uniQure antaa viranomaispäivitystä AMT-130:stä Huntingtonin taudin hoitoon

3. marraskuuta 2025

Hyvä Huntingtonin tautiyhteisö,

Julkaisimme tänään lehdistötiedotteen, jossa kerroimme, että uniQure sai palautetta Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) äskettäisessä biologista lisenssihakemusta edeltävässä kokouksessa, joka koski Huntingtonin taudin (HD) tutkittua geeniterapiaa AMT-130:tä. FDA määrittelee BLA:n “kattavaksi hakemukseksi FDA:lle, jossa pyydetään lupaa biologisen tuotteen kaupalliseen jakeluun”. BLA:ta edeltävän kokouksen tarkoituksena on, että yritys ja FDA sopivat hakemuksen vaatimuksista ja odotuksista.

Vaikka lopullista kokouspöytäkirjaa ei ole vielä saatu, uniQure uskoo FDA:n ilmoittaneen, että meneillään olevan AMT-130:n vaiheen I/II tutkimuksen tiedot verrattuna ulkoiseen kontrolliin eivät enää ole ensisijainen perusta BLA-hakemukselle. Vaikka AMT-130:n BLA-hakemuksen jättämisen ajankohta on nyt epäselvä, uniQure on edelleen täysin sitoutunut työskentelemään FDA:n kanssa parhaan mahdollisen etenemistavan määrittämiseksi, jotta AMT-130 saataisiin potilaiden ja heidän perheidensä käyttöön.

“Olemme yllättyneitä FDA:n alustavasta palautteesta myyntilupaa edeltävässä kokouksessa, joka on jyrkkä muutos FDA:n marraskuussa 2024 antamiin ohjeisiin, joissa se suostui siihen, että meneillään olevista vaiheen I/II tutkimuksista saatavat tiedot verrattuna ulkoiseen luonnolliseen kontrolliin voivat olla ensisijainen perusta myyntilupahakemuksen jättämiselle nopeutettua hyväksyntää koskevan menettelyn mukaisesti”, sanoi uniQuren toimitusjohtaja Matt Kapusta. “Tämä uutinen on odottamaton, ja olemme todella pettyneitä HD-tautia sairastavien ihmisten puolesta, joilla ei ole hoitovaihtoehtoja tähän tuhoisaan sairauteen. Uskomme vahvasti, että AMT-130:stä voi olla merkittävää hyötyä potilaille, ja olemme edelleen täysin sitoutuneita työskentelemään FDA:n kanssa parhaan mahdollisen etenemistavan löytämiseksi, jotta AMT-130 saataisiin nopeasti potilaiden ja heidän perheidensä käyttöön Yhdysvalloissa.”

Ymmärrämme, miten vaikeaa potilaiden ja perheiden on kuulla tämä odottamaton uutinen, ja vakuutamme, että teemme väsymättä töitä yhteistyössä FDA:n kanssa, jotta AMT-130:lle saataisiin jatkoa. Olemme toimineet yhteistyössä HD-yhteisön kanssa koko tämän kliinisen kehitysohjelman ajan, ja arvostamme tätä yhteistyötä syvästi. Jatkamme avointa viestintää ja kumppanuutta yhteisön kanssa, kun selvitämme tätä haastavaa tilannetta.

Jos sinulla on lisäkysymyksiä, voit lähettää sähköpostia osoitteeseen medinfo@uniqure.com tai soita numeroon 1-866-520-1257.

Ystävällisin terveisin, Daniel Leonard Maailmanlaajuisen potilasasiamiestoiminnan toimitusjohtaja.

-Lehdistötiedote-

3. marraskuuta 2025

LEXINGTON, Mass. ja AMSTERDAM, 03. marraskuuta 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), johtava geeniterapiayhtiö, joka kehittää mullistavia hoitoja potilaille, joilla on vakavia lääketieteellisiä tarpeita, ilmoitti tänään, että se sai palautetta Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) äskettäisessä biologista lisenssihakemusta edeltävässä kokouksessa koskien AMT-130:tä, tutkittua geeniterapiaa Huntingtonin tautia (HD) varten.

Vaikka lopullista kokouspöytäkirjaa ei ole vielä saatu, uniQure uskoo kokouksessa käytyjen keskustelujen perusteella, että FDA ei enää hyväksy sitä, että AMT-130:n vaiheen I/II tutkimuksista saadut tiedot ulkoiseen kontrolliin verrattuna, kuten FDA:n kanssa ennen analyysejä jaettujen ennalta määriteltyjen protokollien ja tilastollisten analyysisuunnitelmien mukaisesti, voivat olla riittäviä antamaan ensisijaisen näytön BLA-hakemuksen tueksi. Tämä on merkittävä muutos verrattuna aiempaan yhteydenpitoon FDA:n kanssa useissa B-tyypin kokouksissa viime vuoden aikana. Näin ollen AMT-130:n BLA-hakemuksen jättämisen aikataulu on nyt epäselvä..

uniQure odottaa saavansa lopulliset pöytäkirjat 30 päivän kuluessa kokouksesta ja aikoo olla kiireellisesti vuorovaikutuksessa FDA:n kanssa löytääkseen keinon AMT-130:n nopeutetun hyväksynnän saamiseksi ajoissa.

