Kategoria: Tutkimus

LoQus23:n päivitys

LoQus23 Therapeutics on biotekniikkayhtiö, joka tutkii pieniä molekyylilääkkeitä, jotka voisivat pysäyttää patogeenisen triplettilaajentumisen, joka on Huntingtonin taudin (HD), myotonisen dystrofian tyypin [...].

Uusi vaiheen 1 POINT-HD-tutkimus

Uusi vaiheen 1 POINT-HD-tutkimus alkaa selektiivisen huntingtinin vähentämisen lähestymistavan osalta Hyvät Huntingtonin taudin yhteisön johtajat, Vastauksena pyyntöönne saada ajankohtaista tietoa tutkimustyöstämme, olemme iloisia voidessamme kertoa, että […]

Yhteenveto “EHDN Platform Meeting on uniQure topline results: Tähänastisten tulosten purkaminen”

Varsova, 19. marraskuuta 2025. Hyvät jäsenet, Kuten ehkä tiedätte, Euroopan Huntingtonin tautiverkosto (EHDN) kehitti eilen seminaarin uniQure-lääkeyhtiön huipputuloksista, jotka [...]

uniQure antaa viranomaispäivitystä AMT-130:stä Huntingtonin taudin hoitoon

3. marraskuuta 2025 Hyvä Huntingtonin tautiyhteisö, julkaisimme tänään lehdistötiedotteen, jossa ilmoitimme, että uniQure sai palautetta Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) äskettäisen biologisia lääkkeitä edeltävän [...]

ADORE-DH - Potentiaalinen kantasoluterapia

ADORE-DH oli vaiheen II tutkimus, jossa tutkittiin mahdollista kantasoluhoitoa HD:n hoitoon. AZIDUS Brasilin (täyden palvelun kliininen tutkimusorganisaatio) sponsoroiman satunnaistetun, kaksoissokkoutetun ja lumekontrolloidun tutkimuksen tavoitteena oli [...]

uniQure julkisti positiiviset tulokset AMT-130:n keskeisestä vaiheen I/II tutkimuksesta Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla.

Syyskuu 24, 2025 PDF-versio ~ Pivotaalitutkimus saavutti ensisijaisen päätetapahtuman; suuri annos AMT-130 osoitti tilastollisesti merkittävää 75%-taudin hidastumista 36 kuukauden kuluttua cUHDRS-mittarilla mitattuna verrattuna [...]

Skyhawk raportoi tietoja kohortti C:stä

Aiemmin tänään Skyhawk toimitti alla olevan päivityksen SKY-0515:n vaiheen 1 tutkimuksen C-osasta. --yhteisön kirje-- Hyvät Skyhawkin ystävät ja kollegat, Olemme iloisia voidessamme tänään ilmoittaa, että [...]

Prilenia ja Ferrer antavat päivityksen Huntingtonin taudin hoitoon tarkoitetun pridopidiinin eurooppalaisesta sääntelyprosessista.

25. heinäkuuta 2025 NAARDEN, Alankomaat & WALTHAM, Massa & BARCELONA, Espanja - (BUSINESS WIRE) - Prilenia Therapeutics B.V. ja Ferrer ilmoittivat tänään, että Euroopan lääkeviraston (EMA) lääkevalmistekomitea [...]

PTC518 PIVOT-HD -tutkimus saavutti ensisijaisen päätepisteen

5. toukokuuta 2025 PDF-versio - Tutkimus saavutti ensisijaisen päätetapahtuman, jossa veren HTT-proteiinipitoisuus laski annosriippuvaisesti viikolla 12 - - Suotuisat annosriippuvaiset suuntaukset kliinisissä asteikoissa vaiheessa 2 [...]

UniQure ilmoittaa, että FDA myönsi AMT-130:lle läpimurtoterapiamerkinnän Huntingtonin taudin hoitoon.

~ Läpimurtohoito nimitys, joka perustuu kliiniseen näyttöön vaiheen I/II tutkimuksista, jotka osoittavat taudin etenemisen merkittävää hidastumista ~ ~ ~ Lisäsääntelyä koskeva päivitys ja ohjeita biologisten lääkkeiden lisenssihakemuksesta [...]