Sarepta Therapeutics ilmoittaa Huntingtonin taudin tutkimushoitoa SRP-1005:tä koskevan kliinisen tutkimushakemuksen hyväksymisestä.

SRP-1005:n ensimmäinen kliininen tutkimus, INSIGHTT, on tarkoitus aloittaa vuoden 2026 toisella neljänneksellä.

CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Feb. 4, 2026- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), harvinaisten sairauksien täsmälääketieteen johtaja, ilmoitti tänään, että Uuden-Seelannin lääkkeiden ja lääkinnällisten laitteiden turvallisuusviranomainen Medsafe on myöntänyt hyväksynnän sen kliinisen tutkimushakemuksen (CTA) tutkimukselle SRP-1005-101, joka tunnetaan myös nimellä INSIGHTT. Sarepta odottaa aloittavansa tämän SRP-1005:n (aiemmin ARO-HTT) ensimmäisen kliinisen tutkimuksen ihmisillä vuoden 2026 toisella neljänneksellä. SRP-1005 on tutkittu pieni interferoiva RNA (siRNA) -hoitoaine Huntingtonin taudin hoitoon.

INSIGHTT on vaiheen 1 monikeskustutkimus, jossa arvioidaan SRP-1005:n ihonalaisen annostelun turvallisuutta ja siedettävyyttä noin 24 osallistujalla. SRP-1005 hyödyntää kehittynyttä TfR1 (transferriinireseptoriproteiini 1) -lähestymistapaa, jossa käytetään monovalenttista fragmenttiantigeenin sitomista (fAb), joka on suunniteltu tehokkaaseen toimittamiseen keskushermostoon. Ihonalaisella annostelulla pyritään välttämään transferriinireseptorin kyllästyminen ja saavuttamaan jatkuva ja vankka tunkeutuminen veri-aivoesteen läpi. SRP-1005:llä saadut prekliiniset tiedot ovat osoittaneet, että proteiinia voidaan merkittävästi vähentää tärkeimmillä syvillä aivoalueilla, kuten putamenissa ja caudaatissa sekä ohimo- ja otsalohkossa.

Tietoa Huntingtonin taudista Huntingtonin tauti (HD) on harvinainen ja lopulta kuolemaan johtava perinnöllinen hermoston rappeutumissairaus, joka periytyy sukupolvelta toiselle sairastuneissa perheissä. Huntingtonin taudin aiheuttaa mutaatio Huntingtin-nimisen proteiinin eli HTT:n geenissä, mikä johtaa aivojen hermosolujen asteittaiseen rappeutumiseen, mikä vaikuttaa kognitioon, liikkeisiin ja käyttäytymiseen. Yhdysvalloissa noin 40 000 ihmistä sairastaa oireista HD:tä, ja lisäksi 200 000 ihmistä kantaa geenimutaatiota ja on vaarassa saada oireita. Oireet ilmaantuvat tyypillisesti 30-50 vuoden iässä ja pahenevat ajan myötä, ja jokaisella sairastuneen vanhemman lapsella on 50%-mahdollisuus periä sairaus. Tällä hetkellä ei ole tiedossa parannuskeinoa tai hyväksyttyjä tautia muuttavia hoitoja, jotka vaikuttaisivat taudin perimmäiseen syyhyn.

Tietoa Sareptan siRNA-alustasta

Sareptan seuraavan sukupolven siRNA-alusta keskittyy neurodegeneratiivisten sairauksien ja keuhkosairauksien kroonisesti annosteltaviin hoitomuotoihin, ja se sisältää tutkittavia hoitoja seuraaviin sairauksiin:

• Kasvojen ja pään lihaskudoksen lihasdystrofia (FSHD).
• Myotoninen dystrofia tyyppi 1 (DM1)
• Spinocerebellarinen ataksia tyyppi 2 (SCA2).
• Idiopaattinen keuhkofibroosi (IPF)
• Huntingtonin tauti (HD)

Sarepta toteuttaa myös prekliinisiä ohjelmia spinocerebellar ataxia tyyppi 1:n (SCA1) ja spinocerebellar ataxia tyyppi 3:n (SCA3) hoitoon, ja sillä on yksinoikeudellinen yhteistyö Arrowhead Pharmaceuticalsin kanssa luurankolihassairauksien hoitomuotojen kehittämiseksi, ja sen suunnitelmissa on tutkia jopa kuutta tutkimuskohdetta lihas- tai keskushermostosairauksissa.

Tietoja Sarepta Therapeuticsista

Sareptalla on kiireellinen tehtävä: kehittää täsmälääketiedettä harvinaisiin sairauksiin, jotka tuhoavat elämää ja katkaisevat tulevaisuutta. Meillä on johtava asema Duchennen lihasdystrofian (Duchenne) hoidossa, ja olemme rakentamassa vankkaa ohjelmasalkkua lihas-, keskushermosto- ja sydänsairauksiin. Lisätietoja saat osoitteesta www.sarepta.com tai seuraa meitä LinkedInissä, X:ssä, Instagramissa ja Facebookissa.

