Hyvät ystävät Huntingtonin tautiyhteisössä,

Haluaisimme kertoa ajantasaista tietoa meneillään olevasta tutkimuksesta, joka koskee SKY-0515-lääkettä, jota tutkitaan Huntingtonin taudin (HD) hoitoon. Tieteellinen lehdistötiedote jaettiin tänään, ja tämän kirjeen tarkoituksena on selittää uutiset yhteisölle suunnatulla, helpommin luettavalla tavalla. tiedämme, kuinka tärkeää HD:hen sairastuneille perheille ja henkilöille on saada selkeitä ja rehellisiä päivityksiä, ja arvostamme sitä, että käytätte aikaa tämän lukemiseen.

Mikä on SKY-0515?

SKY-0515 on tutkittava, kerran päivässä suun kautta otettava lääke, joka on tällä hetkellä saatavilla vain kliinisten tutkimusten kautta. Sitä ei ole hyväksytty käytettäväksi missään sairaudessa tai missään maassa. Tutkimuslääkkeen tarkoituksena on vaikuttaa kahteen biologiseen tekijään, jotka vaikuttavat Huntingtonin tautiin:

• Mutantti huntingtiini (mHTT), epänormaali proteiini, joka aiheuttaa HD:n...
• PMS1, proteiini, joka voi olla mukana taudin etenemiseen liittyvissä prosesseissa.
• Tutkijat tutkivat, voisivatko näiden biologisten merkkiaineiden muutokset vaikuttaa HD:hen ajan myötä.

Mitä tammikuun 27. päivän ilmoituksessa kerrottiin?

Ilmoitukseen sisältyivät tulokset yhdeksän kuukauden välianalyysistä, joka koski vaiheen 1 kliiniseen tutkimukseen osallistuvia varhaisvaiheen HD-tautia sairastavia henkilöitä. Tässä tutkimuksessa keskitytään pääasiassa turvallisuuteen ja sen ymmärtämiseen, miten tutkimuslääke käyttäytyy elimistössä. Seuraavassa on esitetty, mitä tähän mennessä on havaittu:

• Biologisten merkkiaineiden muutokset
• SKY-0515:tä käyttävillä henkilöillä havaittiin annoksesta riippuvaisia vähennyksiä veren mutanttihuntingtinipitoisuuksissa.
• Suuremmalla tutkitulla annoksella havaittiin keskimäärin noin 62%:n vähennyksiä.
• PMS1-mRNA:n vähenemistä havaittiin myös noin 26%:n verran.
• Tutkittavan lääkkeen osoitettiin saavuttavan aivot, mikä on HD:n hoidon kannalta olennaista.

Nämä havainnot viittaavat siihen, että SKY-0515 on vuorovaikutuksessa aiottujen biologisten kohteidensa kanssa. Tässä vaiheessa ei tiedetä, miten nämä muutokset liittyvät oireisiin tai pitkän aikavälin tuloksiin.

Mitä tiedämme turvallisuudesta?

• SKY-0515 on tähänastisessa tutkimuksessa ollut yleisesti ottaen hyvin siedetty.
• Raportoiduissa tiedoissa ei havaittu merkittäviä turvallisuusongelmia.
• Turvallisuutta seurataan edelleen tarkasti tutkimusten edetessä.

Mitattiinko oireita tai toimintakykyä?

• Tutkijat keräsivät myös eksploratiivisia kliinisiä arviointeja, mukaan lukien yhdistetty pistemäärä nimeltä Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS), jossa tarkastellaan liikkumista, ajattelua ja päivittäisiä toimintoja.
• Keskimääräiset pisteet pysyivät yleisesti ottaen vakaina ajan mittaan, mutta havaittiin pieniä muutoksia.
• Yhdeksän kuukauden kuluttua SKY-0515-hoitoa saaneilla osallistujilla oli pieniä keskimääräisiä parannuksia lähtötilanteeseen verrattuna.
• Koska kyseessä on alkuvaiheen tutkimus, johon osallistui vain rajallinen määrä ihmisiä, näitä tuloksia on tulkittava varovaisesti.
• Tarvitaan suurempia ja pidempiä tutkimuksia, jotta voidaan ymmärtää paremmin, vaikuttaako SKY-0515 mahdollisesti oireisiin tai taudin etenemiseen.

Mitä tutkimuksia tehdään parhaillaan?

