uniQure antaa päivitetyn viranomaiskatsauksen

Hyvä Huntingtonin tautiyhteisö,

Kirjoitamme tästä saadaksemme päivitetyn tiedon äskettäisestä A-tyypin kokouksestamme Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kanssa. 2. maaliskuuta 2026 uniQure julkaisi lehdistötiedotteen, jossa se ilmoitti saaneensa lopullisen kokouspöytäkirjan FDA:lta. Kokouksen tarkoituksena oli keskustella Biologics License Application (BLA) -tietopaketista, jolla tuetaan uniQuren Huntingtonin tautia tutkivan geeniterapian AMT-130:n nopeutettua hyväksyntää.

FDA totesi, että se ei voi hyväksyä sitä, että vaiheen I/II tutkimuksista saadut tiedot ulkoiseen kontrolliin verrattuna riittävät antamaan ensisijaisen näytön AMT-130:n markkinointihakemuksen edellyttämästä tehosta. FDA suositteli painokkaasti, että uniQure tekee prospektiivisen, satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, näennäisleikkauksella kontrolloidun vaiheen III tutkimuksen. uniQure aikoo jatkaa yhteydenpitoa FDA:n kanssa vaiheen III kehitysharkinnoista ja aikoo pyytää B-tyypin kokousta vuoden 2026 toisella vuosineljänneksellä keskustellakseen edelleen mahdollisista tutkimussuunnittelun lähestymistavoista.

Lisäksi ilmoitimme FDA:lle aikomuksestamme päivittää vaiheen I/II tilastollista analyysisuunnitelmaa siten, että se sisältää neljän vuoden analyysin, jonka odotamme valmistuvan vuoden 2026 kolmannella neljänneksellä. Uskomme, että laajennettu seuranta antaa lisätietoa sekä AMT-130:n tähän mennessä havaittujen vaikutusten kestävyydestä että suuruudesta. FDA:n pöytäkirjassa tunnustetaan, että Huntingtonin tautia muokkaavien hoitojen tarve on merkittävä ja että virasto on sitoutunut soveltamaan asianmukaista sääntelyn joustavuutta turvallisten ja tehokkaiden hoitovaihtoehtojen edistämiseksi. Uskomme, että kehittyvät vaiheen I/II tietomme tukevat entisestään tarvetta soveltaa tätä joustavuutta. Olemme myös tietoisia siitä, miten tärkeää on, että potilaiden ääntä kuullaan jatkossakin, kun sääntelyn joustavuutta harkitaan, ja olemme edelleen sitoutuneet varmistamaan, että näkökulmanne pysyvät keskeisinä etenemisessä.

Olemme edelleen syvästi sitoutuneet HD-yhteisöön ja olemme syvästi kiitollisia siitä vankkumattomasta tuesta, jota olette osoittaneet kuukausien ja vuosien aikana. Yhteisön kiireellisyys on sekä todellista että ymmärrettävää, ja me jaamme päättäväisyytenne edistää mielekkäitä hoitomuotoja. Uskomme, että AMT-130:llä on vahva potentiaali tarjota tautia muuttavaa hyötyä. Tiimimme on täysin keskittynyt määrittelemään suorimman ja vastuullisimman lainsäädännöllisen etenemistavan, jotta voimme tuoda tämän hoidon potilaiden käyttöön mahdollisimman pian. Odotamme mielellämme lisätietoja, kun viranomaiskeskustelumme etenevät. Jos sinulla on kysyttävää, lähetä sähköpostia osoitteeseen medinfo@uniqure.com tai soita numeroon 1-866-520-1257.

Ystävällisin terveisin, Daniel Leonard Maailmanlaajuisen potilasasiamiestoiminnan toimitusjohtaja.

