TKI käynnistää nuorten johtamisohjelman

Rare Diseases International (RDI) on ilmoittanut käynnistävänsä RDI Youth Leadership Programme -ohjelman, jonka tarkoituksena on sitouttaa ja voimaannuttaa nuoria harvinaisten sairauksien yhteisössä. Ohjelman tavoitteena on [...]
Kaksitoistavuotias julkaisee Huntingtonin tautia käsittelevän lastenkirjan

Torontolainen opiskelija kirjoittaa kirjan, jotta muut kohtelisivat hänen isoisäänsä ystävällisesti 11. joulukuuta 2024 - Toronto, Ontario, Kanada Useimmat ihmiset eivät ole koskaan kuulleet Huntingtonin taudista. Tämä tietoisuuden puute [...]
UniQure ilmoittaa, että AMT-130:n nopeutetun hyväksymismenettelyn keskeiset osat on sovittu yhteen FDA:n kanssa.

Eilen uniQure julkaisi lehdistötiedotteen, jossa se ilmoitti Yhdysvaltojen elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kanssa sovitusta nopeutetun hyväksymismenettelyn keskeisistä elementeistä uniQuren AMT-130-ohjelmalle Huntingtonin taudin [...].
Dimitri Poffén dokumentti "The Present" on nyt saatavilla Youtubessa.

Dimitri Poffé on jo tunnettu HD-yhteisön jäsen. Testattuaan positiivisesti Huntingtonin taudin, Dimitri lähti pyörämatkalle Etelä-Amerikan halki. Tässä projektissa, jonka nimi on Explore [...]
PTC Therapeutics solmi maailmanlaajuisen lisenssi- ja yhteistyösopimuksen Novartisin kanssa PTC518 Huntingtonin tauti -ohjelmasta

2. joulukuuta 2024 - PTC saa $1,0B käteisenä kaupantekohetkellä -- PTC on oikeutettu saamaan jopa $1,9B kehitystyön, sääntelyn ja myynnin välitavoitteina -- PTC jakaa voitot Yhdysvalloissa ja [...]
Sage Therapeutics lopettaa dalzanemdorin kehittämisen HD:n hoidossa

Vaiheen 2 DIMENSION-tutkimus ei saavuttanut ensisijaista päätepistettään Dalzanemdor oli yleisesti ottaen hyvin siedetty; uusia turvallisuussignaaleja ei havaittu Näiden tietojen perusteella yhtiö ei aio [...]
Kumppanuuden voima. Sveitsi ja Kiina näyttävät esimerkkiä.

Tällä videolla professori Jean-Marc Burgunder, Sveitsin Bernin Huntingtonin tautikeskuksen johtaja, ja Xi Cao, Kiinan HD-yhdistyksen puheenjohtaja, kertovat Huntingtonin taudin hoidon hyödyistä ja [...]
Livable Lives - uusi kirja, joka esittelee tarinoita ihmisiltä, joihin HD on vaikuttanut eri puolilla maailmaa.

LEHDISTÖTIEDOTE - 25. lokakuuta 2024, Moskova, Idaho, YhdysvallatOlemme iloisia voidessamme ilmoittaa uuden Huntingtonin tautia käsittelevän kirjan nimeltä Livable Lives: Conversations with the Huntington's [...]
LoQus23 Therapeutics ilmoittaa 35 miljoonan punnan rahoituksesta uuden lääkkeen kehittämiseksi, jolla pyritään estämään somaattista laajentumista Huntingtonin taudissa.

Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, 2. lokakuuta 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), yksityinen biotekniikkayhtiö, joka tutkii pienimolekyylisiä lääkkeitä, jotka voisivat pysäyttää DNA:n epävakauden ja hidastaa hermoston rappeutumista Huntingtonin taudissa, myotonisessa dystrofiassa, [...]
FDA myöntää PTC518 Huntingtonin tautiohjelmalle Fast Track -merkinnän

PTC518 on suun kautta otettava lääke, joka vähentää taudin etenemistä aiheuttavan mutatoituneen Huntingtin-proteiinin tuotantoa. Fast Track -merkinnällä varustetut ohjelmat voivat hyötyä varhaisesta vuorovaikutuksesta FDA:n kanssa, ja ne voivat olla [...]