uniQure julkistaa suunnitelmansa AMT-130:n BLA-hakemuksen jättämisestä Huntingtonin taudin hoidossa

Vaiheen I/II tutkimuksen 3-vuotinen analyysi voi toimia ensisijaisena perustana biologisten lääkkeiden myyntilupahakemukselle, jolla haetaan nopeutettua hyväksyntää FDA:lta ~

Yhtiö aikoo jättää BLA-hakemuksen vuoden 2026 kolmannella neljänneksellä

LEXINGTON, Massachusetts ja AMSTERDAM, 17. kesäkuuta 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), johtava geeniterapiayritys, joka kehittää mullistavia hoitoja potilaille, joilla on vakavia lääketieteellisiä tarpeita, ilmoitti tänään, että äskettäin pidetyssä tyypin B kokouksessa Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) kanssa, FDA ilmoitti, että vaiheen I/II tutkimuksen kolmen vuoden analyysi kelpaisi ensisijaiseksi perustaksi biologisten lääkkeiden lupahakemukselle (BLA) AMT-130:n nopeutetun hyväksynnän saamiseksi Huntingtonin taudin hoitoon. Lisäksi FDA pyrkii sopimaan vahvistavan tutkimuksen suunnittelusta ennen BLA-hakemuksen jättämistä, mukaan lukien harkintaa standardihoidon samanaikaisesta vertailuryhmästä lumetoimenpiteen sijaan. FDA ilmoitti toimivansa tässä asiassa mahdollisimman nopeasti yhteistyössä uniQuren kanssa. Yhtiö on sitoutunut toteuttamaan vahvistavan tutkimuksen viipymättä ja odottaa sopivansa tutkimuksen yksityiskohdista FDA:n kanssa ennen BLA-hakemuksen jättämistä. Yhtiö aikoo jättää BLA-hakemuksen vuoden 2026 kolmannella neljänneksellä.

“Tämänpäiväinen ilmoitus heijastaa tulosta, jota olemme tavoitelleet jatkuvassa sääntelyyhteistyössämme FDA:n kanssa, ja olemme syvästi kiitollisia FDA:n aidosta sitoutumisesta vastaamaan Huntingtonin tautia sairastavien amerikkalaisten täyttämättömiin tarpeisiin”, sanoi uniQuren toimitusjohtaja Matt Kapusta. “FDA on myöntänyt, että nykyiset kliiniset tietomme riittävät tukemaan BLA-hakemuksen jättämistä lähitulevaisuudessa, ja se on sitoutunut tekemään kanssamme tiivistä yhteistyötä tarvittavan vahvistavan tutkimuksen suunnittelun yhteensovittamiseksi. Tähän mennessä kerättyjen kliinisten tietojen johdonmukaisuus ja vahvuus antavat meille vahvan luottamuksen tuotteen kykyyn tuoda merkittävää apua potilaille. Keskitymme edelleen siihen, että saamme AMT-130:n potilaiden ja heidän perheidensä saataville mahdollisimman nopeasti ja vastuullisesti sekä Yhdysvalloissa että maailmanlaajuisesti.”

Yhtiö odottaa saavansa lopullisen pöytäkirjan 30 päivän kuluessa äskettäin pidetystä B-tyypin kokouksesta.

FDA on myöntänyt AMT-130:lle regeneratiivisen lääketieteen edistyneen hoidon (RMAT) luokituksen – joka on ensimmäinen RMAT-luokitus Huntingtonin taudin hoidossa – sekä läpimurtohoidon (Breakthrough Therapy) ja nopeutetun käsittelyn (Fast Track) luokitukset.

Tietoa AMT-130:n kliinisestä vaiheen I/II ohjelmasta

uniQure toteuttaa parhaillaan kahta monikeskuksista annosteltavaa vaiheen I/II kliinistä tutkimusta, joissa selvitetään AMT-130:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tutkivia tehosignaaleja Huntingtonin taudin hoidossa. FDA:n kanssa käydyn vuorovaikutuksen perusteella sovittiin, että vaiheen I/II tutkimusten kohorttien 1 ja 2 tietoja voidaan verrata Enroll-HD:n luonnollisen historian aineistosta saatuihin, ominaisuussuhteen mukaan sovitettuihin ulkoisiin kontrolleihin ennalta määritellyn tilastollisen analyysisuunnitelman mukaisesti, joka voi toimia BLA-hakemuksen ensisijaisena perustana.

