vastaavissa triplettikatkoslaajentumista aiheuttavissa sairauksissa, ja se ilmoittaa tänään onnistuneesta 35 miljoonan punnan (n. $43 miljoonaa euroa) A-sarjan rahoituksesta. Rahoituskierrosta johti Forbion yhdessä nykyisten sijoittajien SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) ja Novartis Venture Fund (NVF) kanssa. Forbionin pääpartneri Rogier Rooswinkel liittyy LoQus23:n hallitukseen.

LoQus23:n perustivat vuonna 2019 DDF:n residenssiyrittäjät tohtori David Reynolds, tohtori Caroline Benn ja tohtori Ruth McKernan CBE, FMedSci, ja sen perustamiseen käytettiin SV:n Dementia Discovery Fund -rahaston varoja. Se sai lisää siemenrahoitusta NVF:ltä vuonna 2021. Yhtiö on sittemmin luonut testausalustan ja pienimolekyylisarjan MutSα- ja MutSβ-inhibiittoreita, joilla on terapeuttista merkitystä jopa 30 tripletti-toistosairaudessa, mukaan lukien Huntingtonin tauti.

DNA-vaurioiden korjausjärjestelmän (DDR) Mismatch Repair (MMR) -haarat korjaavat DNA:n lisäyksiä, poistoja ja virheellisiä sisällyttämisvirheitä transkription ja/tai solun replikaation aikana, ja niissä on kaksi pääväylää, jotka riippuvat epäsuhdan koosta - MutSα pienille epäsuhtaisille kohdille ja MutSβ suuremmille lisäys- / poistosilmukoille.

Huntingtonin tauti on autosomaalinen neurodegeneratiivinen sairaus, johon ei tällä hetkellä ole saatavilla sairautta muuttavaa hoitoa ja jota sairastaa 30 000 potilasta pelkästään Yhdysvalloissa. Kohdistamalla somaattiseen laajenemiseen LoQus23 toivoo voivansa hidastaa tai jopa pysäyttää Huntingtonin taudin puhkeamisen ja etenemisen. Tätä ajatusta tukevat geneettiset tutkimukset, ja sitä on äskettäin vahvistettu prekliinisissä malleissa.

A-sarjan rahoituksesta saatavat varat käytetään ensisijaisesti LoQus23:n johtavan ohjelman, allosteerisen pienimolekyylisen MutSβ-estäjän, prekliiniseen kehitystyöhön ja ensimmäisiin kliinisiin tutkimuksiin. Yhtiö valmistelee johtavaa ohjelmaansa pääsemään kliiniseen tutkimukseen vuonna 2026.

LoQus23 Therapeuticsin toimitusjohtaja David Reynolds sanoi: "Tämä rahoitus antaa meille mahdollisuuden kehittää keskeisiä kliinisiä tietoja, jotka tukevat jännittävän pääohjelmamme kehittämistä. Jatkuvasti lisääntyvät tiedot, jotka osoittavat, että somaattinen laajeneminen, joka johtuu poikkeavasta DNA-virheiden korjauksesta, on Huntingtonin taudin pääasiallinen syyllinen, tukevat vahvasti sitä, että lähestymistapamme, jossa kehitämme suun kautta annosteltavia pienimolekyylisiä terapioita, on mullistava tämän hirvittävän perinnöllisen sairauden potilaille. Toivotamme Forbionin tervetulleeksi tämän kierroksen pääsijoittajaksi nykyisten korkealuokkaisten sijoittajiemme rinnalle ja odotamme innolla hyötyvämme heidän tuestaan ja asiantuntemuksestaan."

Rogier Rooswinkel, Forbionin pääyhteistyökumppani ja vastikään nimitetty LoQus23:n hallituksen jäsen, kommentoi: "Somaattinen laajeneminen on Huntingtonin taudin kaltaisten triplettisolujen sairauksien keskeinen aiheuttaja. Somaattisessa laajenemisessa MutSβ vaikuttaa lupaavimmalta ja parhaiten validoidulta kohdehenkilöltä, joka voi pysäyttää taudin etenemisen. LoQus23 on edelläkävijä MutSβ:n vastaisten allosteeristen pienten molekyylien kehittämisessä, ja odotamme innolla yhteistyötä heidän kanssaan, jotta heidän molekyylinsä etenisivät kohti kliinistä kehitystä ja lopulta hyödyttäisivät potilaita."

Tarkista lehdistötiedote täällä