Skyhawk Therapeutics julkistaa 12 kuukauden välitulokset vaiheen 1/2 kliinisestä tutkimuksesta SKY-0515:n käytöstä Huntingtonin taudissa

Kahdentoista kuukauden tulokset osoittivat, että yhdistetyn Huntingtonin taudin arviointiasteikon (cUHDRS) pistemäärät paranivat lähtötilanteesta +0,38 pistettä, kun taas oireisten potilaiden luonnollisen historian analyyseissä odotettu lasku oli -0,92 pistettä.

SKY-0515-potilaat saavuttivat 69%-mutanttihuntingtiniproteiinin (mHTT) vähenemisen 9 mg:n annoksella kahdentoista kuukauden aikana.

Yhtiö tiedottaa myös, että FALCON-HD:n vaiheen 2/3 pivotaalitutkimuksen Australiaa ja Uutta-Seelantia (004-ANZ) koskeva osa saatiin päätökseen kuusi kuukautta ennen aikataulua, ja että maailmanlaajuinen (004-WW) vaiheen 2/3 pivotaalitutkimus on laajentunut kahdeksaan maahan.

Yli 175 potilasta on nyt mukana SKY-0515:n vaiheen 1/2 ja FALCON-HD:n pivotaalitutkimuksissa.

BOSTON, Massa, 1. kesäkuuta 2026. – Skyhawk Therapeutics, Inc., kliinisen vaiheen bioteknologiayritys, joka kehittää uusia pieniä molekyylilääkkeitä, jotka on suunniteltu muokkaamaan RNA-kohteita, julkisti tänään tulokset kahdentoista kuukauden välianalyysistä, joka koski potilaita sen vaiheen 1/2 kliinisessä tutkimuksessa, jossa arvioitiin Huntingtonin taudin (HD) tutkimushoitoa SKY-0515:tä.

Hoito SKY-0515:llä vähensi annoksesta riippuvaisesti mutantti huntingtinin (mHTT) proteiinia veressä jopa 69% ja PMS1 mRNA:ta jopa 26%. Mutantti huntingtiini on ensisijainen proteiini, joka on vastuussa HD:n patologiasta, kun taas PMS1 on taudin etenemiseen liittyvän somaattisen CAG-toiston laajenemisen keskeinen aiheuttaja.

SKY-0515 on osoittanut erinomaista keskushermostoaltistusta, ja se on ollut yleisesti ottaen turvallinen ja hyvin siedetty kaikilla tutkituilla annostasoilla.

Kolmen, kuuden, yhdeksän ja kahdentoista kuukauden kuluttua SKY-0515-hoitoa saavilla potilailla todettiin positiivisia keskimääräisiä muutoksia lähtötilanteeseen verrattuna, kun yhdistetyn Huntingtonin taudin arviointiasteikon (cUHDRS) pistemäärät vaihtelivat +0,31:stä +0,38:aan. Nämä tulokset olivat edullisia verrattuna odotettuun -0,92 pisteen heikkenemiseen kahdentoista kuukauden aikana, joka saatiin Enroll-HD- ja TRACK-HD-tietokantoja käyttävien, ominaisuuksilla painotettujen analyysien perusteella. SKY-0515-hoitoa saaneiden potilaiden suotuisia suuntauksia havaittiin myös kaikissa cUHDRS:n osakomponenteissa, mukaan lukien motorinen kokonaispistemäärä (TMS), kokonaistoimintakyky (TFC), Symbol Digit Modalities Test (SDMT) ja Stroopin sananlukutesti (SWRT).

“Skyhawkin tulokset osoittavat, että RNA:n pilkkomista voidaan muokata pienellä molekyylillä, mikä tarjoaa hoitoa potilaille kaikkialla maailmassa”, sanoo Phillip Sharp, PhD, Skyhawkin tieteellisen neuvoa-antavan toimikunnan perustajajäsen ja Nobel-palkittu uraauurtavasta työstään RNA:n pilkkomisen alalla. “RNA-vallankumous jatkuu, enkä voisi olla iloisempi siitä, mitä Skyhawk tekee sen edistämiseksi.”

