Kategoria: Tutkimus

Sage Therapeutics lopettaa dalzanemdorin kehittämisen HD:n hoidossa

Vaiheen 2 DIMENSION-tutkimus ei saavuttanut ensisijaista päätepistettään Dalzanemdor oli yleisesti ottaen hyvin siedetty; uusia turvallisuussignaaleja ei havaittu Näiden tietojen perusteella yhtiö ei aio [...]

LoQus23 Therapeutics ilmoittaa 35 miljoonan punnan rahoituksesta uuden lääkkeen kehittämiseksi, jolla pyritään estämään somaattista laajentumista Huntingtonin taudissa.

Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, 2. lokakuuta 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), yksityinen biotekniikkayhtiö, joka tutkii pienimolekyylisiä lääkkeitä, jotka voisivat pysäyttää DNA:n epävakauden ja hidastaa hermoston rappeutumista Huntingtonin taudissa, myotonisessa dystrofiassa, [...]

Prilenia's Pridopidine for Huntington's Disease hyväksyttiin eurooppalaiseen myyntiluvan tarkistukseen.

Prilenia, kliinisen vaiheen biotekniikkayhtiö, joka on keskittynyt kiireelliseen tehtävään kehittää uusia terapeuttisia lääkkeitä neurodegeneratiivisten sairauksien ja neurologisten kehityshäiriöiden etenemisen hidastamiseksi, on jättänyt Euroopan markkinoille saattamista koskevan hakemuksen [...].

uniQure julkisti positiivisen väliaikatiedon, joka osoittaa taudin etenemisen hidastuneen AMT-130:n vaiheen I/II tutkimuksissa HD-taudin hoidossa.

"Olemme erittäin tyytyväisiä näihin uusiin tietoihin, jotka osoittavat, että Huntingtonin taudin eteneminen hidastuu tilastollisesti merkitsevästi ja annosriippuvaisesti ja että NfL:n pitoisuus aivoselkäydinnesteessä laskee 24 kuukauden kuluttua", [...].

Wave Life Sciences julkistaa positiivisia tuloksia vaiheen 1b/2a SELECT-HD-tutkimuksesta, jossa osoitetaan ensimmäisen kerran kliinisesti, että Huntingtonin taudin allelektiivinen mutantti Huntingtinin alentaminen on mahdollista.

Wave Life Sciences ilmoitti tänään positiivisista tuloksista SELECT-HD:stä, vaiheen 1b/2a lumelääkekontrolloidusta tutkimuksesta, jossa arvioidaan WVE-003-tutkimushoitoa. Tulokset osoittavat, että WVE-003 alentaa selektiivisesti myrkyllistä, mutantti huntingtinia (mHTT) [...]

PTC ilmoitti tänään lupaavista 12 kuukauden tuloksista suun kautta otettavan PTC518:n vaiheen 2 PIVOT-HD-tutkimuksesta.  

Kuukauden 12 kohdalla mutaatio Huntingtinin (mHTT) pitoisuus veressä laski 22% ja 43% 5 mg:n ja 10 mg:n annoksilla. Samanlainen tulos nähtiin aivo-selkäydinnesteessä, jossa [...]

Sage Therapeuticsin vaiheen 2 tutkimus vahvistaa Huntingtonin taudin kognitiivisia vaikutuksia.

Aiemmin tällä viikolla Sage Therapeutics julkisti tulokset SURVEYOR-tutkimuksestaan, jossa mitattiin Huntingtonin taudin kognitiivisia vaikutuksia. HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) -mittarilla mitattiin eroa [...].

FDA myöntää uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) -nimityksen uniQurelle

Nykyään olemme hyvin onnellisia Huntingtonin yhteisössä. Uniqure on ilmoittanut, että yhtiö on saanut Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) -nimityksen tutkittavalle geeniterapialle AMT-130 [...]

SOM Biotech saattaa päätökseen Huntingtonin taudin korea-hoitoa koskevan vaiheen IIb tutkimuksen rekrytointiprosessin.

SOM Biotech, joka on ainutlaatuiseen omaan tekoälyalustaan (SOMAIPRO®) perustuva kliinisen vaiheen lääkekehitysyhtiö, on iloinen voidessaan ilmoittaa, että vaiheen IIb kliinisen vaiheen [...]

Prilenia aikoo jättää myyntilupahakemuksen EU:ssa Huntingtonin taudin hoitoon tarkoitetulle pridopidiinille

Prilenia ilmoitti tänään, että se aikoo jättää myyntilupahakemuksen EU:ssa Pridopidiinin käytöstä Huntingtonin taudin hoidossa. Tohtori Michael [...] mukaan [...]