Wave Life Sciences julkisti positiivisen päivityksen vaiheen 1b/2a SELECT-HD-tutkimuksesta, jonka ensimmäiset tulokset osoittavat, että WVE-003:lla on Allele-Selective Target Engagement -testi Huntingtonin taudissa

20. syyskuuta 2022 klo 7:30 EDT PDF-versio WVE-003:n kerta-annokset vaikuttavat yleisesti ottaen turvallisilta ja hyvin siedetyiltä CSF:n mutantti huntingtiniproteiini (mHTT) väheni 30 tai 60 mg:n kerta-annosten jälkeen; mHTT:n keskimääräinen vähennys molemmissa kohorteissa oli 22% (mediaanipoistuma 30%) lähtötilanteesta 85 päivää kerta-annoksen jälkeen. Lue lisää...

uniQure julkisti päivityksen pienen annoksen kohortista vaiheen I/II kliinisessä tutkimuksessa AMT-130-geeniterapian käytöstä Huntingtonin taudin hoidossa.

~ Hoito on yleisesti ottaen hyvin siedetty, eikä AMT-130:een liittyviä merkittäviä turvallisuusongelmia ole ilmennyt hoidetuilla potilailla yhden vuoden seurannan aikana ~ ~ Aivo-selkäydinnesteessä (CSF) havaittiin keskimäärin 53,8%:n vähennys mutaation HTT:n (mHTT) määrässä 12 kuukauden kohdalla arvioitavissa olevilla potilailla, joita hoidettiin AMT-130:lla ~ ~ Neurofilamentti Light Lue lisää...

Annexon Biosciences päivittää tutkimustuloksia

ANNEXON BIOSCIENCES RAPORTOI VAIHEEN 2 KLIINISEN TUTKIMUKSEN TULOKSISTA, JOTKA OSOITTAVAT KLASSISEN KOMPLEMENTIN INHIBIOINTIIN LIITTYVÄN KLIINISEN HYÖDYN HUNTINGTONIN SAIRAUDESSA Annexon, kliinisen vaiheen biolääkeyritys, joka kehittää uutta lääkeaineryhmää klassisia komplementin välittämiä autoimmuunisairauksia, neurodegeneratiivisia sairauksia ja silmäsairauksia sairastaville potilaille, julkisti tänään 7. kesäkuuta lupaavat, lopulliset tulokset. Lue lisää...

fiFinnish
Siirry sisältöön