ADORE-DH - Potentiaalinen kantasoluterapia

ADORE-DH oli vaiheen II tutkimus, jossa tutkittiin mahdollista kantasoluhoitoa HD:n hoitoon.

AZIDUS Brasilin (täyden palvelun kliininen tutkimusorganisaatio) sponsoroiman satunnaistetun, kaksoissokkoutetun ja lumekontrolloidun tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida NestaCell®:n turvallisuutta ja tehokkuutta HD-potilailla. NestaCell® on ihmisen hammasytimen kantasoluihin (hDPSC) perustuva hoito, joka sisältää terveiden lasten maitohampaiden hammasytimen kantasoluja. Hammasväli on hampaan sisin kerros, joka sisältää kantasoluja, jotka voivat kypsyä erilaisiksi solutyypeiksi, myös hermosoluiksi. ADORE-DH:n rahoitti NestaCell®:n kehittäjä Cellavita.

35 osallistujaa satunnaistettiin tähän tutkimukseen, joka toteutettiin yhdessä paikassa Brasiliassa. Osallistujat jaettiin suhteessa 2:2:1 saamaan joko hDPSC:tä pienemmällä annoksella (1 miljoona solua/kg), hDPSC:tä suuremmalla annoksella (2 miljoonaa solua/kg) tai lumelääkettä. Tutkimusvalmistetta annettiin yhdeksän infuusiota laskimoon 11 kuukauden aikana. Tutkimuksen suoritti loppuun 32 osallistujaa.

Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma oli muutos Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Motor Score (TMS) -arvossa. Toissijaisia päätetapahtumia olivat UHDRS Total Functional Capacity (TFC), Total Chorea Score (TCS), Functional Checklist (FC) ja magneettikuvaukseen (MRI) perustuva valkean aineen kvantifiointi. Turvallisuutta arvioitiin seuraamalla haittavaikutuksia ja laboratoriomuuttujia.

Molempien annosten turvallisuusprofiili oli suotuisa, eikä haittavaikutusten esiintymistiheys lisääntynyt lumelääkkeeseen verrattuna. Yhdenkään vakavan haittatapahtuman ei katsottu liittyvän hoitoon.

Molemmat annokset paransivat UHDRS-TMS-arvoa lumelääkkeeseen verrattuna, ja korkeamman annoksen ryhmässä myös UHDRS-TFC-arvo parani. Lisäparannuksia havaittiin TCS:ssä ja FC:ssä. Magneettikuvausanalyysi osoitti, että keskushermoston valkoisen ja harmaan aineen väheneminen oli hitaampaa hoidetuilla osallistujilla.

Kaiken kaikkiaan NestaCell® oli hyvin siedetty ja paransi HD-potilaiden motorisia ja toiminnallisia tuloksia. Vaiheen III tutkimusta suunnitellaan tehokkuuden ja pitkäaikaisturvallisuuden arvioimiseksi suuremmalla osallistujaryhmällä.