FDA myönsi AMT-130:lle läpimurtoterapiamerkinnän vaiheen I/II tutkimuksista saatujen ulkoisiin kontrolleihin verrattavien tietojen perusteella huhtikuussa 2025 ja Regenerative Medicines Advanced Therapy (RMAT) -merkinnän toukokuussa 2024.

“Olemme yllättyneitä FDA:n palautteesta, joka annettiin äskettäisessä lupahakemusta edeltävässä kokouksessa ja joka on jyrkkä muutos FDA:n marraskuussa 2024 antamiin ohjeisiin, joiden mukaan meneillään olevien vaiheen I/II tutkimusten tiedot verrattuna luonnollisen historian ulkoiseen kontrolliin voivat olla ensisijainen perusta nopeutetun hyväksynnän mukaiselle BLA-hakemukselle”, sanoi uniQuren toimitusjohtaja Matt Kapusta. “Tämä uutinen on odottamaton, ja olemme todella pettyneitä HD-tautia sairastavien ihmisten puolesta, joilla ei ole mitään tautia muuttavia hoitovaihtoehtoja tähän tuhoisa sairauteen. Uskomme vahvasti, että AMT-130:lla on potentiaalia tuoda merkittävää hyötyä potilaille, ja olemme edelleen täysin sitoutuneita työskentelemään FDA:n kanssa, jotta voimme määrittää parhaan mahdollisen tien AMT-130:n saattamiseksi nopeasti potilaiden ja heidän perheidensä ulottuville Yhdysvalloissa.”

Sen lisäksi, että uniQure jatkaa yhteistyötä FDA:n kanssa AMT-130:n edistämiseksi Huntingtonin taudin hoidossa, se aikoo samanaikaisesti jatkaa keskusteluja muiden lääkevirastojen kanssa, myös Euroopan unionissa ja Yhdistyneessä kuningaskunnassa.

Tietoja uniQuresta

uniQure lunastaa geeniterapian lupauksen - yksittäiset hoidot, joilla on mahdollisesti parantavia tuloksia. UniQuren hemofilia B:n geeniterapian hyväksyminen - historiallinen saavutus, joka perustuu yli kymmenen vuoden tutkimus- ja kliiniseen kehitystyöhön - on merkittävä virstanpylväs genomilääketieteen alalla ja tuo mukanaan uudenlaisen hoitomuodon hemofiliaa sairastaville potilaille. uniQure on nyt kehittämässä omia geeniterapioita Huntingtonin tautia, refraktorista ohimolohkoepilepsiaa, ALS-tautia, Fabryn tautia ja muita vakavia sairauksia sairastavien potilaiden hoitoon. www.uniQure.com

