PTC Therapeutics solmi maailmanlaajuisen lisenssi- ja yhteistyösopimuksen Novartisin kanssa PTC518 Huntingtonin tauti -ohjelmasta

2. joulukuuta 2024

- PTC saa $1,0B käteisenä kaupantekohetkellä -
- PTC on oikeutettu saamaan jopa $1,9 miljardia euroa kehitystyön, sääntelyn ja myynnin välitavoitteina -
- PTC jakaa voitot Yhdysvalloissa ja porrastetut kaksinumeroiset rojaltit Yhdysvaltojen ulkopuolisesta liikevaihdosta - -
- Novartis ottaa globaalit kehitys-, valmistus- ja kaupalliset vastuut meneillään olevan PIVOT-HD-tutkimuksen lumekontrolloidun osuuden päätyttyä. -
- PTC järjestää puhelinkonferenssin 2. joulukuuta 2024 klo 8:30 EST-

WARREN, N.J., 2. joulukuuta 2024 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ilmoitti tänään allekirjoittaneensa Novartis Pharmaceuticals Corporationin, Novartis AG:n (NYSE: NVS) tytäryhtiön Novartis AG:n (NYSE: NVS), kanssa yksinoikeudellisen globaalin lisenssi- ja yhteistyösopimuksen PTC518 Huntingtonin tauti -ohjelmastaan, joka käsittää siihen liittyviä molekyylejä. Sopimuksen mukaan PTC saa $1,0 miljardin ennakkomaksun, enintään $1,9 miljardin euron suuruiset kehitystyön, sääntelyn ja myynnin välitavoitteet, voitto-osuuden Yhdysvalloissa ja kaksinumeroiset porrastetut rojaltit Yhdysvaltojen ulkopuolisesta myynnistä.

"PTC518 on johtava suun kautta otettava, Huntingtonin tautia muokkaava hoito, ja tämän sopimuksen taloudelliset vaikutukset ovat sopusoinnussa tämän hoidon lupausten kanssa", sanoi PTC Therapeuticsin toimitusjohtaja Matthew B. Klein. "Tässä yhteistyössä yhdistyvät PTC:n asiantuntemus pienten molekyylien yhdistelmähoitojen kehittämisessä ja Novartisin asiantuntemus neurotieteellisten hoitojen maailmanlaajuisessa kehittämisessä ja kaupallistamisessa. Olemme innoissamme yhteistyöstä Novartisin kanssa, jotta voimme nopeuttaa PTC518:n potentiaalin hyödyntämistä satojen tuhansien HD-potilaiden hyväksi maailmanlaajuisesti, jotka tarvitsevat hyvin siedettyä ja tehokasta tautia muokkaavaa hoitoa". PTC aikoo käyttää tästä kaupasta saadut tulot laajentaakseen liitosalustamme sekä tukeakseen kaupallisia ja kehityssalkun toimintoja."

"Huntingtonin tauti on tuhoisa, kuolemaan johtava perinnöllinen sairaus. Tämän PTC:n kanssa tehdyn sopimuksen tarkoituksena on vahvistaa neurotieteellistä tuoteputkeamme ja kuvastaa strategista suuntautumistamme ja sitoutumistamme uusien ja mahdollisesti mullistavien lähestymistapojen tutkimiseen neurodegeneratiivisiin sairauksiin, joissa on paljon tyydyttämättömiä tarpeita", Novartisin toimitusjohtaja Vas Narasimhan sanoi. "Odotamme innolla, että voimme hyödyntää neurodegeneratiivisten sairauksien asiantuntemustamme ja kokemustamme HD:n hoidossa ja edistää tätä potentiaalisesti ensimmäistä luokan suun kautta annettavaa hoitoa HD-yhteisölle."

PTC518 löydettiin PTC:n validoidusta splikointialustasta, ja sitä tutkitaan parhaillaan meneillään olevassa vaiheen 2 PIVOT-HD-tutkimuksessa. Kesäkuussa 2024 raportoidut välitulokset osoittivat, että PTC518-hoito johti veren ja aivo-selkäydinnesteen (CSF) mutaatioiden Huntingtin-proteiinipitoisuuksien (HTT) pysyvään, annoksesta riippuvaan vähenemiseen sekä varhaisiin merkkeihin annoksesta riippuvasta hyödystä keskeisissä kliinisissä mittauksissa 12 kuukauden kuluttua.¹ Tärkeää on, että PTC518:n turvallisuus- ja siedettävyysprofiili on edelleen suotuisa.¹

Novartis ottaa vastuun PTC518:n kehittämisestä, valmistuksesta ja kaupallistamisesta PIVOT-HD:n meneillään olevan lumekontrolloidun osan päätyttyä, jonka odotetaan tapahtuvan vuoden 2025 ensimmäisellä vuosipuoliskolla.  

Yhtiöt jakavat Yhdysvaltojen voitot ja tappiot 40/60-prosenttisesti (40% PTC ja 60% Novartis).

Kaupan toteuttaminen edellyttää tavanomaisia ehtoja, kuten viranomaishyväksyntää. Osapuolet arvioivat, että sopimus saadaan päätökseen vuoden 2025 ensimmäisellä neljänneksellä.