PTC Therapeutics solmi maailmanlaajuisen lisenssi- ja yhteistyösopimuksen Novartisin kanssa PTC518 Huntingtonin tauti -ohjelmasta

2. joulukuuta 2024 - PTC saa $1,0B käteisenä kaupantekohetkellä -- PTC on oikeutettu saamaan jopa $1,9B kehitystyön, sääntelyn ja myynnin välitavoitteina -- PTC jakaa voitot Yhdysvalloissa ja [...]
Sage Therapeutics lopettaa dalzanemdorin kehittämisen HD:n hoidossa

Vaiheen 2 DIMENSION-tutkimus ei saavuttanut ensisijaista päätepistettään Dalzanemdor oli yleisesti ottaen hyvin siedetty; uusia turvallisuussignaaleja ei havaittu Näiden tietojen perusteella yhtiö ei aio [...]
Kumppanuuden voima. Sveitsi ja Kiina näyttävät esimerkkiä.

Tällä videolla professori Jean-Marc Burgunder, Sveitsin Bernin Huntingtonin tautikeskuksen johtaja, ja Xi Cao, Kiinan HD-yhdistyksen puheenjohtaja, kertovat Huntingtonin taudin hoidon hyödyistä ja [...]
Livable Lives - uusi kirja, joka esittelee tarinoita ihmisiltä, joihin HD on vaikuttanut eri puolilla maailmaa.

LEHDISTÖTIEDOTE - 25. lokakuuta 2024, Moskova, Idaho, YhdysvallatOlemme iloisia voidessamme ilmoittaa uuden Huntingtonin tautia käsittelevän kirjan nimeltä Livable Lives: Conversations with the Huntington's [...]
LoQus23 Therapeutics ilmoittaa 35 miljoonan punnan rahoituksesta uuden lääkkeen kehittämiseksi, jolla pyritään estämään somaattista laajentumista Huntingtonin taudissa.

Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, 2. lokakuuta 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), yksityinen biotekniikkayhtiö, joka tutkii pienimolekyylisiä lääkkeitä, jotka voisivat pysäyttää DNA:n epävakauden ja hidastaa hermoston rappeutumista Huntingtonin taudissa, myotonisessa dystrofiassa, [...]
FDA myöntää PTC518 Huntingtonin tautiohjelmalle Fast Track -merkinnän

PTC518 on suun kautta otettava lääke, joka vähentää taudin etenemistä aiheuttavan mutatoituneen Huntingtin-proteiinin tuotantoa. Fast Track -merkinnällä varustetut ohjelmat voivat hyötyä varhaisesta vuorovaikutuksesta FDA:n kanssa, ja ne voivat olla [...]
Prilenia's Pridopidine for Huntington's Disease hyväksyttiin eurooppalaiseen myyntiluvan tarkistukseen.

Prilenia, kliinisen vaiheen biotekniikkayhtiö, joka on keskittynyt kiireelliseen tehtävään kehittää uusia terapeuttisia lääkkeitä neurodegeneratiivisten sairauksien ja neurologisten kehityshäiriöiden etenemisen hidastamiseksi, on jättänyt Euroopan markkinoille saattamista koskevan hakemuksen [...].
IROS, Prilenia ja Kansainvälinen Huntingtonin tautiyhdistys (International Huntington's Disease Association) tekevät yhteistyötä ensimmäisessä Huntingtonin tautia koskevassa tutkimuksessa MENA-alueella.

Abu Dhabi, Yhdistyneet arabiemiirikunnat; 19. kesäkuuta 2024: IROS, Abu Dhabissa sijaitseva sopimustutkimusorganisaatio (osa M42-ryhmää), on tehnyt yhteistyötä Prilenia Therapeuticsin, kliinisen vaiheen biotekniikkayrityksen, ja International [...]
uniQure julkisti positiivisen väliaikatiedon, joka osoittaa taudin etenemisen hidastuneen AMT-130:n vaiheen I/II tutkimuksissa HD-taudin hoidossa.

"Olemme erittäin tyytyväisiä näihin uusiin tietoihin, jotka osoittavat, että Huntingtonin taudin eteneminen hidastuu tilastollisesti merkitsevästi ja annosriippuvaisesti ja että NfL:n pitoisuus aivoselkäydinnesteessä laskee 24 kuukauden kuluttua", [...].
Wave Life Sciences julkistaa positiivisia tuloksia vaiheen 1b/2a SELECT-HD-tutkimuksesta, jossa osoitetaan ensimmäisen kerran kliinisesti, että Huntingtonin taudin allelektiivinen mutantti Huntingtinin alentaminen on mahdollista.

Wave Life Sciences ilmoitti tänään positiivisista tuloksista SELECT-HD:stä, vaiheen 1b/2a lumelääkekontrolloidusta tutkimuksesta, jossa arvioidaan WVE-003-tutkimushoitoa. Tulokset osoittavat, että WVE-003 alentaa selektiivisesti myrkyllistä, mutantti huntingtinia (mHTT) [...]