uniQure ilmoittaa tapaamisesta FDA:n kanssa

tammikuu 9, 2026 7:05 AM EST

uniQure ilmoittaa, että FDA:n kanssa on suunniteltu A-tyyppinen kokous

LEXINGTON, Mass. ja AMSTERDAM, 09. tammikuuta 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), johtava geeniterapiayritys, joka kehittää transformatiivisia hoitoja potilaille, joilla on vakavia lääketieteellisiä tarpeita, ilmoitti tänään A-tyypin tapaamisesta Yhdysvaltain hallituksen kanssa. Food and Drug Administration (FDA) on sovittu keskustelemaan Biologics License Application (BLA) -tietopaketista, jolla tuetaan yhtiön Huntingtonin taudin hoitoon tarkoitetun tutkittavan geeniterapian AMT-130:n nopeutettua hyväksyntää.

“Odotamme innolla rakentavaa keskustelua FDA:n kanssa, kun pyrimme löytämään ajoissa ratkaisun AMT-130:n nopeutetusta hyväksymismenettelystä”, sanoi uniQuren toimitusjohtaja Matt Kapusta. “Huntingtonin tautia sairastavat yhteisöt, potilaat ja lääkärit mukaan lukien, ovat korostaneet, että lääketieteellinen tarve on erittäin suuri ja että AMT-130:n kaltaisten, mahdollisesti tautia muuttavien hoitojen oikea-aikainen saatavuus on tärkeää. Olemme edelleen vahvasti sitoutuneet siihen, että potilaat saavat lääkkeet käyttöönsä, ja jatkamme samalla tiivistä yhteistyötä FDA:n kanssa.”

Yhtiö aikoo antaa päivitetyn tiedotteen sääntelystä sen jälkeen, kun se on saanut virallisen kokouspöytäkirjan.

Tietoja uniQuresta

uniQure lunastaa geeniterapian lupauksen - yksittäiset hoidot, joilla on mahdollisesti parantavia tuloksia. UniQuren hemofilia B:n geeniterapian hyväksyminen - historiallinen saavutus, joka perustuu yli kymmenen vuoden tutkimus- ja kliiniseen kehitystyöhön - on merkittävä virstanpylväs genomilääketieteen alalla ja tuo mukanaan uudenlaisen hoitomuodon hemofiliaa sairastaville potilaille. uniQure on nyt kehittämässä omia geeniterapioita Huntingtonin tautia, refraktorista ohimolohkoepilepsiaa, ALS-tautia, Fabryn tautia ja muita vakavia sairauksia sairastavien potilaiden hoitoon. www.uniQure.com