Vaiheen 1 tutkimus

• Ilmoittautuminen on valmis
• Osallistujat jatkavat sokkoutettua jatkoaikaa.
• Lisätietoja odotetaan vuoden 2026 puolivälissä

Vaiheen 2/3 FALCON-HD-tutkimus

• Tällä hetkellä ilmoittautuminen Australiassa, Uudessa-Seelannissa ja Georgiassa. Muita maita lisätään pian.
• Osallistujat saavat hoitoa tai lumelääkettä vähintään 12-18 kuukauden ajan.
• Tässä tutkimuksessa arvioidaan edelleen turvallisuutta, biologisia merkkiaineita ja kliinisiä toimenpiteitä.

Lisätietoja on saatavilla osoitteessa ClinicalTrials.gov NCT06873334 ja www.FALCON-HD.com.

Mitä tämä päivitys tarkoittaa HD-yhteisölle?

Nämä tulokset edustavat varhaista mutta merkittävää edistystä SKY-0515:n kliinisessä kehityksessä. Tulokset osoittavat, että lääkkeellä on mitattavissa olevia biologisia vaikutuksia, mutta on vielä liian aikaista tietää, mitä tämä voi tarkoittaa HD-tautia sairastaville. SKY-0515 on edelleen tutkimushoito, ja lisätutkimuksia tarvitaan, ennen kuin voidaan tehdä johtopäätöksiä sen mahdollisesta merkityksestä HD:n hoidossa. Olemme edelleen sitoutuneet jakamaan ajankohtaisia tietoja avoimesti tieteen kehittyessä.

Pysy mukana Tulevien kuukausien aikana Skyhawk-tiimin jäsenet osallistuvat yhteisön tapahtumiin, konferensseihin ja webinaareihin, joita järjestävät useat potilaiden etujärjestöt, kuten Huntington Australia, Huntington Victoria, Huntingtonin tautiyhdistys Aucklandissa, Huntingtonin tautiyhdistys Amerikassa, Huntingtonin yhdistys Kanadassa, Huntingtonin tautia sairastavien nuorten järjestö, Factor-H, Huntingtonin yhdistys Ranskassa ja Huntingtonin tautiyhdistys Englannissa ja Whales. Nämä järjestöt kertovat päivämääristä, kellonajoista ja siitä, miten niihin voi liittyä, tavanomaisten kanaviensa kautta, joten kehotamme sinua seuraamaan niitä viimeisimpien päivitysten saamiseksi.

Olemme syvästi kiitollisia yksilöille ja perheille, jotka osallistuvat tutkimuksiin, sekä etujärjestöille ja yhteisön jäsenille, jotka tukevat edelleen HD-tutkimusta. Tiedämme, että yhteisö on odottanut pitkään edistystä, ja olemme kiitollisia siitä, että jatkatte kanssamme yhteistyötä epävarmuuksista huolimatta. Kiitos, että asetatte toivonne ja luottamuksenne tutkimukseen.

Olemme edelleen sitoutuneet jakamaan päivityksiä tutkimuksen edetessä.

Arvostuksella, Skyhawk Therapeutics -tiimi

--...LEHDISTÖTIEDOTE...

Skyhawk Therapeutics julkistaa yhdeksän kuukauden välitulokset potilailla vaiheen 1 kliinisestä tutkimuksesta SKY-0515:n käytöstä Huntingtonin taudin hoidossa

Yhdeksän kuukauden tulokset osoittavat, että Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale -asteikon keskimääräinen parannus lähtötilanteesta oli +0,64 pistettä, kun taas oireilevien potilaiden cUHDRS-asteikon odotettu heikkeneminen luonnollisessa historiassa oli -0,73 pistettä yhdeksän kuukauden aikana, mikä perustui propensity score -painotukseen. Skyhawk ilmoittaa myös, että SKY-0515:n vaiheen 2/3 FALCON-HD-tutkimus on laajentunut maailmanlaajuisesti. Skyhawk on nyt annostellut yli 90 potilasta.

BOSTON, MA., 27. tammikuuta 2026 - Skyhawk Therapeutics, Inc., kliinisen vaiheen bioteknologiayhtiö, joka kehittää uusia pienimolekyylisiä hoitoja kriittisten RNA-kohteiden moduloimiseksi, ilmoittaa tänään positiivisista tuloksista yhtiön Huntingtonin taudin (HD) tutkimushoidon yhdeksän kuukauden välianalyysistä SKY-0515:llä.

Hoito SKY-0515:llä johtaa mHTT-proteiinin annosriippuvaiseen vähenemiseen veressä 62%:llä 9 mg:n annoksella ja annosriippuvaiseen PMS1-mRNA:n vähenemiseen 26%:llä. PMS1 on somaattisen CAG-toiston laajenemisen ja HD-patologian keskeinen aiheuttaja. SKY-0515 on myös osoittanut erinomaista keskushermostoaltistusta ja ollut yleisesti turvallinen ja hyvin siedetty.

