PTC518 on suun kautta otettava lääke, joka vähentää taudin etenemistä aiheuttavan mutatoituneen Huntingtin-proteiinin tuotantoa. Fast Track -merkinnällä varustetut ohjelmat voivat hyötyä varhaisesta vuorovaikutuksesta FDA:n kanssa, ja ne voivat saada ensisijaisen tarkastelun ja nopeutetun hyväksynnän. Tämä on seurausta siitä, että Lue lisää...
Prilenia, kliinisen vaiheen biotekniikkayhtiö, joka on keskittynyt kiireelliseen tehtävään kehittää uusia hoitomuotoja neurodegeneratiivisten sairauksien ja neurologisten kehityshäiriöiden etenemisen hidastamiseksi, on jättänyt Euroopan lääkevirastolle (EMA) eurooppalaisen myyntilupahakemuksen seuraaville lääkkeille Lue lisää...
Kuulun Huntingtonin tautia sairastavan perheen kolmanteen sukupolveen, mutta vasta vuonna 2024, toisen isäni F. Cookin väsymättömien ponnistelujen ansiosta, pystyimme vahvistamaan, miten tauti on päässyt Lue lisää...
Abu Dhabi, Yhdistyneet arabiemiirikunnat; 19. kesäkuuta 2024: IROS, Abu Dhabissa sijaitseva sopimustutkimusorganisaatio (osa M42-konsernia), on tehnyt yhteistyötä Prilenia Therapeuticsin, kliinisen vaiheen biotekniikkayrityksen, ja kansainvälisen Huntingtonin tautiyhdistyksen (IHA) kanssa suunnitellakseen ensimmäisen kliinisen kokeen Lue lisää...
"Olemme erittäin tyytyväisiä näihin uusiin tietoihin, jotka osoittavat, että Huntingtonin taudin eteneminen hidastuu tilastollisesti merkitsevästi ja annosriippuvaisesti ja että NfL:n pitoisuus aivoselkäydinnesteessä laskee 24 kuukauden kuluttua", totesi uniQuren lääketieteellinen johtaja, tohtori Walid Abi-Saab. "Uskomme, että Lue lisää...
Wave Life Sciences ilmoitti tänään positiivisista tuloksista SELECT-HD:stä, vaiheen 1b/2a lumelääkekontrolloidusta tutkimuksesta, jossa arvioidaan WVE-003-tutkimushoitoa. Tulokset osoittavat, että WVE-003 vähentää selektiivisesti myrkyllistä, mutantti huntingtiniproteiinia (mHTT) ja säilyttää terveen, villityyppisen huntingtiniproteiinin (wtHTT) yksilöillä. Lue lisää...
Kuukauden 12 kohdalla mutaatio Huntingtinin (mHTT) pitoisuus veressä laski 22% ja 43% 5 mg:n ja 10 mg:n annoksilla. Samanlainen tulos havaittiin aivo-selkäydinnesteessä, jossa mHTT:n määrä väheni 21% ja 43% vastaavasti 5 mg:n annoksella. Lue lisää...
Aiemmin tällä viikolla Sage Therapeutics julkisti tulokset SURVEYOR-tutkimuksestaan, jossa mitattiin Huntingtonin taudin kognitiivisia vaikutuksia. He mittasivat HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) -mittarilla 29 terveen vapaaehtoisen ja 40 HD:tä sairastavan osallistujan välisiä eroja. Kuten Lue lisää...
IHA:n puheenjohtaja Svein Olaf Olsen oli pääpuhuja Huntingtonin taudista MENA:n harvinaisten sairauksien kongressissa Abu Dhabissa viime kuussa. Hän puhui kiireellisestä tarpeesta perustaa alueelle neurodegeneratiivisten sairauksien osaamiskeskus. Lue lisää...
Nykyään olemme hyvin onnellisia Huntingtonin yhteisössä. Uniquren ilmoitus siitä, että yhtiö on saanut Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) -nimityksen Huntingtonin tautia tutkivalle geeniterapialle AMT-130:lle, on enemmän kuin lupaava", sanoo presidentti Lue lisää...
Finnish 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian