Kategoria: Tutkimus

ADORE-DH - Potentiaalinen kantasoluterapia

ADORE-DH oli vaiheen II tutkimus, jossa tutkittiin mahdollista kantasoluhoitoa HD:n hoitoon. AZIDUS Brasilin (täyden palvelun kliininen tutkimusorganisaatio) sponsoroiman satunnaistetun, kaksoissokkoutetun ja lumekontrolloidun tutkimuksen tavoitteena oli [...]

uniQure julkisti positiiviset tulokset AMT-130:n keskeisestä vaiheen I/II tutkimuksesta Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla.

Syyskuu 24, 2025 PDF-versio ~ Pivotaalitutkimus saavutti ensisijaisen päätetapahtuman; suuri annos AMT-130 osoitti tilastollisesti merkittävää 75%-taudin hidastumista 36 kuukauden kuluttua cUHDRS-mittarilla mitattuna verrattuna [...]

Skyhawk raportoi tietoja kohortti C:stä

Aiemmin tänään Skyhawk toimitti alla olevan päivityksen SKY-0515:n vaiheen 1 tutkimuksen C-osasta. --yhteisön kirje-- Hyvät Skyhawkin ystävät ja kollegat, Olemme iloisia voidessamme tänään ilmoittaa, että [...]

Prilenia ja Ferrer antavat päivityksen Huntingtonin taudin hoitoon tarkoitetun pridopidiinin eurooppalaisesta sääntelyprosessista.

25. heinäkuuta 2025 NAARDEN, Alankomaat & WALTHAM, Massa & BARCELONA, Espanja - (BUSINESS WIRE) - Prilenia Therapeutics B.V. ja Ferrer ilmoittivat tänään, että Euroopan lääkeviraston (EMA) lääkevalmistekomitea [...]

PTC518 PIVOT-HD -tutkimus saavutti ensisijaisen päätepisteen

5. toukokuuta 2025 PDF-versio - Tutkimus saavutti ensisijaisen päätetapahtuman, jossa veren HTT-proteiinipitoisuus laski annosriippuvaisesti viikolla 12 - - Suotuisat annosriippuvaiset suuntaukset kliinisissä asteikoissa vaiheessa 2 [...]

UniQure ilmoittaa, että FDA myönsi AMT-130:lle läpimurtoterapiamerkinnän Huntingtonin taudin hoitoon.

~ Läpimurtohoito nimitys, joka perustuu kliiniseen näyttöön vaiheen I/II tutkimuksista, jotka osoittavat taudin etenemisen merkittävää hidastumista ~ ~ ~ Lisäsääntelyä koskeva päivitys ja ohjeita biologisten lääkkeiden lisenssihakemuksesta [...]

Vaiheen II GENERATION HD2 -tutkimuksen päivitys

Roche on ilmoittanut jatkavansa GENERATION HD2 -vaiheen II kliinistä tutkimusta, jossa arvioidaan tominerseeniä henkilöillä, joilla on Huntingtonin taudin varhaisia merkkejä. Riippumattoman komitean tekemän välianalyysin jälkeen ei [...]

SOM Biotech julkistaa vaiheen 2b tutkimustulokset

SOM Biotech esittelee SOM3355:n vaiheen 2b tutkimustulokset, jotka osoittavat ainutlaatuisen profiilin, joka parantaa Huntingtonin tautia sairastavien potilaiden koreaoireita voimakkaasti, ja turvallisen profiilin, jossa ei esiinny somnolenssia, [...].

PTC Therapeutics solmi maailmanlaajuisen lisenssi- ja yhteistyösopimuksen Novartisin kanssa PTC518 Huntingtonin tauti -ohjelmasta

2. joulukuuta 2024 - PTC saa $1,0B käteisenä kaupantekohetkellä -- PTC on oikeutettu saamaan jopa $1,9B kehitystyön, sääntelyn ja myynnin välitavoitteina -- PTC jakaa voitot Yhdysvalloissa ja [...]

Sage Therapeutics lopettaa dalzanemdorin kehittämisen HD:n hoidossa

Vaiheen 2 DIMENSION-tutkimus ei saavuttanut ensisijaista päätepistettään Dalzanemdor oli yleisesti ottaen hyvin siedetty; uusia turvallisuussignaaleja ei havaittu Näiden tietojen perusteella yhtiö ei aio [...]