Kolmen, kuuden ja yhdeksän kuukauden kohdalla SKY-0515:tä saavilla potilailla, jotka kuuluivat SKY-0515:n vaiheen 1 kliinisen tutkimuksen osan C potilaskohorttiin, on todettu keskimääräistä parannusta lähtötilanteeseen nähden yhdistetyn Huntingtonin taudin arviointiasteikon (cUHDRS) avulla. Yhdistetyssä analyysissä tämä parannus yhdeksän kuukauden kohdalla on +0,64 pistettä verrattuna siihen, että oireisten potilaiden cUHDRS-arvojen odotettu heikkeneminen yhdeksän kuukauden kohdalla oli -0,73 pistettä Enroll-HD:n ja TRACK-HD:n perusteella tehdyn propensity score -painotuksen perusteella.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘Vaiheen 1 osa C potilaskohortin cUHDRS ja sen osatekijät 3, 6 ja 9 kuukauden kohdalla potilaille, jotka saivat SKY-0515:tä yhtäjaksoisesti 9 kuukauden ajan kerran päivässä, 4 mg:n ja 9 mg:n tiedot yhdistettyinä (n=17)’, tammikuu 2026. Huomautus: Virhepalkit kuvaavat keskiarvon keskivirhettä; Propensity score -painotus (n=325) tehtiin käyttäen Enroll-HD:tä ja TRACK-HD:tä.

“Olen hyvin rohkaistunut näistä SKY-0515:n vaiheen 1 C-osan potilastutkimuksen turvallisuus- ja varhaisvaiheen tehotiedoista, jotka osoittavat cUHDRS:n poikkeavan odotetusta luonnollisen historian heikkenemisestä kolmen, kuuden ja yhdeksän kuukauden ennalta määritellyissä analyyseissä’, sanoi Lontoon University College Londonin neurologian professori Ed Wild. ”SKY-0515 vähentää mHTT-proteiinia edelleen suurimmassa määrin kuin mikään tähän mennessä potilailla testattu terapeuttinen aine, ja kliiniset ja biomarkkeritiedot osoittavat, että lääke on hyvin siedetty kaikilla testatuilla annoksilla. SKY-0515:n kyky vähentää sekä mHTT:tä että PMS1:tä tarjoaa tehokkaan yhdistelmän Huntingtonin taudin hoitoon kahdella sen keskeisellä patogeneettisellä mekanismilla. Nämä avoimen tutkimuksen tulokset, jotka on tarkoitus validoida meneillään olevassa lumekontrolloidussa FALCON-HD-tutkimuksessa, antavat odotuksia merkittävistä vaikutuksista HD-tautia sairastaviin ihmisiin kaikkialla maailmassa - joille SKY-0515:n kaltainen suun kautta annettava Huntingtinia alentava hoito on todella mullistava.“

“Vaiheen 1 tutkimuksemme tavoitteena oli osoittaa turvallisuus ja biomarkkerien aktiivisuus”, sanoi Skyhawk Therapeuticsin tutkimus- ja kehityspäällikkö Sergey Paushkin, “ja SKY-0515:n biomarkkerivasteen jatkuva voimakkuus yhdeksän kuukauden välikyselyssä - ja potentiaalisen päätetapahtuman, cUHDRS:n, paraneminen verrattuna potilaiden luonnollisen historian cUHDRS-pisteiden heikkenemiseen - korostaa SKY-0515:n potentiaalia luokkansa parhaana tautia muuttavana hoitomuotona HD:n hoidossa’. Nämä väliaikatiedot ovat tärkeä virstanpylväs SKY-0515:lle ja korostavat Skyhawkin alustan voimaa tarjota ensiluokkaisia pieniä molekyylejä tuhoisiin sairauksiin, joihin ei ole hyväksyttyjä tautia muuttavia hoitoja.’

Huntingtonin tauti on harvinainen, perinnöllinen ja lopulta kuolemaan johtava hermoston rappeutumissairaus, johon sairastuu yli 40 000 oireilevaa potilasta Yhdysvalloissa ja arviolta satoja tuhansia maailmanlaajuisesti. Tällä hetkellä ei ole olemassa hyväksyttyjä hoitoja, jotka hidastaisivat tai pysäyttäisivät taudin etenemisen. SKY-0515 on suun kautta annettava, tutkittava pienimolekyylinen RNA-modulaattori, joka on kehitetty yhtiön uuden RNA:ta moduloivan SKYSTAR®-alustan avulla. SKY-0515 vähentää terapeuttisesti sekä HTT-proteiinia että PMS1-proteiinia. PMS1 on toinen somaattisen CAG-toiston laajenemisen ja HD-patologian keskeinen aiheuttaja, ja sen pitäisi täydentää mutanttisen HTT:n vähentämisestä saatavia hyötyjä.

