Kategoria: Tutkimus

uniQure julkisti positiivisen väliaikatiedon, joka osoittaa taudin etenemisen hidastuneen AMT-130:n vaiheen I/II tutkimuksissa HD-taudin hoidossa.

"Olemme erittäin tyytyväisiä näihin uusiin tietoihin, jotka osoittavat, että Huntingtonin taudin eteneminen hidastuu tilastollisesti merkitsevästi ja annosriippuvaisesti ja että NfL:n pitoisuus aivoselkäydinnesteessä laskee 24 kuukauden kuluttua", [...].

Wave Life Sciences julkistaa positiivisia tuloksia vaiheen 1b/2a SELECT-HD-tutkimuksesta, jossa osoitetaan ensimmäisen kerran kliinisesti, että Huntingtonin taudin allelektiivinen mutantti Huntingtinin alentaminen on mahdollista.

Wave Life Sciences ilmoitti tänään positiivisista tuloksista SELECT-HD:stä, vaiheen 1b/2a lumelääkekontrolloidusta tutkimuksesta, jossa arvioidaan WVE-003-tutkimushoitoa. Tulokset osoittavat, että WVE-003 alentaa selektiivisesti myrkyllistä, mutantti huntingtinia (mHTT) [...]

PTC ilmoitti tänään lupaavista 12 kuukauden tuloksista suun kautta otettavan PTC518:n vaiheen 2 PIVOT-HD-tutkimuksesta.  

Kuukauden 12 kohdalla mutaatio Huntingtinin (mHTT) pitoisuus veressä laski 22% ja 43% 5 mg:n ja 10 mg:n annoksilla. Samanlainen tulos nähtiin aivo-selkäydinnesteessä, jossa [...]

Sage Therapeuticsin vaiheen 2 tutkimus vahvistaa Huntingtonin taudin kognitiivisia vaikutuksia.

Aiemmin tällä viikolla Sage Therapeutics julkisti tulokset SURVEYOR-tutkimuksestaan, jossa mitattiin Huntingtonin taudin kognitiivisia vaikutuksia. HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) -mittarilla mitattiin eroa [...].

FDA myöntää uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) -nimityksen uniQurelle

Nykyään olemme hyvin onnellisia Huntingtonin yhteisössä. Uniqure on ilmoittanut, että yhtiö on saanut Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) -nimityksen tutkittavalle geeniterapialle AMT-130 [...]

SOM Biotech saattaa päätökseen Huntingtonin taudin korea-hoitoa koskevan vaiheen IIb tutkimuksen rekrytointiprosessin.

SOM Biotech, joka on ainutlaatuiseen omaan tekoälyalustaan (SOMAIPRO®) perustuva kliinisen vaiheen lääkekehitysyhtiö, on iloinen voidessaan ilmoittaa, että vaiheen IIb kliinisen vaiheen [...]

Prilenia aikoo jättää myyntilupahakemuksen EU:ssa Huntingtonin taudin hoitoon tarkoitetulle pridopidiinille

Prilenia ilmoitti tänään, että se aikoo jättää myyntilupahakemuksen EU:ssa Pridopidiinin käytöstä Huntingtonin taudin hoidossa. Tohtori Michael [...] mukaan [...]

Läpimurto merkitsee uutta toivoa HD-potilaille

Israelissa sijaitsevan Weizmann-instituutin tutkijat ovat julkaisseet eläinkokeen tulokset, jotka lupaavat paljon Huntingtonin taudin hoitoa. He ovat havainneet, että kaksi [...]

uniQure julkisti päivityksen AMT-130-geeniterapian vaiheen I/II kliinisistä tutkimuksista Huntingtonin taudin hoidossa.

~ AMT-130:lla hoidetuilla potilailla on edelleen näyttöä säilyneestä neurologisesta toiminnasta ja mahdollisista annosriippuvaisista kliinisistä hyödyistä suhteessa sairauden luonnolliseen taudinkulkuun ~ ~ Keskimääräinen [...]

PTC Therapeutics julkistaa positiivisia väliaikatietoja Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla tehdystä kliinisestä PIVOT-HD-tutkimuksesta.

Kesäkuu 21, 2023 PDF-versio - Annoksesta riippuvainen veren Huntingtin (HTT) -proteiinipitoisuuksien aleneminen 12 viikossa -- Suotuisa siedettävyysprofiili ilman hoitoon liittyviä vakavia haittatapahtumia tai NfL-piikkejä - - Konferenssi [...]