“Hoidettujen osallistujien kliinisen kehityskulun ja luonnollisen historian odotusten yhä suurempi ero kahdentoista kuukauden kohdalla viittaa siihen, että Huntingtonin tautia sairastaville potilaille koituu jännittäviä ja pysyviä hyötyjä”, sanoi Skyhawk Therapeuticsin perustaja ja toimitusjohtaja Bill Haney. “Kriittisten biomarkkereiden mHTT ja PMS1 alenemisen laajuus ja pysyvyys sekä rohkaisevat 12 kuukauden kliiniset havainnot kaikissa neljässä kriittisessä cUHDRS:n alakomponentissa vahvistavat luottamustamme SKY-0515:n erilaiseen mekanismiin ja potentiaaliin saada dramaattisia terapeuttisia vaikutuksia potilaisiin’.

Kun FALCON-HD ANZ:n pivotaalitutkimuksen ilmoittautuminen on saatu päätökseen ennen aikataulua, etenemme nopeasti kohti SKY-0515:n kehittämisen seuraavaa vaihetta ja olemme edelleen sitoutuneet tekemään kaikkemme, jotta voimme toimittaa potentiaalisesti mullistavan suun kautta annettavan hoidon Huntingtonin tautia sairastavalle yhteisölle mahdollisimman pian.”

cUHDRS-muutos lähtötilanteesta 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kuluttua.

(sisältää nyt lisää potilaita, jotka saivat lumelääkettä 3 kuukauden ajan ja siirtyivät sitten hoidettuihin kohortteihin).

“Olen hyvin rohkaistunut näistä jatkuvista turvallisuus- ja tehotiedoista, joita SKY-0515:n vaiheen 1/2 tutkimuksesta saatiin potilailla, mukaan lukien potilaiden cUHDRS-arvojen pysyvä paraneminen verrattuna odotettuun taipumuspainotettuun luonnollisen historian heikkenemiseen jokaisessa kolmen, kuuden, yhdeksän ja kahdentoista kuukauden ennalta määritellyissä analyyseissä’, sanoi Lontoon University College Londonin neurologian professori Ed Wild. ’SKY-0515 vähentää edelleen mHTT-proteiinia suurimmassa määrin, mitä potilailla on osoitettu, ja kliiniset ja biomarkkeritiedot osoittavat, että lääke on hyvin siedetty kaikilla testatuilla annoksilla.

SKY-0515:n kyky vähentää sekä mHTT:n että PMS1:n määrää näyttää olevan tehokas yhdistelmä Huntingtonin taudin hoitamiseksi kahdella sen keskeisellä patogeneettisellä mekanismilla’, Wild lisäsi. ”Nämä vaiheen 1/2 tutkimustulokset, jotka on tarkoitus validoida meneillään olevassa vaiheen 2/3 FALCON-HD-hankkeen pivotaaliohjelmassa, antavat odotuksia merkittävistä terapeuttisista vaikutuksista HD-tautia sairastaville ihmisille kaikkialla maailmassa - joille SKY-0515:n kaltainen suun kautta annosteltava Huntingtinia alentava hoito on todella mullistava.“

“Tänään julkistamamme tulokset meneillään olevasta SKY-0515:n vaiheen 1/2 tutkimuksesta, joka sisältää nyt myös tietoja potilailta, jotka aiemmin saivat lumelääkettä, eivät ole jännittäviä ainoastaan Huntingtonin tautia sairastavien potilaiden, heidän perheidensä ja heitä hoitavan anteliaan kliinisen yhteisön kannalta, vaan se myös korostaa Skyhawkin patentoidun SKYSTAR®-alustan voimaa tuottaa potentiaalisesti mullistavia lääkkeitä, joita potilaat voivat ottaa päivittäisenä pillerinä kotona neurologisista ja muista invalidisoivista sairauksista kärsiville”, lisäsi Sergey Pauskin, Skyhawkin toinen perustaja ja tutkimus- ja kehitystoiminnan johtaja. “Skyhawkin lääkeaihioehdotukset useita haastavia neurologisia sairauksia vastaan ovat edenneet hyvin eläinkokeiden kautta kohti ihmiskokeita, joten Skyhawkin pienimolekyylisen alustan tarjoamat mahdollisuudet ovat erittäin mielenkiintoisia.”

Huntingtonin tauti on harvinainen, perinnöllinen ja lopulta kuolemaan johtava hermoston rappeutumissairaus, johon sairastuu yli 40 000 oireilevaa henkilöä Yhdysvalloissa ja satoja tuhansia maailmanlaajuisesti. Tällä hetkellä ei ole olemassa hyväksyttyjä hoitomuotoja, joiden voitaisiin osoittaa hidastavan tai pysäyttävän taudin etenemistä. SKY-0515 on suun kautta annettava tutkittava pienimolekyylinen RNA:n pilkkomista muokkaava aine, joka on kehitetty käyttäen yhtiön omaa SKYSTAR-menetelmää.^® foorumi. SKY-0515 on suunniteltu vähentämään sekä mHTT- että PMS1-proteiinien määrää.Maailmanlaajuinen vaiheen 2/3 FALCON-HD-004-WW-tutkimus on nyt käynnissä kahdeksassa maassa.

