UniQure ilmoittaa, että FDA myönsi AMT-130:lle läpimurtoterapiamerkinnän Huntingtonin taudin hoitoon.

~ Läpimurtohoitomerkintä, joka perustuu kliiniseen näyttöön vaiheen I/II tutkimuksista, jotka osoittavat taudin etenemisen merkittävää hidastumista ~

~ Lisäsääntelyä koskeva päivitys ja ohjeita biologisten lääkkeiden lisenssihakemuksen jättämisestä 

odotettavissa vuoden 2025 toisella neljänneksellä ~ 

LEXINGTON, Massachusetts ja AMSTERDAM, 17. huhtikuuta 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), johtava geeniterapiayhtiö, joka kehittää mullistavia hoitoja potilaille, joilla on vakavia lääketieteellisiä tarpeita, ilmoitti tänään, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt AMT-130:lle läpimurtohoitoluokituksen Huntingtonin taudin hoitoon, harvinaisen, perinnöllisen hermoston rappeutumissairauden hoitoon, johon ei tällä hetkellä ole saatavilla tautia muuttavia hoitoja. Tämä luokitus täydentää Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) -luokitusta, Orphan Drug -luokitusta ja Fast Track -luokitusta, jotka kaikki FDA on aiemmin myöntänyt AMT-130:lle.

"Läpimurtohoitoluokituksen saaminen korostaa sekä Huntingtonin taudin tehokkaiden hoitojen kiireellistä tarvetta että rohkaisevia väliaikatietoja, jotka osoittavat, että AMT-130:llä on potentiaalia hidastaa taudin etenemistä", sanoi AMT-130:n johtaja. Walid Abi-Saab, M.D., uniQuren lääketieteellinen johtaja.. "Se on vahva tunnustus AMT-130:n lupauksesta ja saavuttamastamme merkittävästä edistyksestä. Arvostamme suuresti FDA:n jatkuvaa sitoutumista innovatiivisten geenihoitojen edistämiseen potilaille, joilla on kriittisiä, täyttämättömiä tarpeita, ja odotamme innolla tiivistä yhteistyötä viraston kanssa, jotta AMT-130 saataisiin mahdollisimman nopeasti Huntingtonin tautia sairastavien potilaiden käyttöön."

Läpimurtohoitoluokituksen saamista tukevat meneillään olevista vaiheen I/II tutkimuksista saadut kliiniset tiedot AMT-130:n käytöstä Huntingtonin taudin hoidossa. Heinäkuussa 2024 uniQure esitti 24 kuukauden välikokeiden tiedot, jotka osoittivat annosriippuvaista taudin etenemisen hidastumista hoidettujen potilaiden cUHDRS-mittarin perusteella verrattuna taipumuspainotettuun luonnolliseen kehitykseen. Tähän mennessä yhteensä 45 potilasta on saanut AMT-130-valmistetta.

Läpimurtohoitoluokituksen tarkoituksena on nopeuttaa sellaisten tutkittavien terapeuttisten ehdokkaiden kehittämistä ja arviointia, jotka on tarkoitettu vakavan sairauden hoitoon ja joiden osalta alustava kliininen näyttö osoittaa, että lääke voi osoittaa merkittävää parannusta saatavilla olevaan hoitoon verrattuna kliinisesti merkittävässä päätetapahtumassa (päätetapahtumissa). Yleensä alustavan kliinisen näytön on osoitettava selkeää etua saatavilla olevaan hoitoon verrattuna. Läpimurtohoitoluokituksen saaneeseen lääkkeeseen voidaan soveltaa kaikkia Fast Track -luokituksen ominaisuuksia, tehokasta lääkekehitysohjelmaa koskevaa intensiivistä ohjeistusta ja FDA:n sitoutumista, johon osallistuvat johtajat.¹.

Lue koko lehdistötiedote täällä.

kuten