Tulevaisuus ei ole koskaan ollut näin toiveikas
Tämä on erityisen jännittävää aikaa Huntingtonin taudin tutkimukselle. Lukemattomat lääkärit ja tiedemiehet ympäri maailmaa osallistuvat aktiivisesti neurologian ja erityisesti Huntingtonin taudin tutkimushankkeisiin ja kliinisiin tutkimuksiin.
Uusimmat tutkimusuutiset löydät seuraavista lähteistä:
Tilanne: Aktiivinen ja rekrytoiva
Tavoitteet ja päämäärä: Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida SAGE-718:n vaikutusta kognitiiviseen suorituskykyyn ja toimintakykyyn HD-tautia sairastavilla osallistujilla.
Sijainti: Yhdysvallat, Australia, Kanada ja Yhdistynyt kuningaskunta.
Tilanne: Ilmoittautuminen suljettu
Tavoitteet ja päämäärä: KINECT-HD2 on avoin jatkotutkimus, jossa jatketaan valbenatsiinin antamista Huntingtonin tautiin liittyvän koreaoireilun hoitoon.
Sijainti: Yhdysvallat ja Kanada
Tilanne: Rekrytointi
Tavoitteet ja päämäärä: Tämä on ensimmäinen tutkimus, jossa AMT-130:tä testataan ihmisillä. Päätarkoituksena on löytää turvallinen annos AMT-130:lle aikuisille, joiden HD-geenitestit ovat positiivisia ja joilla on varhaisvaiheen HD. Tutkimuksessa tarkastellaan myös sitä, miten elimistö käsittelee AMT-130:a, ja tutkitaan, miten se voi vaikuttaa taudin etenemiseen.
Sijainti: Saksa, Puola ja Yhdistynyt kuningaskunta
Tilanne: Rekrytointi
Tavoitteet ja päämäärä: Tässä tutkimuksessa arvioidaan tominersenin turvallisuutta, biomarkkereita ja tehoa verrattuna seuraaviin lääkkeisiin lumelääke osallistujilla, joilla on prodroomaalinen ja varhainen ilmentymä Huntingtonin tauti
Sijainti: Argentiina, Australia, Itävalta, Kanada, Tanska, Ranska, Saksa, Italia, Uusi-Seelanti, Puola, Portugali, Espanja, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat
Tilanne: Valmistunut
Tavoitteet ja päämäärä: SOM3355 on läpäissyt menestyksekkäästi vaiheen 2a tutkimukset HD:n hoidossa, ja sen turvallisuusprofiili on ollut suotuisa ilman neurologisia tai neuropsykiatrisia sivuvaikutuksia. Vaiheen 2b annosalueen löytämiseen tähtäävä tutkimusohjelma sai ohjausta Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kanssa käydyistä Pre-IND-keskusteluista ja Euroopan lääkeviraston (EMA) tieteellisistä neuvoista.
Sijainti: Ranska, Saksa, Italia, Puola, Espanja, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta.
Tilanne: Aktiivinen
Tavoitteet ja päämäärä: Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida PTC518:n turvallisuutta ja farmakodynaamisia vaikutuksia. verrattuna lumelääkkeeseen HD-tautia sairastavilla osallistujilla.
Sijainti: Australia, Itävalta, Kanada, Ranska, Saksa, Italia, Alankomaat, Espanja, Uusi-Seelanti, Uusi-Seelanti, Yhdistynyt kuningaskunta
Tilanne: Valmistunut
Tavoitteet ja päämäärä: SELECT-HD-tutkimus oli maailmanlaajuinen, monikeskuksinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 1b/2a kliininen tutkimus, jossa arvioitiin WVE-003:n yhden ja useamman nousevan intratekaalisen annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä henkilöillä, joilla oli vahvistettu HD-diagnoosi ja jotka olivat taudin varhaisvaiheessa ja joilla oli SNP3 yhdessä sytosiini-adeniini-guaniini- (CAG-) laajentuman kanssa. Muita tavoitteita ovat farmakokinetiikan sekä farmakodynaamisten ja kliinisten päätetapahtumien arviointi.
Sijainti: Australia, Kanada, Tanska, Ranska, Saksa, Italia, Alankomaat, Puola, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta.
Tilanne: Valmistunut - pridopidiinin hyväksyntää odotetaan.
Tavoitteet ja päämäärä: PROOF-HD on vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan pridopidiinin tehoa ja turvallisuutta Huntingtonin taudin varhaisvaiheen potilailla.
EHDN:n ja Enroll-HD 2024 Strasbourgin käynnissä olevien kliinisten tutkimusten päivitykset.