Läpimurto merkitsee uutta toivoa HD-potilaille

Israelissa sijaitsevan Weizmann-instituutin tutkijat ovat julkaisseet eläinkokeen tulokset, jotka lupaavat paljon Huntingtonin taudin hoitoa. He ovat havainneet, että kaksi [...]
uniQure julkisti päivityksen AMT-130-geeniterapian vaiheen I/II kliinisistä tutkimuksista Huntingtonin taudin hoidossa.

~ AMT-130:lla hoidetuilla potilailla on edelleen näyttöä säilyneestä neurologisesta toiminnasta ja mahdollisista annosriippuvaisista kliinisistä hyödyistä suhteessa sairauden luonnolliseen taudinkulkuun ~ ~ Keskimääräinen [...]
PTC Therapeutics julkistaa positiivisia väliaikatietoja Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla tehdystä kliinisestä PIVOT-HD-tutkimuksesta.

Kesäkuu 21, 2023 PDF-versio - Annoksesta riippuvainen veren Huntingtin (HTT) -proteiinipitoisuuksien aleneminen 12 viikossa -- Suotuisa siedettävyysprofiili ilman hoitoon liittyviä vakavia haittatapahtumia tai NfL-piikkejä - - Konferenssi [...]
uniQure julkisti päivityksen Yhdysvalloissa toteutettavasta kliinisestä vaiheen I/II tutkimuksesta, joka koskee AMT-130-geeniterapiaa Huntingtonin taudin hoidossa.

~ AMT-130 on edelleen yleisesti ottaen hyvin siedetty molemmissa annoskohorteissa ~ ~ AMT-130:lla hoidetuilla potilailla on säilynyt toimintakyky lähtötilanteeseen verrattuna ja kliinisiä hyötyjä suhteessa luonnolliseen kehitykseen [...]
PRILENIA JULKISTAA PROOF-HD-TUTKIMUKSEN TULOKSET: LUPAAVIA, MUTTA VAIHTELEVIA TULOKSIA!

Prilenia julkisti tänään 25. huhtikuuta tulokset Huntingtonin tautia koskevasta PROOF-HD-kliinisestä tutkimuksesta. Osa osallistujista osoitti Pridopidine-lääkkeestä saatavan merkittävää hyötyä, kun taas osa ei hyötynyt siitä lainkaan. Tämä [...]
Prilenia saavutti viimeisen potilaan viimeisen käynnin vaiheen 3 PROOF-HD-kliinisessä tutkimuksessa Huntingtonin taudin hoitoon

PROOF-HD on ainoa Huntingtonin taudin myöhäisvaiheen tutkimus, joka kohdistuu kliiniseen etenemiseen; tuloksia odotetaan vuoden 2023 toisen neljänneksen alussa NAARDEN, Alankomaat ja WALTHAM, Massa, 28. maaliskuuta 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., [...]
Roche/Genentech päivitys GENERATION HD2 -tutkimuksesta

Roche ja Genentech ilmoittavat, että vaiheen II GENERATION HD2 -tutkimus on nyt avattu. Tämä on loistava uutinen kansainväliselle yhteisölle, sillä tutkimus on tarkoitus toteuttaa 15 maassa (Argentiina, [...]).
Novartis lopettaa VIBRANT-HD-tutkimuksen

Novartis kertoi tänään vaikean uutisen siitä, että he lopettavat Branaplamia koskevan VIBRANT-HD-tutkimuksen, koska joillakin osallistujilla ilmeni haittavaikutuksia. Lue koko Novartisin kirje Vaikka tämä uutinen [...].
uniQure ilmoitti jatkavansa potilasrekisteröintiä AMT-130-tutkimukseen korkeammalla annostasolla.

uniQuren viesti Huntingtonin tautiyhteisölle Hyvät Huntingtonin tautiyhteisön jäsenet, tänä aamuna uniQure julkaisi lehdistötiedotteen, joka sisälsi päivityksen kliinisestä tutkimuksestammeAMT-130 [...]
Wave Life Sciences julkisti positiivisen päivityksen vaiheen 1b/2a SELECT-HD-tutkimuksesta, jonka ensimmäiset tulokset osoittavat, että WVE-003:lla on Allele-Selective Target Engagement -testi Huntingtonin taudissa

Syyskuu 20, 2022 klo 7:30 AM EDT PDF-versio WVE-003:n kerta-annokset vaikuttavat yleisesti turvallisilta ja hyvin siedetyiltä CSF-mutantti huntingtin (mHTT) -proteiini väheni 30:n kerta-annoksen jälkeen [...]