Skyhawk ilmoittaa tänään myös, että SKY-0515:n vaiheen 2/3 FALCON-HD-tutkimus, joka on avoinna kahdessatoista paikassa Australiassa ja Uudessa-Seelannissa, on laajentunut maailmanlaajuisesti. Skyhawk on nyt antanut SKY-0515:tä yli 90 potilaalle. SKY-0515 on Skyhawkin ensimmäinen kliinisissä tutkimuksissa oleva lääke.

Skyhawk odottaa saavansa vuoden 2027 loppuun mennessä markkinoille lisää pieniä molekyylilääkkeitä, joilla hoidetaan harvinaisia neurologisia sairauksia, joihin ei ole hyväksyttyjä sairautta muuttavia hoitoja.

SKY-0515:n vaiheen 1 kliinisestä tutkimuksesta

SKY-0515:n vaiheen 1 kliininen tutkimus on ensimmäinen ihmiseen kohdistuva tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida SKY-0515:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa terveillä vapaaehtoisilla ja henkilöillä, joilla on varhaisvaiheessa oleva Huntingtonin tauti (HD). Tutkimus on jaettu kolmeen osaan. Osissa A ja B arvioitiin SKY-0515:tä terveillä vapaaehtoisilla. Osa C on kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu rinnakkaistutkimus, jossa SKY-0515:n ja lumelääkkeen kahta annostasoa tutkitaan varhaisvaiheen HD:tä (HD-ISS vaihe 1, 2 tai lievä vaihe 3) sairastavilla henkilöillä 84 päivän ajan, minkä jälkeen jatketaan aktiivista hoitoa 12 kuukauden ajan, jolloin kaikki osallistujat saavat sokkoutetusti joko pienen tai suuren annoksen SKY-0515:tä. Tutkimuksen tavoitteisiin kuuluu mutantti HTT-proteiinin ja PMS1 mRNA:n arviointi. Ensimmäiset potilaat annosteltiin SKY-0515:n C-osassa tammikuussa 2025. SKY-0515-tutkimuksen vaiheen 1C ilmoittautuminen on nyt päättynyt.

Tietoja SKY-0515:n vaiheen 2/3 FALCON-HD kliinisestä tutkimuksesta

FALCON-HD (NCT06873334) on vaiheen 2/3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, plasebokontrolloitu, annosvaihteleva tutkimus, jossa arvioidaan SKY-0515:n farmakodynamiikkaa, turvallisuutta ja tehoa 120 osallistujalla, joilla on vaiheen 2 ja varhaisen vaiheen 3 HD, 12:ssa toimipisteessä Australiassa ja Uudessa-Seelannissa sekä 400 osallistujalla, joilla on vaiheen 2 ja varhaisen vaiheen 3 HD, yli 40:ssä toimipisteessä maailmanlaajuisesti. Osallistumiskelpoiset potilaat saavat kerran päivässä suun kautta annettavan SKY-0515-annoksen jollakin kolmesta annostasosta tai lumelääkettä vähintään 12 kuukauden ajan. Tutkimuksessa pyritään arvioimaan SKY-0515:n mahdollisuuksia muokata RNA:n splikointia ja vähentää mHTT- ja PMS1-proteiineja, jotka ovat osallisina Huntingtonin taudin patologiassa. Lisätietoja FALCON-HD:stä, mukaan lukien tutkimukseen osallistuvat toimipaikat ja kelpoisuuskriteerit, on saatavilla osoitteessa ClinicalTrials.gov ja osoitteessa www.FALCON-HD.com.

Skyhawk Therapeuticsista

Skyhawk Therapeutics on kliinisen vaiheen bioteknologiayritys, joka käyttää omaa SKYSTAR®-alustaansa löytääkseen ja kehittääkseen pieniä molekyylejä sisältäviä RNA:ta moduloivia hoitomuotoja maailman vaikeimmin hoidettaviin sairauksiin. Lisätietoja osoitteessa www.skyhawktx.com.

Skyhawk Ota yhteyttä Maura McCarthy Yrityskehityksen johtaja maura@skyhawktx.com