Yhdysvalloissa tehdyssä tutkimuksessa yhteensä 26 potilasta, joilla oli varhaisvaiheessa ilmennyt Huntingtonin tauti, satunnaistettiin joko hoitoon (n = 6, pieni annos; n = 10, suuri annos) tai lumetoimenpiteeseen (n = 10). Hoidettavat potilaat saivat yhden AMT-130-annoksen MRI-ohjattuna, konvektioavusteisena stereotaktisena neurokirurgisena annosteluna suoraan striatumiin (caudatus ja putamen). Tutkimus koostuu 12 kuukauden pituisesta sokkoutetusta ydintutkimusjaksosta, jota seurasi viiden vuoden pituinen sokkoutamaton pitkäaikaisseuranta hoidetuille potilaille. Lisäksi neljä verrokkipotilasta siirtyi hoitoon. AMT-130:n eurooppalaiseen avoimeen vaiheen 1b/2-tutkimukseen otettiin mukaan 13 potilasta, joilla oli varhaisessa vaiheessa ilmennyt Huntingtonin tauti (n = 6 pienellä annoksella; n = 7 suurella annoksella).

Kolmanteen kohorttiin otettiin mukaan vielä 12 potilasta eri tutkimuspaikoista Yhdysvalloissa ja EU:ssa. Tämä kohortti satunnaistettiin, jotta voitiin tutkia molempia AMT-130-annoksia yhdessä immunosuppressiolääkityksen kanssa käyttäen nykyistä, vakiintunutta stereotaktista antomenetelmää.

Neljännessä Yhdysvalloissa toteutettavassa tutkimusryhmässä on mukana kuusi potilasta, ja siinä arvioidaan suuriannoksista AMT-130-hoitoa potilailla, joiden striatumin tilavuus on pienempi kuin aiemmissa tutkimusryhmissä mukana olleiden potilaiden.

Lisätietoja on saatavilla osoitteessa www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Huntingtonin taudista

Huntingtonin tauti on harvinainen, perinnöllinen neurodegeneratiivinen sairaus, joka aiheuttaa motorisia oireita, kuten koreaa, käyttäytymishäiriöitä ja kognitiivista heikkenemistä, mikä johtaa etenevään fyysisen ja henkisen toimintakyvyn heikkenemiseen. Tauti on autosomaalinen dominantti sairaus, jossa huntingtiinigeenin ensimmäisessä eksonissa esiintyy tautia aiheuttava CAG-toistojakson pidentyminen, joka johtaa epänormaalin proteiinin tuotantoon ja aggregaatioon aivoissa. Huntingtonin tautia sairastaa noin 75 000 ihmistä Yhdysvalloissa1, EU:ssa2 ja Isossa-Britanniassa3, ja satojen tuhansien muiden riski saada tauti perinnöllisesti on suuri. Huntingtonin taudin etiologiasta on selkeää tietoa, mutta tällä hetkellä ei ole hyväksyttyjä hoitoja, joilla voitaisiin viivästyttää taudin puhkeamista tai hidastaa sen etenemistä.

Tietoja uniQuresta

uniQure lunastaa geeniterapian lupauksen – kertaluonteiset hoidot, joilla voi olla parantavia tuloksia. uniQuren B-hemofiliaan tarkoitetun geeniterapian hyväksynnät – historiallinen saavutus, joka perustuu yli vuosikymmenen mittaiseen tutkimukseen ja kliiniseen kehitykseen – ovat merkittävä virstanpylväs genomiikan lääketieteen alalla ja avaavat uuden hoitomuodon hemofiliaa sairastaville potilaille. uniQure kehittää parhaillaan omaa geeniterapioiden tuotekehitysputkea Huntingtonin taudin, vaikeasti hoidettavan ohimolohkoepilepsian, Fabryn taudin ja muiden vakavien sairauksien hoitoon. www.uniQure.com

