Pridopidiinin uusi vahvistava “PRECISE-HD”-tutkimus Huntingtonin taudin hoidossa on valmis aloittamaan osallistujien rekrytoinnin kesäkuussa

Julkaisupäivä: 7.7.2026

Hyvä HD-yhteisö,

Haluaisimme kertoa viimeisimmät tiedot vahvistavasta PRECISE-HD tutkimus (Pridopidiinin vaiheen 3 tutkimus, jonka tarkoituksena on selvittää lääkkeen kliinistä vaikutusta ja turvallisuutta Huntingtonin taudin (HD) hoidossa), maailmanlaajuinen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan tutkimuslääkettä pridopidiini Huntingtonin tautia sairastavilla ihmisillä. Tutkimus on nyt julkaistu www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

PRECISE-HD-tutkimuksessa hyödynnetään aiempien tutkimusten tuloksia, potilas- ja tutkimusyhteisöjen laajaa panosta sekä sääntelyviranomaisten neuvoja. Tutkimuksen tarkoituksena on kerätä tärkeää tietoa pridopidiinin tehokkuudesta ja turvallisuudesta, ja se on suunniteltu tuottamaan luotettavaa tietoa, joka tukee entisestään sääntelyviranomaisten arviointia. Tutkimuspaikkojen käynnistäminen on käynnissä, ja osallistujien rekrytoinnin odotetaan alkavan ensimmäisillä tutkimuspaikoilla Yhdysvalloissa kesäkuussa 2026, ja myöhemmin vuoden aikana otetaan asteittain käyttöön sivustoja muissa maissa.

Mikä on PRECISE-HD-tutkimus?

Tällä hetkellä ei ole hyväksyttyjä hoitomuotoja, joilla HD:n etenemistä voitaisiin hidastaa tai pysäyttää.

PRECISE-HD on vahvistava vaiheen 3 kliininen tutkimus, jossa arvioidaan tutkimuslääkkeen pridopidiinin (annostellaan suun kautta otettavana kapselina kahdesti päivässä) tehoa ja turvallisuutta Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla. Tutkimuksen suunnittelu perustui aiempaan tutkimustietoon, Huntingtonin tautia sairastavien yhteisön näkemyksiin sekä keskusteluihin sääntelyviranomaisten kanssa.

Tutkimukseen on tarkoitus rekrytoida 400 henkilöä HD-potilaat, joiden tauti on varhaisessa tai keskivaiheessa (määritelty kokonaisfunktionaalisen kapasiteetin (TFC) pisteytyksenä 7–13) ja joiden kokonaisliikuntapisteet (TMS) ovat ≥20, eli henkilöt, joilla on ilmennyt motorisia muutoksia tai vaikutuksia itsenäiseen toimintakykyyn. Tämän potilasjoukon tarkoituksena on mahdollistaa hoidon mahdollisten vaikutusten asianmukainen arviointi taudin etenemiseen verrattuna lumelääkkeeseen.

PRECISE-HD-hanke koostuu kahdesta peräkkäisestä vaiheesta:

Vaihe 1 — Placebokontrolloitu (52 viikkoa): Osallistujat saavat joko pridopidiiniä tai lumelääkettä (puolet saa pridopidiiniä ja puolet lumelääkettä). Osallistujat eivätkä heidän lääkärinsä tiedä, kumpaa he saavat.

Vaihe 2 — Avoin jatkotutkimus (104 viikkoa): Kaikki (tutkimukseen kelpoiset) osallistujat, riippumatta siitä, mitä hoitoa he saivat vaiheessa 1, määrätään saamaan pridopidiiniä kahden vuoden ajan, minkä ansiosta tutkijat voivat arvioida hoidon pidemmän aikavälin vaikutuksia yhteensä jopa kolmen vuoden ajalta.

Tutkimuksessa arvioidaan useita Huntingtonin tautiin liittyviä tuloksia, ja ensisijaisena päätepisteenä on yhdistettyä Huntingtonin taudin arviointiasteikkoa (cUHDRS) koskevan pistemäärän muutos lähtötilanteesta viikolle 52. Myös useita muita tulosmuuttujia, kuten toimintakykyä, motorisia toimintoja, kognitiivisia kykyjä, puhetta ja elämänlaatua, mitataan pridopidiinin turvallisuuden ja siedettävyyden ohella.

