Un message de uniQure à la communauté de la maladie de Huntington


Chers membres de la communauté de la maladie de Huntington,


Ce matin, uniQure a publié un communiqué de presse incluant une mise à jour sur notre essai clinique de
AMT-130 (le nom du médicament à l'étude) pour la maladie de Huntington (HD). Après une brève pause
a annoncé en août dernier le recrutement de patients à la dose la plus élevée de l'étude européenne de phase III.
I/II de l'AMT-130, le Conseil de surveillance des données de sécurité (DSMB) de l'essai a
a recommandé que le recrutement des patients reprenne à cette dose plus élevée. Cela signifie que le
Un groupe indépendant de médecins experts en médecine HD a examiné toutes les informations dont il disposait.
et a jugé que le rapport risque-bénéfice de l'AMT-130 méritait d'être poursuivi.


Les parties européenne et américaine de ce programme clinique sont conçues pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du médicament.
tolérances de l'AMT-130, en plus d'aider à déterminer la dose optimale (quelle quantité de l'AMT-130 doit être administrée).
un médicament est nécessaire) pour passer à un essai clinique de stade avancé. L'étude servira également de
l'évaluation de la capacité de l'AMT-130 à réduire la protéine huntingtine et tout effet connexe que cela pourrait avoir.
sur la maladie.


L'été dernier, uniQure a été informé de réactions sévères et inattendues peu de temps après
l'administration de l'AMT-130 dans le groupe à dose plus élevée de l'essai. À ce moment-là, le DSMB s'est réuni
et ont décidé de mettre en pause le recrutement dans le groupe recevant la dose la plus élevée afin d'étudier les événements de sécurité et les résultats de l'étude.
déterminer toute mesure d'atténuation. Après une enquête approfondie, le DSMB lève la pause car
mentionné ci-dessus. Vous trouverez plus de détails dans le communiqué de presse d'uniQure publié ce matin. Il s'agit
Il est important de noter que tous les événements de sécurité inattendus chez les trois patients ont été entièrement résolus.


Nous tenons à exprimer notre plus profonde gratitude aux patients, aux familles et aux sites cliniques qui ont
nous a rejoints dans notre voyage pour étudier l'AMT-130 comme traitement possible de la HD. Sans votre
notre mission de fournir des thérapies transformatrices ne serait pas possible. Nous recherchons
Nous sommes impatients de poursuivre le travail avec la communauté du HD et nous continuerons à partager des mises à jour sur le site Web de l'UE.
le programme clinique AMT-130.


Sincèrement,


Daniel Leonard
Directeur principal de la défense des intérêts des patients au niveau mondial, uniQure

Voir le document ici.


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