Kategoria: Uutiset

Novartis ilmoittaa INVEST-HD:stä

Novartisin Votoplamin kehittäminen HD:n hoidossa: INVEST-HD-vaiheen 3 tutkimustiedot nyt saatavilla 3. helmikuuta 2026 Hyvä Huntingtonin tautiyhteisö, Meillä on ilo jakaa päivitetty tieto Votoplamin kehittämisestä [...].

Sarepta Therapeutics ilmoittaa Huntingtonin taudin tutkimushoitoa SRP-1005:tä koskevan kliinisen tutkimushakemuksen hyväksymisestä.

SRP-1005:n, joka tunnetaan nimellä INSIGHTT, ensimmäisen ihmisen kliinisen tutkimuksen odotetaan alkavan vuoden 2026 toisella neljänneksellä CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Feb. 4, 2026- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), johtava [...]

SKY-0515:n päivitys

Hyvät Huntingtonin tautiyhteisön ystävät, Haluamme kertoa teille päivityksen meneillään olevasta tutkimuksesta, joka koskee SKY-0515-lääkettä, jota tutkitaan Huntingtonin taudin (HD) hoitoon. Tieteellinen lehdistö [...]

uniQure ilmoittaa tapaamisesta FDA:n kanssa

Tammikuu 9, 2026 7:05 AM EST uniQure ilmoittaa, että FDA:n kanssa on suunniteltu A-tyypin kokous LEXINGTON, Mass. ja AMSTERDAM, Jan. 09, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure NV (NASDAQ: QURE), johtava [...]

LoQus23:n päivitys

LoQus23 Therapeutics on biotekniikkayhtiö, joka tutkii pieniä molekyylilääkkeitä, jotka voisivat pysäyttää patogeenisen triplettilaajentumisen, joka on Huntingtonin taudin (HD), myotonisen dystrofian tyypin [...].

Uusi vaiheen 1 POINT-HD-tutkimus

Uusi vaiheen 1 POINT-HD-tutkimus alkaa selektiivisen huntingtinin vähentämisen lähestymistavan osalta Hyvät Huntingtonin taudin yhteisön johtajat, Vastauksena pyyntöönne saada ajankohtaista tietoa tutkimustyöstämme, olemme iloisia voidessamme kertoa, että […]

Yhteenveto “EHDN Platform Meeting on uniQure topline results: Tähänastisten tulosten purkaminen”

Varsova, 19. marraskuuta 2025. Hyvät jäsenet, Kuten ehkä tiedätte, Euroopan Huntingtonin tautiverkosto (EHDN) kehitti eilen seminaarin uniQure-lääkeyhtiön huipputuloksista, jotka [...]

uniQure antaa viranomaispäivitystä AMT-130:stä Huntingtonin taudin hoitoon

3. marraskuuta 2025 Hyvä Huntingtonin tautiyhteisö, julkaisimme tänään lehdistötiedotteen, jossa ilmoitimme, että uniQure sai palautetta Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) äskettäisen biologisia lääkkeitä edeltävän [...]

ADORE-DH - Potentiaalinen kantasoluterapia

ADORE-DH oli vaiheen II tutkimus, jossa tutkittiin mahdollista kantasoluhoitoa HD:n hoitoon. AZIDUS Brasilin (täyden palvelun kliininen tutkimusorganisaatio) sponsoroiman satunnaistetun, kaksoissokkoutetun ja lumekontrolloidun tutkimuksen tavoitteena oli [...]

uniQure julkisti positiiviset tulokset AMT-130:n keskeisestä vaiheen I/II tutkimuksesta Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla.

Syyskuu 24, 2025 PDF-versio ~ Pivotaalitutkimus saavutti ensisijaisen päätetapahtuman; suuri annos AMT-130 osoitti tilastollisesti merkittävää 75%-taudin hidastumista 36 kuukauden kuluttua cUHDRS-mittarilla mitattuna verrattuna [...]