Prilenia ja Ferrer antavat päivityksen Huntingtonin taudin hoitoon tarkoitetun pridopidiinin eurooppalaisesta sääntelyprosessista.

25. heinäkuuta 2025

NAARDEN, Alankomaat & WALTHAM, Massachusetts & BARCELONA, Espanja-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. ja Ferrer ilmoittivat tänään, että Euroopan lääkeviraston (EMA) ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) on suosittanut, että pridopidiinin myyntilupahakemus Huntingtonin taudin (HD) hoitoon hylätään.

Olemme pettyneitä, mutta emme ole lannistuneet sitoumuksestamme tuoda potilaille tehokasta hoitoa, jonka uskomme olevan tehokas, ja tutkimme kaikkia vaihtoehtoja yhteistyössä sääntelyviranomaisten kanssa.

Prilenia ja Ferrer keskittyvät siihen, että pridopidiini saataisiin mahdollisimman nopeasti HD-tautia ja amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavien ihmisten käyttöön maailmanlaajuisesti. Lähitulevaisuuden suunnitelmissa on käynnistää mahdollisesti maailmanlaajuinen HD-tutkimus, jonka tarkoituksena on vahvistaa aiemmin havaitut pridopidiinitulokset, sekä maailmanlaajuinen vaiheen 3 ALS-tutkimus, jonka rekrytointi aloitetaan mahdollisimman pian.

Tietoa pridopidiinistä

Pridopidiini (45 mg kahdesti vuorokaudessa) on voimakas ja selektiivinen, suun kautta annosteltava sigma-1-reseptorin (S1R) agonisti, joka stimuloi keskeisiä neuroprotektiivisia mekanismeja, jotka ovat usein heikentyneet hermoston rappeutumissairauksissa, kuten HD:ssa ja ALS:ssa.

Pridopidiinin laajaan kehitysohjelmaan osallistui noin 1 600 ihmistä, ja siinä osoitettiin kliinisesti merkittäviä ja pysyviä hyötyjä taudin etenemisessä, kognitiossa, motorisessa kyvyssä ja potilaiden elämänlaadussa sekä suotuisa turvallisuus- ja siedettävyysprofiili.

HD:n lisäksi pridopidiini on myöhäisvaiheen kliinisessä kehityksessä ALS:n hoitoon, ja Prilenia ja Ferrer suunnittelevat aloittavansa yhden, keskeisen vaiheen 3 tutkimuksen ALS:n hoidossa mahdollisimman pian hyödyntäen vaiheen 2 HEALEY ALS Platform -tutkimuksen havaintoja varhaisessa ja nopeasti etenevässä tautivaiheessa olevasta väestöstä.

Pridopidiinillä on harvinaislääkkeeksi luokiteltu lääke HD:n ja ALS:n hoitoon Yhdysvalloissa ja EU:ssa, ja FDA:lla on Fast Track -merkintä HDii:n hoitoon.

Nurzigma® (pridopidiini) on Prilenian rekisteröity tavaramerkki.

Huntingtonin taudista

Huntingtonin tauti (HD) on harvinainen, perinnöllinen, autosomaalisesti hallitseva hermoston rappeutumissairaus, joka aiheuttaa toiminnallisia, motorisia, kognitiivisia ja käyttäytymiseen liittyviä oireita. Huntingtonin taudin aiheuttaa mutaatio Huntingtinin geenissäiii, ja jokaisella lapsella, jonka vanhemmalla on Huntingtonin tauti, on 50 prosentin todennäköisyys sairastua tautiin.iv

HD:hen sairastuu noin 4,88 ihmistä 100 000:sta eri puolilla maailmaa, ja lisäksi 300 000 ihmisellä on riski sairastua HDv,vi. Se diagnosoidaan yleensä 30-50-vuotiaana, vaikka HD voi esiintyä missä iässä tahansa, myös lapsilla ja nuorilla aikuisilla (niin sanottu nuoruusiän HD tai JHD). Tauti etenee hitaasti 15-20 vuoden kuluessa, ja potilaat menettävät vähitellen kykynsä työskennellä, kommunikoida, hallita jokapäiväistä elämää ja huolehtia itsestään. Tämä lisääntyvä vammaisuus johtaa täydelliseen riippuvuuteen hoitajasta ja lopulta kuolemaan.