Tutkimus on tarkoitus toteuttaa enintään 75 tutkimuspaikassa ympäri maailmaa, muun muassa Yhdysvalloissa, EU:ssa, Isossa-Britanniassa ja Kanadassa. Osallistujien rekrytoinnin odotetaan alkavan ensimmäisissä tutkimuspaikoissa Yhdysvalloissa kesäkuussa 2026, minkä jälkeen rekrytointi jatkuu vaiheittain muissa maissa myöhemmin samana vuonna.

Henkilöt, jotka haluavat lisätietoja PRECISE-HD-tutkimuksesta, voivat keskustella asiasta neurologinsa tai Huntingtonin taudin asiantuntijansa kanssa. He voivat myös ottaa yhteyttä paikalliseen Huntingtonin taudin potilasjärjestöön saadakseen lisäohjeita ja tukea. Tutkimuspaikoilla toimiva tutkimusryhmä selittää osallistumisedellytykset, tutkimuksen kulun sekä mahdolliset riskit ja hyödyt osallistujille tietoon perustuvan suostumuksen antamisprosessin yhteydessä.

Mikä on pridopidiini?

Pridopidiini on tutkimusvaiheessa oleva lääke, jonka turvallisuutta ja tehoa ei ole vielä vahvistettu; osallistujat voivat saada hyötyä tai eivät välttämättä saa hyötyä tästä tutkimuksesta.

Se vaikuttaa aktivoimalla aivoissa sijaitsevaa proteiinia, jota kutsutaan sigma-1-reseptoriksi (S1R), ja sitä kutsutaan usein S1R-agonistiksi. S1R:n on osoitettu edistävän useita hermosoluja suojaavia reittejä, joiden toiminta on heikentynyt neurodegeneratiivisissa sairauksissa, kuten Huntingtonin taudissa. Tässä tutkimuksessa arvioidaan pridopidiinin kliinisiä vaikutuksia Huntingtonin taudin etenemiseen.

Tähän mennessä yli 1 600 henkilöä on saanut pridopidiinia kliinisissä tutkimuksissa – suurin osa Huntingtonin taudin tutkimuksissa – ja osa osallistujista on ollut aktiivisessa hoidossa jopa seitsemän vuoden ajan. Näissä tutkimuksissa pridopidiini on osoittanut yleisesti ottaen suotuisan turvallisuus- ja siedettävyysprofiilinⁱ.

Kuka rahoittaa PRECISE-HD-tutkimusta?

PRECISE-HD toteuttaa Prilenia ja Ferrer, jotka kehittävät pridopidiiniä yhteistyössä. Prilenia on yksityinen biofarmaseuttinen yritys, jonka toimintaa ohjaa vankkumaton sitoutuminen tieteelliseen huippuosaamiseen ja edistymisen vauhdittamiseen niiden ihmisten hyväksi, jotka kärsivät Huntingtonin taudista (HD), amyotrofisesta lateraaliskleroosista (ALS) ja muista neurodegeneratiivisista sairauksista. Ferrer on B Corp -sertifioitu kansainvälinen lääkeyritys, joka käyttää liiketoimintaansa sosiaalisen oikeudenmukaisuuden edistämiseen ja tarjoaa mullistavia ratkaisuja hengenvaarallisiin sairauksiin yli sadassa maassa keskittyen yhä enemmän harvinaisiin neurologisiin sairauksiin.

Prilenia ja Ferrer tutkivat pridopidiiniä myös ALS:ää koskevassa vaiheen 3 tutkimuksessa.

Lisätietoja yrityksistä löytyy osoitteesta www.prilenia.com tai www.ferrer.com.

Lisätietoja PRECISE-HD:stä saat osoitteesta www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) ja PRECISE-HD-tutkimuksen verkkosivusto (www.precisehdtrial.com) julkaistaan pian.

⚠ Tärkeä huomautus
Pridopidiini on tutkimusvaiheessa oleva lääke, jota mikään sääntelyviranomainen ei ole hyväksynyt käyttöön. Sen turvallisuutta ja tehoa ei ole vielä vahvistettu. Tämä päivitys on tarkoitettu ainoastaan tiedoksi, eikä se korvaa lääkärin antamaa neuvontaa. Keskustele terveydenhuollon ammattilaisen kanssa ennen kuin teet päätöksiä hoidosta tai osallistumisesta kliiniseen tutkimukseen.

Lehdistötiedote