SOM Biotech julkistaa vaiheen 2b tutkimustulokset

SOM Biotech presents the Phase 2b study results with SOM3355 demonstrating a unique profile with robust improvements of chorea in Huntington’s Disease Patients and a safe profile with no somnolence, […]
PTC Therapeutics solmi maailmanlaajuisen lisenssi- ja yhteistyösopimuksen Novartisin kanssa PTC518 Huntingtonin tauti -ohjelmasta

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and […]
Sage Therapeutics lopettaa dalzanemdorin kehittämisen HD:n hoidossa

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan […]
LoQus23 Therapeutics ilmoittaa 35 miljoonan punnan rahoituksesta uuden lääkkeen kehittämiseksi, jolla pyritään estämään somaattista laajentumista Huntingtonin taudissa.

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy […]
Prilenia's Pridopidine for Huntington's Disease hyväksyttiin eurooppalaiseen myyntiluvan tarkistukseen.

Prilenia, kliinisen vaiheen biotekniikkayhtiö, joka on keskittynyt kiireelliseen tehtävään kehittää uusia terapeuttisia lääkkeitä neurodegeneratiivisten sairauksien ja neurologisten kehityshäiriöiden etenemisen hidastamiseksi, on jättänyt Euroopan markkinoille saattamista koskevan hakemuksen [...].
uniQure julkisti positiivisen väliaikatiedon, joka osoittaa taudin etenemisen hidastuneen AMT-130:n vaiheen I/II tutkimuksissa HD-taudin hoidossa.

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” […]
Wave Life Sciences julkistaa positiivisia tuloksia vaiheen 1b/2a SELECT-HD-tutkimuksesta, jossa osoitetaan ensimmäisen kerran kliinisesti, että Huntingtonin taudin allelektiivinen mutantti Huntingtinin alentaminen on mahdollista.

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]
PTC ilmoitti tänään lupaavista 12 kuukauden tuloksista suun kautta otettavan PTC518:n vaiheen 2 PIVOT-HD-tutkimuksesta.

At Month 12, mutant Huntingtin (mHTT) in the blood was lowered by 22% and 43% respectively for 5mg and 10mg doses. A similar result was seen in cerebrospinal fluid, where […]
Sage Therapeuticsin vaiheen 2 tutkimus vahvistaa Huntingtonin taudin kognitiivisia vaikutuksia.

Earlier this week Sage Therapeutics announced the results of their SURVEYOR study which quantified the cognitive impact of Huntington’s Disease. Using the HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) they measured the difference […]
FDA myöntää uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) -nimityksen uniQurelle

Today we are very happy in the Huntington community. The announcement from Uniqure that the company has received the Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) “Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 […]