uniQuren tulevaisuutta koskevat lausumat

Tämä lehdistötiedote sisältää tulevaisuutta koskevia lausumia. Kaikki muut kuin historiallisia tosiasioita koskevat lausumat ovat tulevaisuutta koskevia lausumia, jotka usein ilmaistaan sellaisilla termeillä kuin “ennakoida”, “uskoa”, “voisi”, “luoda”, “arvioida”, “odottaa”, “tavoite”, “aikomus”, “odottaa”, “voi”, “suunnitella”, “potentiaalinen”, “ennustaa”, “projektoida”, “pyrkiä”, “pitäisi”, “tulee”, “tekisi”, “olisi” ja vastaavilla ilmaisuilla sekä näiden termien kielteisillä ilmaisuilla. Tulevaisuutta koskevat lausumat perustuvat johdon uskomuksiin ja oletuksiin sekä johdon käytettävissä oleviin tietoihin tämän lehdistötiedotteen päivämääränä. Esimerkkejä tällaisista tulevaisuutta koskevista lausumista ovat muun muassa seuraavat: Yhtiön suunnitelmat AMT-130:n kehittämiseksi Yhdysvalloissa, mukaan lukien yhtiön suunnitelmat olla vuorovaikutuksessa FDA:n kanssa, jotta löydettäisiin etenemistapa AMT-130:n nopeutettua hyväksyntää varten ja saataisiin AMT-130 nopeasti potilaiden ja heidän perheidensä käyttöön Yhdysvalloissa.; AMT-130-ohjelmaa koskevien viranomaisvuorovaikutusten ajoitus ja tulokset, mukaan lukien yhtiön suunnitelmat jatkaa keskusteluja muiden viranomaisviranomaisten kanssa, myös Euroopan unionissa ja Yhdistyneessä kuningaskunnassa, samanaikaisesti FDA:n kanssa käytävien viranomaiskeskustelujen kanssa; FDA:n kanssa pidetyn lupaa edeltävän kokouksen lopullisten pöytäkirjojen vastaanottaminen 30 päivän kuluessa kokouksesta; AMT-130:n BLA-hakemuksen jättämisen ajoitus; yhtiön usko, että FDA ei enää ole samaa mieltä siitä, että AMT-130:n vaiheen I/II tutkimuksista saadut tiedot ulkoiseen kontrolliin verrattuna voivat olla riittäviä antamaan ensisijaista näyttöä BLA-hakemuksen jättämisen tueksi; ja AMT-130:n potentiaali tuoda merkittävää hyötyä potilaille. Yhtiön todelliset tulokset voivat monista syistä poiketa olennaisesti näissä tulevaisuutta koskevissa lausumissa ennakoiduista tuloksista. Näihin riskeihin ja epävarmuustekijöihin kuuluvat muun muassa: riskit, jotka liittyvät Yhtiön AMT-130:n vaiheen I/ll kliinisiin tutkimuksiin, mukaan lukien riski siitä, että näissä tutkimuksissa ei pystytä osoittamaan riittäviä tietoja kliinisen kehittämisen jatkamisen tai viranomaishyväksynnän tueksi; riski siitä, että saataville tulee lisää potilastietoja, jotka johtavat erilaisiin tulkintoihin kuin ne, jotka on johdettu tärkeimmistä tiedoista; riskit, jotka liittyvät yhtiön vuorovaikutukseen sääntelyviranomaisten kanssa ja jotka voivat vaikuttaa kliinisten tutkimusten aloittamiseen, ajoitukseen ja etenemiseen sekä viranomaishyväksyntään tähtääviin toimenpiteisiin; katsotaanko yhtiön arvioimia mittauksia vankoiksi ja herkiksi taudin etenemisen mittareiksi; johtaako RMAT-luokitus, Breakthrough Therapy -luokitus tai mikä tahansa nopeutettu menetelmä, jos se myönnetään, viranomaishyväksyntään; Yhtiön kyky toteuttaa ja rahoittaa tarvittaessa AMT-130:n vaiheen III tai varmistustutkimus; Yhtiön kyky jatkaa tavoitteidensa saavuttamiseen tarvittavan infrastruktuurin ja henkilöstön rakentamista ja ylläpitämistä; Yhtiön tehokkuus nykyisten ja tulevien kliinisten tutkimusten ja viranomaisprosessien hallinnassa; Yhtiön kyky osoittaa geeniterapiaehdokkaidensa terapeuttiset hyödyt kliinisissä tutkimuksissa; geeniterapioiden jatkuva kehitys ja hyväksyntä; Yhtiön kyky hankkia, ylläpitää ja suojata immateriaalioikeuksiaan; ja Yhtiön kyky rahoittaa toimintaansa ja hankkia lisäpääomaa tarvittaessa ja hyväksyttävin ehdoin. Näitä riskejä ja epävarmuustekijöitä kuvataan tarkemmin otsikon "Riskitekijät" alla Yhtiön säännöllisesti Yhdysvaltain arvopaperi- ja pörssikomissiolle (SEC) jättämissä asiakirjoissa, mukaan lukien sen vuosikertomus lomakkeella 10-K, joka on jätetty SEC:lle 27. helmikuuta 2025, sen neljännesvuosiraportit lomakkeella 10-Q, jotka on jätetty SEC:lle 9. toukokuuta 2025 ja 29. heinäkuuta 2025, sekä muissa asiakirjoissa, jotka Yhtiö tekee SEC:lle aika ajoin. Näiden riskien, epävarmuustekijöiden ja muiden tekijöiden vuoksi sinun ei tulisi luottaa kohtuuttomasti näihin tulevaisuutta koskeviin lausumiin, ja ellei laki edellytä, Yhtiö ei ota mitään velvollisuutta päivittää näitä tulevaisuutta koskevia lausumia, vaikka uutta tietoa tulisi saataville tulevaisuudessa.

uniQure Yhteystiedot:

SIJOITTAJILLE:

Chiara Russo
Suoraan: 781-491-4371
Matkapuhelin: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com MEDIALLE:

Tom Malone Suora: 339-970-7558 Matkapuhelin: 339-223-8541.
t.malone@uniQure.com