Tietojen julkaiseminen Internetissä

Julkaisemme rutiininomaisesti sijoittajille tärkeitä tietoja verkkosivustomme ‘Sijoittajille’ -osiossa osoitteessa osoitteessa www.sarepta.com. Kehotamme sijoittajia ja potentiaalisia sijoittajia tutustumaan verkkosivuihimme säännöllisesti, jotta he saisivat tärkeää tietoa meistä.

Tulevaisuutta koskevat lausumat

Tämä lehdistötiedote sisältää tulevaisuutta koskevia lausumia. Kaikki tämän lehdistötiedotteen sisältämät lausumat, jotka eivät ole historiallisia tosiasioita koskevia lausumia, voidaan katsoa tulevaisuutta koskeviksi lausumiksi. Sellaiset sanat kuin “uskoo”, “ennakoi”, “suunnittelee”, “odottaa”, “tulee”, “aikoo”, “potentiaalinen”, “mahdollinen” ja vastaavat ilmaisut on tarkoitettu tunnistamaan tulevaisuutta koskevat lausumat. Näihin tulevaisuutta koskeviin lausumiin sisältyy lausumia, jotka liittyvät prioriteetteihimme, teknologioihimme ja tutkimus- ja kehitysohjelmiimme, SRP-1005:n mahdollisiin hyötyihin sekä odotettuihin suunnitelmiin ja virstanpylväisiin, mukaan lukien odotuksemme aloittaa SRP-1005:n valmistus vuoden 2026 toisella neljänneksellä.

Näihin tulevaisuutta koskeviin lausumiin liittyy riskejä ja epävarmuustekijöitä, joista monet eivät ole Sareptan hallinnassa. Tunnettuja riskitekijöitä ovat muun muassa menestys prekliinisissä ja kliinisissä tutkimuksissa, erityisesti jos ne perustuvat pieneen potilasotokseen, ei takaa, että myöhemmät kliiniset tutkimukset onnistuvat, ja tulevien tutkimusten tulokset eivät välttämättä vastaa aiempia myönteisiä tuloksia tai ne eivät välttämättä täytä tuotekandidaattien turvallisuutta ja tehoa koskevia viranomaishyväksyntävaatimuksia; tietyt ohjelmat eivät ehkä koskaan etene kliinisessä tutkimuksessa tai ne voidaan lopettaa useista eri syistä, kuten siitä, että sääntelyviranomaiset määräävät kliinisen pidättämisen ja että me keskeytämme tai lopetamme kliinisen tutkimuksen tai tutkimukset; jos niiden potilaiden todellinen määrä, jotka kärsivät sairauksista, joita pyrimme hoitamaan, on arvioitua vähäisempi, tämä voi vaikuttaa kielteisesti tuloihimme ja kykyymme saavuttaa kannattavuus; emme välttämättä pysty toteuttamaan liiketoimintasuunnitelmiamme, mukaan lukien odotettujen tai suunniteltujen sääntelyn välitavoitteiden ja aikataulujen saavuttaminen, kliinisen kehittämisen suunnitelmat ja tuotteiden tuominen markkinoille eri syistä, mukaan lukien taloudellisten ja muiden resurssien mahdolliset rajoitukset, valmistukseen liittyvät rajoitukset, joita ei ehkä osata ennakoida tai joita ei pystytä ratkaisemaan ajoissa, sekä sääntelyn, tuomioistuinten tai virastojen tekemät päätökset, kuten Yhdysvaltojen patentti- ja tavaramerkkiviraston päätökset tuote-ehdokkaitamme kattavien patenttien osalta; ja ne riskit, jotka on yksilöity otsikon “Riskitekijät” alla Sareptan viimeisimmässä Securities and Exchange Commissionille (SEC) jätetyssä neljännesvuosiraportissa Form 10-Q sekä muissa yhtiön SEC:lle toimittamissa asiakirjoissa, joihin teitä kehotetaan tutustumaan.

Mikä tahansa edellä mainituista riskeistä voi vaikuttaa olennaisesti ja haitallisesti yhtiön liiketoimintaan, liiketoiminnan tulokseen ja Sareptan osakkeiden kaupankäyntikurssiin. Yksityiskohtaista kuvausta riskeistä ja epävarmuustekijöistä, joita Sarepta kohtaa, on suositeltavaa tarkastella Sareptan SEC:n julkaisemia asiakirjoja. Varoitamme sijoittajia luottamasta merkittävästi tämän lehdistötiedotteen sisältämiin tulevaisuutta koskeviin lausumiin. Sarepta ei sitoudu päivittämään julkisesti tulevaisuutta koskevia lausuntojaan tämän tiedotteen päivämäärän jälkeisten tapahtumien tai olosuhteiden perusteella, ellei laki sitä vaadi.

Katso lähdeversio osoitteessa businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Sijoittaja: Ian Estepan 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Media: Tracy Sorrentino 617-301-8566. tsorrentino@sarepta.com

Lähde: Sarepta Therapeutics, Inc.