SKY-0515:n vaiheen 1/2 ja FALCON-HD:n pivotaalitutkimuksiin on nyt osallistunut yli 175 potilasta.

Skyhawk odottaa, että se vie kliiniseen kehitykseen vuoden 2027 loppuun mennessä lisää uusia harvinaisiin neurologisiin sairauksiin suunnattuja uusia hoitomuotoja, joilla ei ole hyväksyttyä tautia muuttavaa hoitoa.

SKY-0515:n vaiheen 1 kliinisestä tutkimuksesta

SKY-0515:n vaiheen 1 kliininen tutkimus on ensimmäinen ihmiseen kohdistuva tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida SKY-0515:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa terveillä vapaaehtoisilla ja henkilöillä, joilla on varhaisvaiheessa oleva Huntingtonin tauti (HD). Tutkimus on jaettu kolmeen osaan. Osissa A ja B arvioitiin SKY-0515:tä terveillä vapaaehtoisilla. Osa C on kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu rinnakkaistutkimus, jossa SKY-0515:n ja lumelääkkeen kahta annostasoa tutkitaan varhaisvaiheen HD:tä (HD-ISS vaihe 1, 2 tai lievä vaihe 3) sairastavilla henkilöillä 84 päivän ajan, minkä jälkeen jatketaan aktiivista hoitoa 12 kuukauden ajan, jolloin kaikki osallistujat saavat sokkoutetusti joko pienen tai suuren annoksen SKY-0515:tä. Tutkimuksen tavoitteisiin kuuluu mutantti HTT-proteiinin ja PMS1 mRNA:n arviointi. Ensimmäiset potilaat annosteltiin SKY-0515:n C-osassa tammikuussa 2025. SKY-0515-tutkimuksen vaiheen 1C ilmoittautuminen on nyt päättynyt.

Tietoa vaiheen 2/3 FALCON-HD (004-ANZ ja 004-WW) -ohjelmasta (Pivotal Program)

The FALCON-HD keskeinen ohjelma (NCT06873334 ja NCT07378644) on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu, annosjakautuva tutkimus, jossa arvioidaan SKY-0515:n farmakodynamiikkaa, tehoa ja turvallisuutta.

FALCON-HD 004-ANZ-ohjelmaan ilmoittautui 144 osallistujaa, joilla oli vaiheen 2 ja varhaisen vaiheen 3 HD-tauti Australiassa ja Uudessa-Seelannissa, ja ilmoittautuminen on päättynyt. FALCON-HD 004-WW:hen on tarkoitus ottaa 400 osallistujaa, joilla on vaiheen 2 ja varhaisen vaiheen 3 HD-tauti, yli 40 toimipaikassa eri puolilla maailmaa, ja rekrytointi on aktiivista. Osallistumiskelpoiset potilaat saavat kerran vuorokaudessa suun kautta annettavaa SKY-0515-valmistetta jollakin kolmesta annostasosta tai lumelääkettä. Tutkimuksessa on tarkoitus arvioida SKY-0515:n kykyä muokata RNA:n splikointia ja vähentää Huntingtonin taudin patologiaan vaikuttavia mHTT- ja PMS1-proteiineja.

Lisätietoja FALCON-HD:stä, mukaan lukien osallistujapaikat ja kelpoisuusehdot, on saatavilla osoitteessa ClinicalTrials.gov ja www.FALCON-HD.com.

Skyhawk Therapeuticsista

Skyhawk Therapeutics on kliinisen vaiheen bioteknologiayritys, joka hyödyntää omaa SKYSTAR-menetelmäänsä^® jonka tarkoituksena on löytää ja kehittää pieniä molekyylejä sisältäviä RNA:ta muokkaavia hoitomuotoja maailman vaikeimmin hoidettavissa oleviin sairauksiin. Lisätietoja osoitteessa www.skyhawktx.com. 

Skyhawk Yritys Yhteystiedot

Maura McCarthy

Yrityskehityksen päällikkö

maura@skyhawktx.com

Lähde Skyhawk Therapeutics, Inc.