Skyhawk raportoi tietoja kohortti C:stä

Aiemmin tänään Skyhawk toimitti alla olevan päivityksen SKY-0515:n vaiheen 1 tutkimuksen C-osasta.

--yhteisökirje...

Hyvät Skyhawkin ystävät ja kollegat,

Olemme iloisia voidessamme tänään julkistaa ensimmäiset välitulokset C-osan potilaskohortista vaiheen 1 kliinisessä tutkimuksessa SKY-0515 Huntingtonin taudin hoidossa. Alla ja tähän linkitettynä on lehdistötiedote.

Kuten yllä olevasta kuvasta nähdään, SKY-0515:tä saavilla potilailla on päivään 84 mennessä havaittavissa annosriippuvaista mHTT-proteiinin vähenemistä veressä, mukaan lukien 62% 9 mg:n päivittäisellä suun kautta otettavalla annoksella, ja hoito jatkuu.

Hoito SKY-0515:llä johtaa myös merkittävään annosriippuvaiseen PMS1 mRNA:n vähenemiseen ja osoittaa erinomaista tunkeutumista keskushermostoon. Lääke on ollut yleisesti ottaen hyvin siedetty molemmilla testatuilla annostasoilla, mikä tukee kliinisen kehityksen jatkamista, ja faasin 2/3 FALCON-HD-tutkimukseen potilailla on nyt tulossa ilmoittautumisia Australiassa ja Uudessa-Seelannissa.

"SKY-0515 vähentää mHTT-proteiinia vaikuttavimmassa määrin, mitä olemme tähän mennessä nähneet potilailla, ja mikä tärkeintä, kliiniset ja biomarkkeritiedot eivät toistaiseksi osoita mitään turvallisuusongelmia millään testatulla annoksella", sanoi Lontoon University College Londonin neurologian professori Ed Wild. "On hienoa, että myös PMS1:n määrä vähenee merkittävästi, minkä pitäisi olla tehokas yhdistelmä Huntingtonin taudin hoitamiseksi kahdella sen keskeisellä patogeneettisellä mekanismilla. Tällaiselta näyttää menestys kolmen kuukauden kuluttua, mikä luo edellytykset merkittävälle vaikutukselle HD:tä sairastaviin ihmisiin kaikkialla maailmassa, joille SKY-0515:n kaltainen suun kautta annettava Huntingtinia alentava hoito olisi todella mullistava."

"SKY-0515:n biomarkkerivasteen vahvuus jo 84 päivän hoidon jälkeen korostaa sen potentiaalia HD:n mullistavana hoitomuotona", sanoi Skyhawk Therapeuticsin tutkimus- ja kehityspäällikkö Sergey Paushkin. "Nämä väliaikaiset tiedot ovat tärkeä virstanpylväs SKY-0515:lle ja korostavat Skyhawkin alustan voimaa tarjota ensiluokkaisia pieniä molekyylejä tuhoisiin sairauksiin, joihin ei ole hyväksyttyjä tautia muuttavia hoitoja."

Skyhawk aikoo tuoda vuoden 2027 loppuun mennessä kliiniseen käyttöön joukon uusia uusia lääkkeitä harvinaisiin neurologisiin sairauksiin, joihin ei ole olemassa sairautta muuttavia hoitomuotoja. Ensimmäisen lääkkeen tutkimukset on tarkoitus aloittaa vuoden 2026 puolivälissä.

Olemme innoissamme edistymisestä potilaiden auttamisessa ja kiitollisia tuestanne!

Kaikkein parhain terveisin,

Maura & Skyhawk team~