-LEHDISTÖTIEDOTE-

uniQure antaa viranomaispäivitystä AMT-130:stä Huntingtonin taudin hoitoon

LEXINGTON, Mass. ja AMSTERDAM, 02. maaliskuuta 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), johtava geeniterapiayritys, joka kehittää mullistavia hoitoja potilaille, joilla on vakavia lääketieteellisiä tarpeita, ilmoitti tänään, että yhtiö on saanut lopullisen kokouspöytäkirjan Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) 30. tammikuuta 2026 pidetystä A-tyypin kokouksesta, jossa keskusteltiin AMT-130:stä, tutkittavan geeniterapian Huntingtonin taudin (HD) hoitoon.

FDA totesi, että se ei voi hyväksyä sitä, että vaiheen I/II tutkimuksista saadut tiedot ulkoiseen kontrolliin verrattuna riittävät antamaan ensisijaisen näytön AMT-130:n markkinointihakemuksen edellyttämästä tehosta. FDA suositteli painokkaasti, että uniQure tekee prospektiivisen, satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, näennäisleikkausta kontrolloivan tutkimuksen. uniQure aikoo jatkaa yhteydenpitoa FDA:n kanssa vaiheen III kehitysharkinnoista ja aikoo pyytää B-tyypin kokousta vuoden 2026 toisella vuosineljänneksellä keskustellakseen edelleen mahdollisista tutkimussuunnitelmista.

“Vaikka emme päässeetkään yhteisymmärrykseen hakemuksen jättämisreitistä vaiheen I/II tietojen perusteella, uskomme, että tietojemme kokonaisuus ja kestävyys oikeuttavat jatkamaan merkittävää vuoropuhelua siitä, miten FDA:n ilmoitettua sitoutumista sääntelyn joustavuuteen voidaan soveltaa asianmukaisesti tässä tilanteessa”, sanoi uniQuren toimitusjohtaja Matt Kapusta. “Olemme edelleen sitoutuneet yhteistyöhön FDA:n kanssa selkeän, tieteellisesti perustellun ja tehokkaan etenemistavan löytämiseksi AMT-130:lle. Olemme syvästi kiitollisia Huntingtonin tautia sairastavan yhteisön sinnikkyydestä ja tuesta, ja olemme edelleen sitoutuneet seisomaan potilaiden ja heidän perheidensä rinnalla, kun edistämme tätä mahdollisesti mullistavaa hoitoa sitä tarvitsevalle yhteisölle.”

Tietoja uniQuresta

uniQure lunastaa geeniterapian lupauksen - yksittäiset hoidot, joilla on mahdollisesti parantavia tuloksia. UniQuren hemofilia B:n geeniterapian hyväksyminen - historiallinen saavutus, joka perustuu yli kymmenen vuoden tutkimus- ja kliiniseen kehitystyöhön - on merkittävä virstanpylväs genomilääketieteen alalla ja tuo mukanaan uudenlaisen hoitomuodon hemofiliaa sairastaville potilaille. uniQure on nyt kehittämässä omia geeniterapioita Huntingtonin tautia, refraktorista ohimolohkoepilepsiaa, ALS-tautia, Fabryn tautia ja muita vakavia sairauksia sairastavien potilaiden hoitoon. www.uniQure.com

