Tutkimus

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of Lue lisää...

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2 Lue lisää...

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Lue lisää...

Prilenia, kliinisen vaiheen biotekniikkayhtiö, joka on keskittynyt kiireelliseen tehtävään kehittää uusia terapeuttisia lääkkeitä hermoston rappeutumissairauksien ja neurologisten kehityshäiriöiden etenemisen hidastamiseksi, on jättänyt Euroopan lääkevirastolle (EMA) eurooppalaisen myyntilupahakemuksen (MAA) pridopidiinille Huntingtonin taudin hoitona. Myyntilupahakemus Lue lisää...

"Olemme erittäin tyytyväisiä näihin uusiin tietoihin, jotka osoittavat, että Huntingtonin taudin eteneminen hidastuu tilastollisesti merkitsevästi ja annosriippuvaisesti ja että NfL:n pitoisuus aivoselkäydinnesteessä laskee 24 kuukauden kuluttua", totesi uniQuren lääketieteellinen johtaja, tohtori Walid Abi-Saab. "Uskomme, että tämä on ensimmäinen kliininen tutkimus, joka on tehty millä tahansa tutkimuslääkkeellä. Lue lisää...

Wave Life Sciences ilmoitti tänään positiivisista tuloksista SELECT-HD:stä, vaiheen 1b/2a lumelääkekontrolloidusta tutkimuksesta, jossa arvioidaan WVE-003-tutkimushoitoa. Tulokset osoittavat, että WVE-003 vähentää selektiivisesti myrkyllistä, mutanttihuntingtiniproteiinia (mHTT) ja säilyttää terveen, villityyppisen huntingtiniproteiinin (wtHTT) Huntingtonin tautia sairastavilla henkilöillä. TutkimustuloksetAnalyysissä verrattiin Lue lisää...

Kuukauden 12 kohdalla mutaatio Huntingtinin (mHTT) pitoisuus veressä laski 22% ja 43% 5 mg:n ja 10 mg:n annoksilla. Samanlainen tulos havaittiin aivo-selkäydinnesteessä, jossa mHTT:n määrä väheni 21% ja 43% vastaavasti 5 mg:n ja 10 mg:n annoksilla. Lisäksi PTC518-hoito aiheutti Lue lisää...

Aiemmin tällä viikolla Sage Therapeutics julkisti tulokset SURVEYOR-tutkimuksestaan, jossa mitattiin Huntingtonin taudin kognitiivisia vaikutuksia. HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) -mittarilla mitattiin eroja 29 terveen vapaaehtoisen ja 40 HD:tä sairastavan osallistujan välillä. Toissijaisena tuloksena tutkimuksessa mitattiin turvallisuutta ja siedettävyyttä. Lue lisää...

Nykyään olemme hyvin onnellisia Huntingtonin yhteisössä. Uniquren ilmoitus siitä, että yhtiö on saanut Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) -nimityksen Huntingtonin tautia tutkivalle geeniterapialle AMT-130, on enemmän kuin lupaava", sanoo IHA:n puheenjohtaja Svein Olaf Olsen. RMAT-lupa perustuu seuraaviin seikkoihin Lue lisää...