uniQuren tulevaisuutta koskevat lausumat

Tämä lehdistötiedote sisältää tulevaisuutta koskevia lausumia Securities Act -lain 27A §:n ja Exchange Act -lain 21E §:n mukaisesti. Kaikki muut kuin historiallisia tosiasioita koskevat lausumat ovat tulevaisuutta koskevia lausumia, joita ilmaistaan usein termeillä kuten “ennakoida”, “uskoa”, “voisi”, “vahvistaa”, “arvioida”, “odottaa”, “tavoite”, “aikoo”, “odottaa innolla”, “saattaa”, “suunnitella”, “mahdollinen”, “ennustaa”, “arvioida”, “pyrkiä”, “pitäisi”, “tulee” ja “olisi” sekä vastaavat ilmaisut ja näiden termien kielteiset muodot. Tulevaisuutta koskevat lausumat perustuvat johdon näkemyksiin ja oletuksiin sekä tietoihin, jotka olivat johdon käytettävissä ainoastaan tämän raportin päivämääränä. Esimerkkejä näistä tulevaisuutta koskevista lausumista ovat muun muassa lausumat, jotka koskevat: yhtiön suunnitelmia toteuttaa vahvistava tutkimus, mukaan lukien tutkimuksen suunnittelu, ajankohtaa, päätepisteitä ja vertailuryhmää, sekä sovittaa tutkimus FDA:n kanssa ennen BLA-hakemuksen jättämistä; mahdollisuutta käyttää samanaikaista standardihoidon vertailuryhmää lumetoimenpiteen sijaan; sekä odotuksia BLA-hakemuksen jättämisen ajankohdasta ja AMT-130:n nopeutetun hyväksynnän saamisesta. Yhtiön todelliset tulokset voivat poiketa merkittävästi näissä tulevaisuutta koskevissa lausumissa ennakoiduista monista syistä. Näihin riskeihin ja epävarmuustekijöihin kuuluvat muun muassa: yhtiön AMT-130:n vaiheen I/II kliinisiin tutkimuksiin liittyvät riskit, mukaan lukien riski siitä, että kyseisissä tutkimuksissa ei pystytä jatkossakaan tuottamaan riittäviä tietoja tukemaan kliinisen kehityksen jatkamista tai viranomaishyväksyntää; riski siitä, että FDA päätyy lopulta siihen johtopäätökseen, että vaiheen I/II tutkimustiedot eivät riitä tukemaan BLA-hakemusta tai nopeutettua hyväksyntää; riski siitä, että saataville tulee lisää potilastietoja, jotka johtavat eri tulkintaan kuin kolmannen vuoden tietojen analyyseistä johdettu; yhtiön ja sääntelyviranomaisten väliseen vuorovaikutukseen liittyvät riskit, jotka voivat vaikuttaa kliinisten tutkimusten aloittamiseen, ajoitukseen ja etenemiseen sekä sääntelyviranomaisten hyväksynnän saamisen polkuihin; se, pidetäänkö yhtiön arvioimia mittauksia luotettavina ja herkkinä taudin etenemisen mittareina; se, johtaako RMAT-nimitys, läpimurtoterapian nimitys tai mikä tahansa nopeutettu hyväksymisprosessi, jos ne myönnetään, sääntelyviranomaisten hyväksyntään; yhtiön kyky toteuttaa ja rahoittaa AMT-130:n osalta vaadittavat vahvistavat tutkimukset; yhtiön kyky saattaa menestyksekkäästi päätökseen AMT-130:n osalta vaadittavat vahvistavat tutkimukset; riski siitä, että nopeutettu hyväksyntä, mikäli se myönnetään, voi olla sidottu hyväksynnän jälkeisiin vaatimuksiin, joiden täyttäminen on vaikeaa tai kallista; yhtiön kyky jatkaa tavoitteidensa saavuttamiseen tarvittavan infrastruktuurin ja henkilöstön rakentamista ja ylläpitämistä; yhtiön tehokkuus nykyisten ja tulevien kliinisten tutkimusten sekä sääntelyprosessien hallinnassa; yhtiön kyky osoittaa geeniterapiakandidaattiensa terapeuttiset hyödyt kliinisissä tutkimuksissa; geeniterapioiden jatkuva kehitys ja hyväksyntä; yhtiön kyky hankkia, ylläpitää ja suojata immateriaalioikeuksiaan; sekä yhtiön kyky rahoittaa toimintaansa ja hankkia lisäpääomaa tarpeen mukaan ja hyväksyttävillä ehdoilla. Näitä riskejä ja epävarmuustekijöitä kuvataan tarkemmin otsikon “Riskitekijät” alla yhtiön Yhdysvaltain arvopaperimarkkinaviranomaiselle (“SEC”) säännöllisesti toimittamissa asiakirjoissa, mukaan lukien 2. maaliskuuta 2026 SEC:lle toimitettu vuosikertomus lomakkeella 10-K, 5. toukokuuta 2026 SEC:lle toimitetussa lomakkeella 10-Q laaditussa neljännesvuosikatsauksessa sekä muissa asiakirjoissa, joita yhtiö toimittaa SEC:lle ajoittain. Näiden riskien, epävarmuustekijöiden ja muiden tekijöiden vuoksi lukijan ei tule luottaa liikaa näihin tulevaisuutta koskeviin lausuntoihin, ja ellei laki toisin vaadi, yhtiö ei ole velvollinen päivittämään näitä tulevaisuutta koskevia lausuntoja, vaikka tulevaisuudessa saataisiinkin uutta tietoa.

uniQure Yhteystiedot:

SIJOITTAJILLE:

MEDIALLE: Chiara Russo Suora: 781-491-4371 Matkapuhelin: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Tom Malone Suora: 339-970-7558 Matkapuhelin: 339-223-8541.
t.malone@uniQure.com