PRILENIA ANNONCE LES RESULTATS DE L'ETUDE PROOF-HD : DES RÉSULTATS PROMETTEURS, MAIS MITIGÉS !

Aujourd'hui, le 25 avril, Prilenia a annoncé les résultats de l'étude PROOF-HD essai clinique pour la maladie de Huntington. Certains participants ont tiré des bénéfices significatifs du médicament Pridopidine, tandis que d'autres n'en ont tiré aucun. 

C'est prometteur car, pour la première fois, nous disposons d'un médicament qui a un effet sur la progression de la maladie et sur les symptômes cognitifs et moteurs. - C'est un grand pas en avant, déclare Astri Arnesen, président de l'EHA. -Néanmoins, le fait que tous les participants ayant reçu le traitement n'aient pas eu d'effet positif est quelque peu décevant.

Quels sont les messages clés des résultats de l'étude Prilenia ?

"Nous avançons dans la bonne direction", déclare le président de l'Union européenne. Association internationale de HuntingtonSvein Olaf Olsen. Les résultats de l'étude Prilenia suggèrent que leur approche thérapeutique est sûre et qu'elle a des effets bénéfiques sur des mesures cliniques importantes, telles que les symptômes moteurs et cognitifs de la maladie d'Alzheimer.

Néanmoins, il est important de noter que l'étude a montré que vous n'obtenez pas l'amélioration/l'effet souhaité de la Pridopidine sur les symptômes de la maladie de Huntington si vous la mélangez avec d'autres médicaments, tels que les neuroleptiques. "Mais il faut aussi comprendre que la pridopidine n'est pas un médicament conçu pour cibler toutes les conséquences de la maladie de Huntington", déclare Svein Olaf Olsen.

En outre, l'essai Prilenia n'a pas atteint son critère d'évaluation principal, à savoir l'amélioration de la capacité fonctionnelle mesurée par l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity), ni un critère d'évaluation secondaire clé, à savoir l'amélioration de l'échelle composite unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale). La société suggère que l'absence d'effet significatif sur ces critères peut être liée aux autres médicaments pris par les participants à l'essai.

Dans un communiqué de presse du 25 avril, Prilenia informe :

• Des analyses pré-spécifiées dans PROOF-HD, excluant les patients sous neuroleptiques et les médicaments contre la chorée, ont montré des bénéfices et des améliorations cliniquement significatifs et nominalement significatifs de la pridopidine par rapport au placebo sur la progression de la maladie et sur les mesures des résultats moteurs et cognitifs.
• Le Q-Motor, une mesure objective de la fonction motrice, a montré des effets bénéfiques robustes pour les participants traités par la pridopidine dans le cadre du programme PROOF-HD à différents moments.
• Dans l'essai PROOF-HD et dans l'essai HEALEY ALS Platform, la pridopidine a été bien tolérée, sans effets indésirables graves liés au traitement.
• Cependant, le critère principal de PROOF-HD (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) et le critère secondaire clé (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) n'ont pas atteint la signification statistique, l'effet étant masqué par la prise concomitante de médicaments.
• La société s'est engagée à faire progresser la pridopidine dans le traitement de la maladie de Huntington et de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Qu'est-ce que cela signifie pour la communauté des personnes atteintes de la maladie de Parkinson ? Aurons-nous un médicament sur le marché ?

"Il est bien trop tôt pour tirer une conclusion définitive", déclare Svein Olaf Olsen. "La maladie de Huntington est une maladie complexe, avec des caractéristiques multiples et lourdes de conséquences. Le fait que la Pridopidine n'ait pas montré d'améliorations sur tous les fronts signifie que la société n'est certainement pas entièrement satisfaite du résultat. Mais les attentes étaient peut-être un peu élevées. Nous n'obtiendrons donc pas un médicament qui résoudra tous les symptômes de la MH ou qui sera capable d'arrêter la maladie, mais nous pourrions obtenir un médicament qui peut aider, par exemple, à atténuer certains des changements cognitifs ou moteurs associés à la maladie. C'est une bonne nouvelle", déclare M. Olsen.

"C'est un peu comme pour le traitement du cancer, puisqu'il n'existe pas encore de pilule qui permette de traiter tous les types de cancer. Mais nous sommes en train de mettre au point de nouveaux médicaments thérapeutiques pour la MH. Nous sommes sur la bonne voie", ajoute M. Olsen.

Êtes-vous déçu ? 

"Pas du tout. J'espérais quelque chose de plus. Comme tous mes amis, j'espérais "La dernière coupe !" "La solution finale. Je suis convaincue qu'un jour, on obtiendra une pilule ou une injection pour guérir la maladie de Huntington, mais peut-être qu'au début, le traitement de la maladie ressemblera davantage à un mélange de différents médicaments et que nous obtiendrons des médicaments qui ne conviendront pas à tout le monde. Le point le plus important du communiqué de presse de Prilenia est que nous disposons d'un médicament qui peut être utile. Et il est certain que la société continuera à travailler dur pour mettre ce médicament sur le marché", conclut Svein Olaf Olsen.