Arkistot

FDA myöntää PTC518 Huntingtonin tautiohjelmalle Fast Track -merkinnän

PTC518 on suun kautta otettava lääke, joka vähentää taudin etenemistä aiheuttavan mutatoituneen Huntingtin-proteiinin tuotantoa. Fast Track -merkinnällä varustetut ohjelmat voivat hyötyä varhaisesta vuorovaikutuksesta FDA:n kanssa, ja ne voivat olla [...]

Prilenia's Pridopidine for Huntington's Disease hyväksyttiin eurooppalaiseen myyntiluvan tarkistukseen.

Prilenia, kliinisen vaiheen biotekniikkayhtiö, joka on keskittynyt kiireelliseen tehtävään kehittää uusia terapeuttisia lääkkeitä neurodegeneratiivisten sairauksien ja neurologisten kehityshäiriöiden etenemisen hidastamiseksi, on jättänyt Euroopan markkinoille saattamista koskevan hakemuksen [...].

Chronicle of a Relentless Quest: The Making of a Foundation

Kuulun Huntingtonin tautia sairastavan perheen kolmanteen sukupolveen, mutta vasta vuonna 2024, toisen isäni F. Cookin väsymättömien ponnistelujen ansiosta, [...]

IROS, Prilenia ja Kansainvälinen Huntingtonin tautiyhdistys (International Huntington's Disease Association) tekevät yhteistyötä ensimmäisessä Huntingtonin tautia koskevassa tutkimuksessa MENA-alueella.

Abu Dhabi, Yhdistyneet arabiemiirikunnat; 19. kesäkuuta 2024: IROS, Abu Dhabissa sijaitseva sopimustutkimusorganisaatio (osa M42-ryhmää), on tehnyt yhteistyötä Prilenia Therapeuticsin, kliinisen vaiheen biotekniikkayrityksen, ja International [...]

uniQure julkisti positiivisen väliaikatiedon, joka osoittaa taudin etenemisen hidastuneen AMT-130:n vaiheen I/II tutkimuksissa HD-taudin hoidossa.

"Olemme erittäin tyytyväisiä näihin uusiin tietoihin, jotka osoittavat, että Huntingtonin taudin eteneminen hidastuu tilastollisesti merkitsevästi ja annosriippuvaisesti ja että NfL:n pitoisuus aivoselkäydinnesteessä laskee 24 kuukauden kuluttua", [...].

Wave Life Sciences julkistaa positiivisia tuloksia vaiheen 1b/2a SELECT-HD-tutkimuksesta, jossa osoitetaan ensimmäisen kerran kliinisesti, että Huntingtonin taudin allelektiivinen mutantti Huntingtinin alentaminen on mahdollista.

Wave Life Sciences ilmoitti tänään positiivisista tuloksista SELECT-HD:stä, vaiheen 1b/2a lumelääkekontrolloidusta tutkimuksesta, jossa arvioidaan WVE-003-tutkimushoitoa. Tulokset osoittavat, että WVE-003 alentaa selektiivisesti myrkyllistä, mutantti huntingtinia (mHTT) [...]

PTC ilmoitti tänään lupaavista 12 kuukauden tuloksista suun kautta otettavan PTC518:n vaiheen 2 PIVOT-HD-tutkimuksesta.  

Kuukauden 12 kohdalla mutaatio Huntingtinin (mHTT) pitoisuus veressä laski 22% ja 43% 5 mg:n ja 10 mg:n annoksilla. Samanlainen tulos nähtiin aivo-selkäydinnesteessä, jossa [...]

Sage Therapeuticsin vaiheen 2 tutkimus vahvistaa Huntingtonin taudin kognitiivisia vaikutuksia.

Aiemmin tällä viikolla Sage Therapeutics julkisti tulokset SURVEYOR-tutkimuksestaan, jossa mitattiin Huntingtonin taudin kognitiivisia vaikutuksia. HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) -mittarilla mitattiin eroa [...].

Ajankohtaista Lähi-idästä ja Pohjois-Afrikasta

IHA:n puheenjohtaja Svein Olaf Olsen oli pääpuhuja Huntingtonin taudista MENA:n harvinaisten sairauksien kongressissa Abu Dhabissa viime kuussa. Hän puhui kiireellisestä tarpeesta [...]

FDA myöntää uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) -nimityksen uniQurelle

Nykyään olemme hyvin onnellisia Huntingtonin yhteisössä. Uniqure on ilmoittanut, että yhtiö on saanut Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) -nimityksen tutkittavalle geeniterapialle AMT-130 [...]