Harvinaisten sairauksien yhteisö kokoontuu yhteen ja julkaisee kirjan harvinaisten sairauksien päivänä 28. helmikuuta.

Huntingtonin tauti on ollut sukupolvien ajan salailun ja pelon vallassa, minkä vuoksi yhteisön jäsenet eivät ole saaneet ääntään kuuluviin. Tämä kirja muuttaa tämän. Huntingtonin taudin sankarit -kirjassa kaksikymmentäkuusi ihmistä yhdeksästä maasta kertoo rohkeasti henkilökohtaisia tarinoitaan elämästään. Lue lisää...

Wave Life Sciences julkisti positiivisen päivityksen vaiheen 1b/2a SELECT-HD-tutkimuksesta, jonka ensimmäiset tulokset osoittavat, että WVE-003:lla on Allele-Selective Target Engagement -testi Huntingtonin taudissa

20. syyskuuta 2022 klo 7:30 EDT PDF-versio WVE-003:n kerta-annokset vaikuttavat yleisesti ottaen turvallisilta ja hyvin siedetyiltä CSF:n mutantti huntingtiniproteiini (mHTT) väheni 30 tai 60 mg:n kerta-annosten jälkeen; mHTT:n keskimääräinen vähennys molemmissa kohorteissa oli 1,5 mg. Lue lisää...

fiFinnish