LoQus23:n päivitys

LoQus23 Therapeutics on bioteknologiayritys, joka tutkii pienimolekyylisiä lääkkeitä, jotka voisivat pysäyttää patogeenisen triplettitriplettilaajentumisen, joka on Huntingtonin taudin (HD), myotonisen dystrofian tyyppi 1:n ja muiden triplettitriplettilaajentumissairauksien syy ja aiheuttaja. Tänään se ilmoitti, että se on nimennyt LQT-23-lääkekandidaatin, jolla on uraauurtava potentiaali hidastaa tai pysäyttää HD:n eteneminen, ja että se on parhaillaan kehittymässä.

Aiemmin vuonna 2024 LoQus23 ilmoitti rahoituksesta ja keskittymisestä MutSβ-estäjien kehittämiseen, ja sen tarkoituksena on päästä kliiniseen käyttöön vuoteen 2026 mennessä. Nyt he ovat virallisesti nimenneet LQT-23:n johtavaksi ehdokkaakseen - tähän mennessä kehittyneimmäksi ja tehokkaimmaksi inhibiittoriksi - ja prekliiniset tiedot osoittavat, että se estää somaattisen laajentumisen HD-malleissa. He aikovat myös jättää IND/CTA-hakemuksen myöhemmin tänä vuonna, mikä merkitsee valmiutta ensimmäisiin ihmiskokeisiin.

LQT-23:n nimeäminen kehitysehdokkaaksemme on merkittävä hetki LoQus23:lle, ja se vahvistaa strategiaamme edistää MSH3/MutSβ:n estäjiä koskevaa tuoteputkeamme potilaiden elämän muuttamiseksi.

Tohtori David Reynolds, toimitusjohtaja, LoQus23

-...LEHDISTÖTIEDOTE...

LoQus23 Therapeutics nimeää LQT-23:n ensimmäiseksi suun kautta otettavaksi lääkekandidaatiksi Huntingtonin tautiin.

• LQT-23 on voimakas, hyvin eriytynyt, ensimmäisen luokan allosteerinen pieni molekyyli-inhibiittori MSH3/MutSβ:lle
• Ainutlaatuinen vaikutusmekanismi, joka voi hidastaa tai pysäyttää HD:n etenemistä.

CAMBRIDGE, Englanti, 6. tammikuuta 2026 /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”) on bioteknologiayritys, joka tutkii pienimolekyylisiä lääkkeitä, jotka voisivat pysäyttää patogeenisen triplettitriplettilaajentumisen, joka on Huntingtonin taudin (HD), myotonisen dystrofian tyyppi 1:n ja muiden triplettitriplettilaajentumissairauksien syy ja aiheuttaja. LoQus23 Therapeutics Ltd ilmoittaa tänään, että se on nimittänyt LQT-23-lääkeaihion, jolla on mullistava potentiaali hidastaa tai pysäyttää HD-taudin eteneminen, ja että sen kehittäminen etenee parhaillaan.

DNA-virheiden korjauksen on osoitettu olevan keskeinen tekijä HD:n ja muiden triplettitriplettisairauksien synnyssä. Ihmisgenetiikan, post mortem -tutkimusten ja mekanistisen tutkimuksen yhteneväiset todisteet osoittavat MSH3/MutSβ:n olevan DNA-virheenkorjausreitin lupaavin kohde. Proteiini on kuitenkin erittäin haastava kohde pienimolekyylisille terapeuttisille interventioille.

Hyödyntämällä syvää asiantuntemustaan kyseisestä reitistä ja taudista LoQus23 on luonut testien ja useiden pienimolekyylisten MutSβ-estäjien sarjan. LQT-23 on uraauurtava edistysaskel MutSβ:n moduloinnissa HD:n hoidossa, sillä se käyttää uudenlaista toimintamekanismia tämän monimutkaisen kohteen estämiseksi. LQT-23 on tähän mennessä kehittynein ja tehokkain allosterinen pienimolekyylinen MutSβ:n estäjä.

LoQus23 Therapeuticsin toimitusjohtaja David Reynolds kommentoi seuraavaa: “LQT-23:n nimeäminen kehitysehdokkaaksemme on merkittävä hetki LoQus23:lle, ja se vahvistaa strategiaamme edistää MSH3/MutSβ:n estäjiä koskevaa tuoteputkeamme potilaiden elämän muuttamiseksi. Haluan kiittää tiimiämme, joka on työskennellyt väsymättömästi useiden vuosien ajan löytääkseen tämän ehdokkaan näin vaikean kohteen, ja odotamme innolla, että voimme viedä sen IND/CTA-hakemuksen tekemiseen myöhemmin tänä vuonna.”

