Vaiheen II GENERATION HD2 -tutkimuksen päivitys

Roche on ilmoittanut jatkavansa GENERATION HD2 -vaiheen II kliinistä tutkimusta, jossa arvioidaan tominerseeniä henkilöillä, joilla on Huntingtonin taudin varhaisia merkkejä. Tutkimuksen jälkeen riippumattoman komitean välianalyysi, turvallisuusongelmia ei havaittu. Suurempi 100 mg:n annos osoitti, että kliininen hyöty oli suurempi, ja se on nyt ainoa testattu annos jatkossa. Osallistujat, jotka käyttivät 60 mg:n annosta, siirtyvät suurempaan annokseen. Tutkimus on edelleen sokkoutettu, siihen on ilmoittautunut kaikki osallistujat, ja sen odotetaan päättyvän vuonna 2026.

--YHTEISÖN KIRJE...

17. huhtikuuta 2025

Hyvät Huntington-potilasyhteisön johtajat,

Arvostamme pyyntöänne saada päivityksiä tutkimustoimistamme. Tänään kerromme päivityksen vaiheen II GENERATION HD2 -tutkimuksesta (NCT05686551), jossa testataan tutkimuslääkettä tominerseeniä henkilöillä, joilla on Huntingtonin taudin varhaisia tai hyvin hienovaraisia oireita.

Muistutettakoon, että GENERATION HD2:ssa testattiin kahta tominerseenin annostasoa (100 mg ja 60 mg) lumelääkettä vastaan, jotka annettiin joka neljäs kuukausi selkäydinininjektiona. Kliinisen tutkimuksen tiedot tarkastaa säännöllisesti riippumaton tietojen seurantakomitea (iDMC).

Komitea kannattaa tutkimuksen jatkamista

iDMC tarkasteli äskettäin turvallisuustietoja ja suoritti ennalta suunnitellun välianalyysin. iDMC suositteli GENERATION HD2 -tutkimuksen jatkamista. Osallistujien turvallisuudesta tai oireiden pahenemisesta kummallakaan tominerseeniannoksella ei esitetty huolenaiheita. Lisäksi todettiin, että 100 mg:n annos johtaa todennäköisemmin kliiniseen hyötyyn kuin 60 mg:n annos. Tämän vuoksi tutkimuksen loppuosassa testataan vain 100 mg:n annosta lumelääkettä vastaan, ja 60 mg:n annos lopetetaan. On tärkeää, että tutkimus on vielä kesken, emmekä voi tehdä lopullisia johtopäätöksiä tällä hetkellä.

Tutkimus pysyy sokkona ja jatkaa tietojen keräämistä.

Roche muuttaa nyt tutkimusta, ja osallistujia pyydetään antamaan suostumuksensa muutettuun tutkimukseen osallistumiseen. Muutos ei muuta osallistujien klinikka-aikatauluja tai yleistä tutkimuskokemusta. Osallistujille, joille aiemmin annettiin 60 mg:n annos, vaihdetaan 100 mg:n annos; muiden hoitoryhmien (100 mg ja lumelääke) osallistujat pysyvät niille osoitetuissa ryhmissä. Tutkimuksen lääkärit, osallistujat tai Roche eivät saa tietää hoitomäärityksiä ennen tutkimuksen päättymistä.

Mitä tapahtuu seuraavaksi?

• Tutkijoille on ilmoitettu asiasta, ja he alkavat ottaa yhteyttä tutkimukseen osallistuviin tutkimuksen muutoksesta ja seuraavista vaiheista.
• Tutkimukseen on jo otettu kaikki tutkimushenkilöt, ja sen odotetaan valmistuvan vuonna 2026.
• iDMC jatkaa tutkimustietojen tarkastelua 4-6 kuukauden välein suositellakseen tutkimuksen jatkamista, muuttamista tai lopettamista.

Olemme uskomattoman kiitollisia GENERATION HD2 -ohjelmaan osallistuneille 301 osallistujalle ja heidän seuralaisilleen. Jokainen tutkimuskäynti auttaa keräämään tietoja, jotka auttavat koko HD-tutkimusyhteisöä saamaan lisää tietoa tominerseenistä, Huntingtinia alentavista strategioista ja HD:n ymmärtämisestä.

Kiitämme HD-yhteisöä sen jatkuvasta tuesta ja sitoutumisesta tutkimukseen. Alla on lisätietoja, joista voi olla apua. Jos sinulla on lisäkysymyksiä, älä epäröi ottaa yhteyttä.

Vilpittömästi, Mai-Lise Nguyen

Globaali potilaskumppanuus, Rochen/Genentechin Huntingtonin tautitiimin puolesta.