uniQuren tulevaisuutta koskevat lausumat

Tämä lehdistötiedote sisältää tulevaisuutta koskevia lausumia. Kaikki muut kuin historiallisia tosiasioita koskevat lausumat ovat tulevaisuutta koskevia lausumia, jotka usein ilmaistaan sellaisilla termeillä kuin “ennakoida”, “uskoa”, “voisi”, “luoda”, “arvioida”, “odottaa”, “tavoite”, “aikomus”, “odottaa”, “voi”, “suunnitelma”, “mahdollinen”, “ennustaa”, “projekti”, “pyrkiä”, “pitäisi”, “tulee”, “tekisi”, “olisi” ja muilla samankaltaisilla termeillä sekä näiden termien kielteisillä ilmauksilla. Tulevaisuutta koskevat lausumat perustuvat johdon uskomuksiin ja oletuksiin sekä johdon käytettävissä oleviin tietoihin tämän lehdistötiedotteen päivämääränä. Esimerkkejä tällaisista tulevaisuutta koskevista lausumista ovat muun muassa lausumat, jotka koskevat: yhtiön suunnitelmia pitää A-tyyppinen kokous FDA:n kanssa ja pyrkiä ajoissa ratkaisuun AMT-130:n nopeutetusta hyväksymismenettelystä; AMT-130:tä mahdollisesti sairautta muokkaavana hoitona; ja yhtiön suunnitelmia antaa ajantasainen viranomaiskatsaus sen jälkeen, kun se on saanut virallisen kokouspöytäkirjan suunnitellusta A-tyyppisestä kokouksesta. Yhtiön todelliset tulokset voivat monista syistä poiketa olennaisesti näissä tulevaisuutta koskevissa lausumissa ennakoiduista tuloksista. Näihin riskeihin ja epävarmuustekijöihin kuuluvat muun muassa: riskit, jotka liittyvät Yhtiön AMT-130:n vaiheen I/ll kliinisiin tutkimuksiin, mukaan lukien riski siitä, että näissä tutkimuksissa ei pystytä osoittamaan riittäviä tietoja kliinisen jatkokehityksen tai viranomaishyväksynnän tueksi; riski siitä, että FDA päätyy lopulta siihen tulokseen, että nämä tutkimukset eivät ole riittäviä ja hyvin kontrolloituja, jotta ne tarjoaisivat ensisijaista näyttöä BLA:n tueksi; riski siitä, että saataville tulee lisää potilastietoja, jotka johtavat eri tulkintaan kuin ensimmäisistä tiedoista johdettu tulkinta; riskit, jotka liittyvät yhtiön vuorovaikutukseen sääntelyviranomaisten kanssa, mikä voi vaikuttaa kliinisten tutkimusten aloittamiseen, ajoitukseen ja etenemiseen sekä viranomaishyväksyntään johtaviin toimenpiteisiin; katsotaanko yhtiön arvioimia mittauksia vankoiksi ja herkiksi taudin etenemisen mittareiksi; johtaako RMAT-luokitus, Breakthrough Therapy -luokitus tai mikä tahansa nopeutettu menettelytapa, jos se myönnetään, viranomaishyväksyntään; Yhtiön kyky toteuttaa ja rahoittaa tarvittaessa AMT-130:n vaiheen III tai varmistustutkimus; Yhtiön kyky jatkaa ja ylläpitää infrastruktuuria ja henkilöstöä, joita se tarvitsee saavuttaakseen tavoitteensa; Yhtiön tehokkuus nykyisten ja tulevien kliinisten lääketutkimusten ja viranomaisprosessien hallinnassa; Yhtiön kyky osoittaa geeniterapiaehdokkaidensa terapeuttiset hyödyt kliinisissä tutkimuksissa; geeniterapioiden jatkuva kehitys ja hyväksyntä; Yhtiön kyky hankkia, ylläpitää ja suojata immateriaalioikeuksiaan; ja Yhtiön kyky rahoittaa toimintaansa ja hankkia lisäpääomaa tarpeen mukaan ja hyväksyttävin ehdoin. Näitä riskejä ja epävarmuustekijöitä kuvataan tarkemmin otsikon "Riskitekijät" alla Yhtiön säännöllisesti Yhdysvaltain arvopaperi- ja pörssikomissiolle (SEC) jättämissä asiakirjoissa, mukaan lukien sen vuosikertomus lomakkeella 10-K, joka on jätetty SEC:lle 27. helmikuuta 2025, sen neljännesvuosiraportit lomakkeella 10-Q, jotka on jätetty SEC:lle 9. toukokuuta 2025, 29. heinäkuuta 2025 ja 10. marraskuuta 2025, sekä muissa asiakirjoissa, jotka Yhtiö tekee SEC:lle aika ajoin. Näiden riskien, epävarmuustekijöiden ja muiden tekijöiden vuoksi sinun ei tulisi luottaa kohtuuttomasti näihin tulevaisuutta koskeviin lausumiin, ja ellei laki edellytä, Yhtiö ei ota mitään velvollisuutta päivittää näitä tulevaisuutta koskevia lausumia, vaikka uutta tietoa tulisi saataville tulevaisuudessa.

uniQure Yhteystiedot:

SIJOITTAJILLE:

Chiara Russo Suora: 781-491-4371 Matkapuhelin: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

MEDIALLE:

Tom Malone Suora: 339-970-7558 Matkapuhelin: 339-223-8541. t.malone@uniQure.com