LoQus23:n hallituksen puheenjohtaja Cyrus Mozayeni lisäsi, että: “MSH3/MutSβ on lupaavin ja parhaiten validoitu kohde HD:n hoidossa, mutta sitä on ollut vaikea lääkitä. Tiimi on edistynyt poikkeuksellisen paljon vuoden 2024 rahoituksen jälkeen, ja LQT-23:n nimeäminen johtavaksi kehityskandidaatiksi korostaa syvää asiantuntemustamme alalla ja asettaa LoQus23:n HD:n hoidossa käytettävien uusien hoitomuotojen eturintamaan.”

LQT-23:lla tehdyt prekliiniset tutkimukset ovat osoittaneet MSH3/MutSβ:n voimakasta ja selektiivistä modulointia, joka johtaa somaattisen laajenemisen voimakkaaseen estoon HD-solusysteemeissä ja eläinmalleissa. Prekliininen kehitys jatkuu vuoteen 2026 asti.

Huntingtonin tauti on autosomaalinen neurodegeneratiivinen sairaus, johon ei ole tällä hetkellä olemassa hyväksyttyä tautia muuttavaa hoitoa ja jota sairastaa 30 000 potilasta pelkästään Yhdysvalloissa. Kohdistamalla somaattiseen laajenemiseen LoQus23 toivoo voivansa hidastaa tai jopa pysäyttää Huntingtonin taudin puhkeamisen ja etenemisen. Vuonna 2024 LoQus23 ilmoitti onnistuneesta 35 miljoonan punnan A-sarjan rahoituskierroksesta, jota johti Forbion yhdessä nykyisten sijoittajien SV Health Investors’ Dementia Discovery Fundin ja Novartis Venture Fundin kanssa.

Huomautuksia toimittajille

Tietoja LoQus23 Therapeutics Ltd:stä

LoQus23 on Cambridgessa, Yhdistyneessä kuningaskunnassa toimiva biotekniikkayritys, joka kehittää pienimolekyylisiä somaattisen laajentumisen estäjiä Huntingtonin taudin ja muiden triplettitriplettitriplettitriplettitautien hoitoon. Huntingtonin tauti on autosomaalinen neurodegeneratiivinen sairaus, johon ei tällä hetkellä ole olemassa hyväksyttyä tautia muuttavaa hoitoa ja jota sairastaa tällä hetkellä 30 000 potilasta pelkästään Yhdysvalloissa.

LoQus23:n lähestymistapa voi pysäyttää DNA:n epävakauden ja siten hidastaa neurodegeneraatiota näissä sairauksissa. LoQus23 on keskittynyt käyttämään rakenteeseen perustuvaa lähestymistapaa pienimolekyylisten lääkkeiden suunnittelussa, sillä ne voidaan antaa helpommin kuin muut lähestymistavat. Suun kautta otettavilla pienimolekyylisillä lääkkeillä on hyviä kokemuksia monimutkaisten aivosairauksien hoidossa, ja ne tarjoavat potilaille enemmän mukavuutta verrattuna muihin kehittyneisiin hoitomuotoihin. LoQus23:n johtava ohjelma on voimakas allosteerinen pienimolekyylinen MSH3-estäjä, joka on osa MutSβ-kompleksia ja jonka prekliininen kehittäminen on nyt alkamassa.

LoQus23:lla on erittäin kokenut johtoryhmä, joka perustuu maailmanluokan tieteeseen. Sen perustivat alun perin vuonna 2019 tohtori David Reynolds, tohtori Caroline Benn ja tohtori Ruth McKernan CBE, FMedSci, jotka olivat SV Health Investorsin Dementia Discovery Fund -rahaston residenssiyrittäjiä, joka toimi myös alkuperäisenä siemensijoittajana. Lokakuussa 2024 yhtiö sulki menestyksekkään 35 miljoonan punnan A-sarjan rahoituskierroksen, jota johti Forbion yhdessä nykyisten sijoittajien SV Health Investors’ Dementia Discovery Fundin ja Novartis Venture Fundin kanssa.

Lisätietoja on osoitteessa: www.loqus23.com