Wave Life Sciences julkisti positiivisen päivityksen vaiheen 1b/2a SELECT-HD-tutkimuksesta, jonka ensimmäiset tulokset osoittavat, että WVE-003:lla on Allele-Selective Target Engagement -testi Huntingtonin taudissa

20. syyskuuta 2022 klo 7:30 EDT PDF-versio WVE-003:n kerta-annokset vaikuttavat yleisesti ottaen turvallisilta ja hyvin siedetyiltä CSF:n mutantti huntingtiniproteiini (mHTT) väheni 30 tai 60 mg:n kerta-annosten jälkeen; mHTT:n keskimääräinen vähennys molemmissa kohorteissa oli 1,5 mg. Lue lisää...

uniQure julkisti päivityksen pienen annoksen kohortista vaiheen I/II kliinisessä tutkimuksessa AMT-130-geeniterapian käytöstä Huntingtonin taudin hoidossa.

~ Hoito oli yleisesti ottaen hyvin siedetty, eikä AMT-130:een liittynyt merkittäviä turvallisuusongelmia hoidetuilla potilailla yhden vuoden seurannan aikana ~ ~ Aivo-selkäydinnesteessä (CSF) havaittiin keskimäärin 53,8%:n vähenemistä mutaatio HTT:n (mHTT) osalta 12 kuukauden kohdalla. Lue lisää...

Webinaari - Explore for Huntington: Poffén seikkailu Latinalaisessa Amerikassa: Dimitri Poffén seikkailu Latinalaisessa Amerikassa

Jotta toukokuun tietoisuuskuukausi saataisiin päätökseen mahdollisimman inspiroivalla ja toivoa herättävällä tavalla, Kansainvälinen Huntington-yhdistys ja Euroopan Huntington-yhdistys järjestivät webinaarin, jossa oli mukana Dimitri Poffé, Huntingtonin taudin puolestapuhuja, joka liikuttaa yhteisöä matkustaessaan Etelä-Amerikassa. Lue lisää...

fiFinnish