Kategoria: Tutkimus

PTC ilmoitti tänään lupaavista 12 kuukauden tuloksista suun kautta otettavan PTC518:n vaiheen 2 PIVOT-HD-tutkimuksesta.  

Kuukauden 12 kohdalla mutaatio Huntingtinin (mHTT) pitoisuus veressä laski 22% ja 43% 5 mg:n ja 10 mg:n annoksilla. Samanlainen tulos nähtiin aivo-selkäydinnesteessä, jossa [...]

Sage Therapeuticsin vaiheen 2 tutkimus vahvistaa Huntingtonin taudin kognitiivisia vaikutuksia.

Aiemmin tällä viikolla Sage Therapeutics julkisti tulokset SURVEYOR-tutkimuksestaan, jossa mitattiin Huntingtonin taudin kognitiivisia vaikutuksia. HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) -mittarilla mitattiin eroa [...].

FDA myöntää uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) -nimityksen uniQurelle

Nykyään olemme hyvin onnellisia Huntingtonin yhteisössä. Uniqure on ilmoittanut, että yhtiö on saanut Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) -nimityksen tutkittavalle geeniterapialle AMT-130 [...]

SOM Biotech saattaa päätökseen Huntingtonin taudin korea-hoitoa koskevan vaiheen IIb tutkimuksen rekrytointiprosessin.

SOM Biotech, joka on ainutlaatuiseen omaan tekoälyalustaan (SOMAIPRO®) perustuva kliinisen vaiheen lääkekehitysyhtiö, on iloinen voidessaan ilmoittaa, että vaiheen IIb kliinisen vaiheen [...]

Prilenia aikoo jättää myyntilupahakemuksen EU:ssa Huntingtonin taudin hoitoon tarkoitetulle pridopidiinille

Prilenia ilmoitti tänään, että se aikoo jättää myyntilupahakemuksen EU:ssa Pridopidiinin käytöstä Huntingtonin taudin hoidossa. Tohtori Michael [...] mukaan [...]

Läpimurto merkitsee uutta toivoa HD-potilaille

Israelissa sijaitsevan Weizmann-instituutin tutkijat ovat julkaisseet eläinkokeen tulokset, jotka lupaavat paljon Huntingtonin taudin hoitoa. He ovat havainneet, että kaksi [...]

uniQure julkisti päivityksen AMT-130-geeniterapian vaiheen I/II kliinisistä tutkimuksista Huntingtonin taudin hoidossa.

~ Patients treated with AMT-130 continue to show evidence of preserved neurological function with potential dose-dependent clinical benefits relative to an inclusion criteria-matched natural history of the disease ~ ~ Mean […]

PTC Therapeutics julkistaa positiivisia väliaikatietoja Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla tehdystä kliinisestä PIVOT-HD-tutkimuksesta.

Kesäkuu 21, 2023 PDF-versio - Annoksesta riippuvainen veren Huntingtin (HTT) -proteiinipitoisuuksien aleneminen 12 viikossa -- Suotuisa siedettävyysprofiili ilman hoitoon liittyviä vakavia haittatapahtumia tai NfL-piikkejä - - Konferenssi [...]

uniQure julkisti päivityksen Yhdysvalloissa toteutettavasta kliinisestä vaiheen I/II tutkimuksesta, joka koskee AMT-130-geeniterapiaa Huntingtonin taudin hoidossa.

~ AMT-130 on edelleen yleisesti ottaen hyvin siedetty molemmissa annoskohorteissa ~ ~ AMT-130:lla hoidetuilla potilailla on säilynyt toimintakyky lähtötilanteeseen verrattuna ja kliinisiä hyötyjä suhteessa luonnolliseen kehitykseen [...]

PRILENIA JULKISTAA PROOF-HD-TUTKIMUKSEN TULOKSET: LUPAAVIA, MUTTA VAIHTELEVIA TULOKSIA!

Prilenia julkisti tänään 25. huhtikuuta tulokset Huntingtonin tautia koskevasta PROOF-HD-kliinisestä tutkimuksesta. Osa osallistujista osoitti Pridopidine-lääkkeestä saatavan merkittävää hyötyä, kun taas osa ei hyötynyt siitä lainkaan. Tämä [...]