Kysymyksiä ja vastauksia

Mitä analyysin tulokset osoittivat? Väliaikaisen analyysin suoritti iDMC, eikä Rochella ole pääsyä tarkistettuihin tietoihin. Muutamme GENERATION HD2 -tutkimusta iDMC:n suositusten perusteella, jotka olivat tutkimuksen jatkaminen ja 60 mg:n annosta käyttävien osallistujien vaihtaminen 100 mg:n annokseen.

Tarkoittaako tämä, että 60 mg:n annos ei toiminut tai ei ollut turvallinen? iDMC tarkasteli saatavilla olevia tutkimustietoja eikä se esittänyt huolenaiheita osallistujien turvallisuudesta tai oireiden pahenemisesta kummankaan tominerseeniannoksen yhteydessä. Roche muuttaa GENERATION HD2 -tutkimusasetelmaa siten, että tutkimuksen loppuosassa testataan vain 100 mg:n annosta lumelääkettä vastaan. Tämä muutos perustuu iDMC:n suositukseen, jonka mukaan 100 mg:n annos johtaa todennäköisemmin kliiniseen hyötyyn HD-tautia sairastaville kuin 60 mg:n annos.

Tarkoittaako tämä, että 100 mg:n annos toimii? iDMC suositteli, että 100 mg:n annoksen testaamista tutkimuksessa jatketaan väliaikaisten tietojen tarkastelun perusteella. GENERATION HD2 -tutkimus on käynnissä, emmekä voi tehdä lopullisia johtopäätöksiä tällä hetkellä. Tutkimuksen odotetaan päättyvän vuonna 2026.

Tietävätkö tutkimukseen osallistujat, mitä annosta he saivat? Mitä tarkoittaa "sokeus"? Tutkimuksen alusta lähtien osallistujat, tutkimusryhmät ja Roche eivät tiedä hoidon jakoa. Tätä kutsutaan "sokeudeksi", ja sillä pyritään välttämään puolueellisuutta tutkimuksen suorittamisessa ja tulosten saamisessa. Kun tutkimuksen "sokkoutus" puretaan tutkimuksen päätyttyä, osallistujien on mahdollista saada tietää, mikä hoitoryhmä heille annettiin - tominerseeni (annos mukaan lukien) vai lumelääke.

Mitä tapahtuu nyt tutkimukseen osallistujille? Tutkimuspaikat ottavat yhteyttä kaikkiin osallistujiin ja pyytävät heitä antamaan suostumuksensa jatkaa muutetussa tutkimuksessa. Osallistujien yleiseen tutkimuskokemukseen tai aikatauluihin ei tule muutoksia. Suostumuksen jälkeen tutkimusapteekki vaihtaa aiemmin 60 mg:n annosta saaneiden osallistujien annostelun 100 mg:n annokseen. Aiemmin 100 mg:n ja lumelääkeryhmiin määrättyjen osallistujien osalta ei tapahdu muutoksia. Hoitojako pysyy "sokkona" osallistujille, tutkimuspaikoille ja Rochelle.

Mikä on iDMC? Riippumaton tietojen seurantakomitea (iDMC) on Rochen ulkopuolinen ja tutkimuksesta riippumaton asiantuntijaryhmä, joka tarkastelee säännöllisesti meneillään olevasta kliinisestä tutkimuksesta kertyviä tietoja. Komitea valvoo osallistujien turvallisuutta ja kliinisen tutkimuksen hyötyjen ja riskien tasapainoa. Tietojen tarkastelun perusteella iDMC antaa suosituksia siitä, miten tutkimus toteutetaan.

Mikä on välianalyysi ja sen tarkoitus? Välianalyysi on meneillään olevan tutkimuksen tietojen suunniteltu arviointi ennen tutkimuksen päättymistä. Sen avulla tutkijat voivat tehdä tietoon perustuvia päätöksiä tutkimuksen jatkamisesta, muuttamisesta tai lopettamisesta. Väliaikaiset analyysit ovat yleisesti osa tutkimussuunnitelmia, jotta vältetään tarpeetonta tutkimusrasitusta ja potilaiden altistumista tutkimuslääkkeelle.

Mistä ihmiset voivat saada lisätietoja? Tutkimukseen osallistuvien ja perheenjäsenten on otettava yhteyttä tutkimuspaikkaan, jos heillä on kysyttävää. Yhteisön jäsenet voivat ottaa yhteyttä HD-asiantuntijaan tai paikallisiin potilasjärjestöihin. Rochen lääketieteelliset tiedot ovat saatavilla osoitteessa medinfo.roche.com.