Prilenia obtient la dernière visite d'un patient dans l'étude clinique de phase 3 PROOF-HD pour la maladie de Huntington

PROOF-HD est la seule étude de phase avancée dans la maladie de Huntington ciblant la progression clinique ; les résultats de base sont attendus au début du deuxième trimestre 2023.

NAARDEN, Pays-Bas et WALTHAM, Massachusetts, 28 mars 2023 - Prilenia Therapeutics B.V.une société de biotechnologie en phase clinique dont la mission urgente est de développer de nouveaux traitements pour ralentir la progression des maladies neurodégénératives et des troubles du développement neurologique, a annoncé aujourd'hui que le dernier participant à PROOF-HD, une étude mondiale de phase 3 sur la maladie de Huntington, a effectué la dernière visite prévue de la période de traitement en aveugle, ce qui marque la fin de l'étude principale. Presque tous les patients (98 %) qui étaient éligibles ont choisi de continuer à participer à l'extension ouverte de l'étude PROOF-HD. Les premiers résultats de l'étude PROOF-HD sont attendus au début du deuxième trimestre 2023.

L'étude PROOF-HD a été menée avec l'aide de l'Institut national de la santé publique (INSPIRE). Groupe d'étude Huntington (HSG)Le Centre de recherche sur les maladies infectieuses, un leader mondial de la recherche clinique pour les maladies infectieuses. HD et précieux collaborateur de Prilenia.

"Il existe un besoin urgent de traitements capables de modifier l'évolution de la maladie de Huntington et d'apporter de l'espoir aux personnes et aux familles touchées par la maladie", a déclaré le Dr Michael R. Hayden, PDG et fondateur de Prilenia. "Notre équipe travaille avec diligence pour fournir des résultats de base à la communauté le plus rapidement possible. Nous remercions le groupe d'étude Huntington et ses partenaires, les investigateurs de l'étude et surtout les participants à l'étude et leurs familles pour leur contribution à cette importante recherche." 

PROOF-HD est une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, qui évalue l'innocuité et l'efficacité de la pridopidine (45 mg deux fois par jour pendant 65 à 78 semaines), un agoniste du récepteur sigma-1 (S1R) oral, hautement sélectif et puissant, chez des personnes atteintes de la maladie de Huntington. L'objectif de l'étude est d'évaluer la capacité de la pridopidine à préserver la capacité fonctionnelle des personnes atteintes de la maladie de Huntington, le critère d'évaluation principal étant le changement par rapport à la situation initiale du score UHDRS-TFC (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) à 65 semaines. L'étude a recruté 499 personnes et a été menée aux États-Unis, au Canada, en Autriche, en République tchèque, en France, en Allemagne, en Italie, aux Pays-Bas, en Pologne, en Espagne et au Royaume-Uni. L'étude s'est achevée dans les délais et comme prévu.

A propos de la Pridopidine

La pridopidine (45 mg deux fois par jour) est un agoniste S1R oral, hautement sélectif et puissant, qui a montré un profil de sécurité et de tolérabilité similaire à celui du placebo dans les études cliniques menées jusqu'à présent. La protéine S1R est fortement exprimée dans le cerveau et la moelle épinière, où elle régule plusieurs processus clés qui sont généralement altérés dans diverses maladies neurodégénératives. L'activation du S1R par la pridopidine stimule de multiples voies cellulaires, notamment l'autophagie, le transport axonal, la production d'énergie mitochondriale et l'homéostasie calcique, qui sont essentielles à la fonction et à la survie neuronales et peuvent avoir des effets neuroprotecteurs.

Prilenia détient la désignation de médicament orphelin pour la pridopidine dans le traitement de la maladie d'Alzheimer et de la sclérose latérale amyotrophique aux États-Unis et dans l'Union européenne. En outre, la pridopidine a reçu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la maladie de Huntington.

À propos du Groupe d'étude Huntington / HSG Clinical Research, Inc.

Fondé en 1993 à Rochester, dans l'État de New York, le Groupe d'étude sur la maladie de Huntington (HSG) est une organisation à but non lucratif composée du premier et du plus grand réseau de collaboration au monde, composé de plus de 800 experts de la maladie de Huntington répartis sur plus de 130 sites de recherche accrédités par le HSG dans le monde entier. HSG Clinical Research, Inc. est une filiale à part entière de la HSG, une organisation de recherche clinique à service complet spécialisée dans la conduite d'essais sur la maladie de Huntington. La HSG propose également des services éducatifs pour les professionnels de la santé et les prestataires de soins sur le traitement des patients atteints de la maladie de Huntington. Pour plus d'informations, visitez le site www.huntingtonstudygroup.org.

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Prilenia Contact
Kristina Coppola
Chef de la communication d'entreprise
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