Tällä hetkellä saatavilla olevat ainoat HD:n hoidot keskittyvät oireiden lievittämiseen ja palliatiiviseen hoitoon, eikä niillä ole mitään vaikutusta yleiseen etenemiseen.

Prilenia

Prilenia on yksityinen biofarmaseuttinen yritys, jota ohjaa vankkumaton sitoutuminen tieteelliseen huippuosaamiseen ja Huntingtonin tautia (HD), amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavien ihmisten ja muiden hermoston rappeutumishäiriöitä sairastavien lasten ja aikuisten edistyksen nopeuttamiseen. Tehtävämme on yksinkertainen mutta kiireellinen: kehitämme transformatiivisia lääkkeitä ja tarjoamme niitä kestävästi tuhoisien hermoston rappeutumissairauksien sairastamien ihmisten käyttöön.

Prilenia teki 28. huhtikuuta 2025 Ferrerin kanssa yhteistyö- ja lisenssisopimuksen pridopidiinin kaupallistamisesta ja yhteisestä kehittämisestä Euroopassa ja muilla valituilla markkinoilla, ja Prilenia säilytti pridopidiinin täydet kaupallistamis- ja kehitysoikeudet Pohjois-Amerikassa, Japanissa ja Aasian ja Tyynenmeren alueella.

Yhtiö on perustettu Alankomaissa, ja sen taustalla on johtavia biotieteiden sijoittajia.

Lisätietoja on osoitteessa www.prilenia.com ja ole yhteydessä meihin LinkedInissä tai X:ssä (Twitter).

Tietoja Ferreristä

Me Ferrerillä käytämme liiketoimintaa taistellaksemme sosiaalisen oikeudenmukaisuuden puolesta. Olemme jo pitkään olleet yritys, joka haluaa tehdä asiat toisin; osakkeenomistajien tuottojen maksimoinnin sijaan sijoitamme suuren osan voitoistamme uudelleen aloitteisiin, jotka antavat takaisin yhteiskunnalle. Takaisin sinne, minne se kuuluu. Menemme sääntöjen noudattamista pidemmälle, ja meitä ohjaavat korkeimmat kestävän kehityksen, etiikan ja rehellisyyden standardit. Siksi olemme vuodesta 2022 lähtien olleet B Corp.

Barcelonassa vuonna 1959 perustettu Ferrer tarjoaa mullistavia ratkaisuja hengenvaarallisiin sairauksiin yli sadassa maassa. Tarkoituksemme mukaisesti keskitymme yhä enemmän keuhkojen verisuonisairauksiin ja interstitiaalisiin keuhkosairauksiin sekä harvinaisiin neurologisiin sairauksiin aikuisilla ja lapsilla. 1800 hengen tiimiämme ohjaa selkeä vakaumus: liiketoimintamme ei ole itsetarkoitus, vaan keino muuttaa elämää.

Me olemme Ferrer. Ferrer lopullisesti. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. Sigma-1-reseptori välittää mitokondrioiden toiminnan pelastamista Pridopidiinillä Huntingtonin taudin malleissa. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN Annual Meeting, April 6-9, 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidiini suojaa hermosoluja mutantti-huntingtiinin toksisuudelta sigma-1-reseptorin kautta. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Huntingtonin taudin genetiikka. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). Patogeneesistä terapiaan: A Review of 150 Years of Huntington's Disease Research. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Tiedotusvälineiden yhteystiedot:

Prilenia Yhteystiedot Viestintäryhmä info@prilenia.com

Ferrer Yhteystiedot Alba Soler, viestintäjohtaja asolerc@ferrer.com

Lähde: Prilenia Therapeutics B.V.