Eilen uniQure julkaisi lehdistötiedotteen, jossa se ilmoitti, että se on sopinut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kanssa uniQuren AMT-130-ohjelman nopeutetun hyväksymismenettelyn keskeisistä osista Huntingtonin taudin hoidossa. Keskeiset asiat ovat seuraavat:
- Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on samaa mieltä siitä, että meneillään olevista vaiheen I/II tutkimuksista saatuja tietoja, joita verrataan luonnollisen historian ulkoiseen kontrolliin, voidaan käyttää ensisijaisena perustana biologisten lääkkeiden nopeutettua hyväksyntää koskevalle lupahakemukselle (BLA).
- FDA on samaa mieltä siitä, että yhdistetty yhdistetty Huntingtonin taudin luokitusasteikko (cUHDRS) voi toimia kliinisenä välivaiheen päätetapahtumana nopeutettua hyväksyntää varten.
Voit lukea koko lehdistötiedotteen täällä.
0 kommenttia