uniQuren tulevaisuutta koskevat lausumat

Tämä lehdistötiedote sisältää tulevaisuutta koskevia lausumia. Kaikki muut kuin historiallisia tosiasioita koskevat lausumat ovat tulevaisuutta koskevia lausumia, jotka usein ilmaistaan sellaisilla termeillä kuin “ennakoida”, “uskoa”, “voisi”, “luoda”, “arvioida”, “odottaa”, “tavoite”, “aikomus”, “odottaa”, “voi”, “suunnitella”, “potentiaalinen”, “ennustaa”, “projektoida”, “pyrkiä”, “pitäisi”, “tulee”, “tekisi”, “olisi” ja muilla samankaltaisilla termeillä sekä näiden termien kielteisillä ilmauksilla. Tulevaisuutta koskevat lausumat perustuvat johdon uskomuksiin ja oletuksiin sekä johdon käytettävissä oleviin tietoihin tämän lehdistötiedotteen päivämääränä. Esimerkkejä näistä tulevaisuutta koskevista lausumista ovat muun muassa lausumat, jotka koskevat: suunnitelmia jatkaa yhteistyötä FDA:n kanssa AMT-130:n vaiheen III kehitysharkintojen osalta; suunnitelmia pyytää FDA:n kanssa B-tyypin tapaamista vuoden 2026 toisella vuosineljänneksellä; ja AMT-130:n mahdollista hyötyä. Yhtiön todelliset tulokset voivat monista syistä poiketa olennaisesti näissä tulevaisuutta koskevissa lausumissa ennakoiduista tuloksista. Näihin riskeihin ja epävarmuustekijöihin kuuluvat muun muassa: Yhtiön AMT-130:n vaiheen I/ll kliinisiin tutkimuksiin liittyvät riskit, mukaan lukien riski siitä, että näissä tutkimuksissa ei pystytä osoittamaan riittäviä tietoja kliinisen jatkokehityksen tai viranomaishyväksynnän tueksi; riski siitä, että saataville tulee lisää potilastietoja, joiden tulkinta on erilainen kuin se, joka on johdettu tärkeimmistä tiedoista; riskit, jotka liittyvät yhtiön vuorovaikutukseen sääntelyviranomaisten kanssa ja jotka voivat vaikuttaa kliinisten tutkimusten aloittamiseen, ajoitukseen ja etenemiseen sekä viranomaishyväksyntään johtaviin toimenpiteisiin; riski siitä, että emme kykene sopimaan FDA:n tai muiden sääntelyviranomaisten kanssa geeniterapiaehdokkaidemme, mukaan lukien AMT-130:n, hyväksymismenettelystä; se, pidetäänkö yhtiön arvioimia mittaustuloksia vankkoina ja herkkinä taudin etenemisen mittareina; johtaako RMAT-nimitys, Breakthrough Therapy -nimitys tai mikä tahansa nopeutettu menettely, jos se myönnetään, viranomaishyväksyntään; Yhtiön kyky toteuttaa ja rahoittaa AMT-130:n vaiheen III tai varmistustutkimus; Yhtiön kyky jatkaa ja ylläpitää tavoitteidensa saavuttamiseen tarvittavaa infrastruktuuria ja henkilöstöä; Yhtiön tehokkuus nykyisten ja tulevien kliinisten tutkimusten ja viranomaisprosessien hallinnassa; Yhtiön kyky osoittaa geeniterapiaehdokkaidensa terapeuttiset hyödyt kliinisissä tutkimuksissa; geeniterapioiden jatkuva kehitys ja hyväksyntä; Yhtiön kyky hankkia, ylläpitää ja suojata immateriaalioikeuksiaan; ja Yhtiön kyky rahoittaa toimintaansa ja hankkia lisäpääomaa tarpeen mukaan ja hyväksyttävin ehdoin. Näitä riskejä ja epävarmuustekijöitä kuvataan tarkemmin otsikon "Riskitekijät" alla Yhtiön säännöllisesti Yhdysvaltain arvopaperi- ja pörssikomissiolle (Securities & Exchange Commission, SEC) toimittamissa asiakirjoissa, mukaan lukien Yhtiön vuosikertomukset lomakkeella 10-K , neljännesvuosikertomukset lomakkeella 10-Q ja muissa asiakirjoissa, jotka Yhtiö toimittaa SEC:lle aika ajoin. Näiden riskien, epävarmuustekijöiden ja muiden tekijöiden vuoksi sinun ei tulisi luottaa kohtuuttomasti näihin tulevaisuutta koskeviin lausumiin, ja ellei laki edellytä, Yhtiö ei ota mitään velvollisuutta päivittää näitä tulevaisuutta koskevia lausumia, vaikka uutta tietoa tulisi saataville tulevaisuudessa.

uniQure Yhteystiedot:

SIJOITTAJILLE:

Chiara Russo
Suoraan: 781-491-4371
Matkapuhelin: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com MEDIALLE:

Tom Malone Suora: 339-970-7558 Matkapuhelin: 339-223-8541.
t.malone@uniQure.com