21 juin 2023

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- Dose-dépendante des niveaux de protéine Huntingtin (HTT) dans le sang à 12 semaines 
- Profil de tolérance favorable sans effet indésirable grave lié au traitement ou sans effet indésirable grave lié au traitement. Pointes du NfL  

- Conférence téléphonique et webcast 21 juinst à 8h00 EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 21, 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ : PTCT) a communiqué aujourd'hui les données intermédiaires de la partie de 12 semaines de l'étude de phase 2 PIVOT-HD du PTC518 chez les patients atteints de la maladie de Huntington (HD). L'étude a démontré une réduction dose-dépendante des niveaux de protéines de Huntingtine (HTT) dans les cellules du sang périphérique, atteignant une réduction moyenne de 30% des niveaux de HTT mutante au niveau de la dose de 10mg. En outre, l'exposition au PTC518 dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) était conforme ou supérieure aux niveaux de médicament non lié dans le plasma.

Le traitement par PTC518 s'est également avéré bien toléré, sans effets indésirables graves liés au traitement, sans rapports de neuropathie périphérique ou de toxicités limitant la dose. En outre, il n'y a pas eu de pics liés au traitement de la protéine de la chaîne légère des neurofilaments (NfL) dans le LCR, avec une tendance générale à la baisse des niveaux de NfL dans le LCR après 12 semaines de traitement par le PTC518.

"Nous sommes très satisfaits des données encourageantes de l'analyse intermédiaire de PIVOT-HD, qui démontrent une diminution de la HTT en fonction de la dose, une exposition souhaitée au LCR et un profil de tolérance favorable sans preuve d'événements indésirables graves liés au traitement ou de pics de NfL dans le LCR", a déclaré le Dr Matthew Klein, directeur général de PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD est une étude mondiale contrôlée par placebo qui comprend deux parties : une phase initiale de 12 semaines contrôlée par placebo, axée sur la pharmacologie et l'effet pharmacodynamique de PTC518, suivie d'une partie de 9 mois contrôlée par placebo. L'étude comprendra initialement deux niveaux de dose, 5 milligrammes et 10 milligrammes, avec la possibilité d'inclure un troisième niveau de dose allant jusqu'à 20 milligrammes.

Conférence téléphonique et webcast d'aujourd'hui 
PTC tiendra une conférence téléphonique à 8h00 EDT aujourd'hui pour discuter de cette nouvelle. Pour accéder à la conférence par téléphone, veuillez cliquez ici pour vous inscrire et vous recevrez les détails pour vous connecter. Pour éviter les retards, nous recommandons aux participants de se connecter à la conférence téléphonique 15 minutes avant le début de celle-ci. La conférence téléphonique diffusée sur le web est accessible dans la section Investisseurs du site web de PTC à l'adresse suivante https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Une retransmission de l'appel sera disponible environ deux heures après la fin de l'appel et sera archivée sur le site web de l'entreprise pendant 30 jours après l'appel.

À propos de PTC518
PTC développe un traitement potentiel pour la maladie de Huntington basé sur notre technologie de plateforme d'épissage. Le PTC518, une petite molécule qui peut être prise par voie orale, réduit la production de la protéine Huntingtin mutée qui entraîne des lésions et la mort du neurone, ce qui provoque la progression de la maladie. Cette petite molécule biodisponible par voie orale pénètre la barrière hémato-encéphalique, est sélective, titrable et ne subit pas d'efflux, ce qui constitue des propriétés de différenciation essentielles.

À propos de la maladie de Huntington
La maladie de Huntington (MH) est une maladie génétique rare et héréditaire du système nerveux central.1 Elle est causée par un gène défectueux. Ce gène produit une protéine, appelée Huntingtine, qui est impliquée dans le fonctionnement des cellules nerveuses du cerveau (neurones). Lorsque le gène est défectueux, il produit une protéine de Huntingtine anormale (ou mutée) qui est toxique et provoque des lésions et la mort des neurones.2 La maladie de Creutzfeldt-Jakob se manifeste généralement chez les personnes âgées de 30 ou 40 ans. Les symptômes peuvent se manifester plus tôt dans la vie, on parle alors de la maladie de Huntington juvénile.2,3 Il existe également des cas de MH infantile, lorsque les symptômes se développent chez des enfants de moins de 10 ans.Si les symptômes varient d'une personne à l'autre, la maladie affecte principalement le cerveau et se traduit par des mouvements anormaux, des difficultés d'élocution, de déglutition et de marche, ainsi que par un certain nombre d'autres symptômes, notamment comportementaux, cognitifs et moteurs. 4,5 Bien qu'il existe des thérapies approuvées pour des symptômes spécifiques de la maladie, il n'existe actuellement aucun traitement curatif de la MH et aucun médicament approuvé pour retarder l'apparition ou ralentir la progression de la maladie.

À propos de PTC Therapeutics, Inc.
PTC est une société biopharmaceutique mondiale axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés qui apportent des bénéfices aux patients atteints de maladies rares. La capacité de PTC à innover pour identifier de nouvelles thérapies et à commercialiser des produits à l'échelle mondiale est le fondement de l'investissement dans un pipeline solide et diversifié de médicaments transformateurs. La mission de PTC est de fournir un accès aux meilleurs traitements pour les patients qui n'ont que peu ou pas d'options thérapeutiques. La stratégie de PTC consiste à tirer parti de sa solide expertise scientifique et clinique et de son infrastructure commerciale mondiale pour mettre les thérapies à la disposition des patients. PTC estime que cela lui permet de maximiser la valeur pour toutes ses parties prenantes. Pour en savoir plus sur PTC, veuillez consulter le site suivant www.ptcbio.com et suivez-nous sur Facebook, Instagram, LinkedIn et Twitter à l'adresse @PTCBio.

Pour plus d'informations :
Investisseurs :
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+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

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jclemente@ptcbio.com

Déclaration prospective
Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toutes les déclarations contenues dans ce communiqué de presse, autres que les déclarations de faits historiques, sont des déclarations prospectives, y compris les déclarations relatives aux attentes, plans et perspectives futurs de PTC, à la stratégie de PTC, y compris en ce qui concerne le calendrier prévu des essais cliniques et des études, la disponibilité des données, les soumissions et réponses réglementaires et d'autres questions, les opérations futures, la position financière future, les revenus futurs, les coûts projetés et les objectifs de la direction. D'autres énoncés prospectifs peuvent être identifiés par les mots " guidance ", " plan ", " anticiper ", " croire ", " estimer ", " s'attendre à ", " avoir l'intention de ", " pouvoir ", " cibler ", " potentiel ", " sera ", " pourrait ", " devrait ", " continuer ", et d'autres expressions similaires.

Les résultats, performances ou réalisations réels de PTC pourraient différer sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus dans les déclarations prospectives qu'elle fait en raison d'une série de risques et d'incertitudes, y compris ceux liés à : l'issue des négociations sur la tarification, la couverture et le remboursement avec les tiers payeurs pour les produits de PTC ou les produits candidats que PTC commercialise ou pourrait commercialiser à l'avenir ; les effets commerciaux importants, y compris les effets des conditions du secteur, du marché, de l'économie, de la politique ou de la réglementation ; les modifications des lois, réglementations, taux et politiques fiscales et autres ; la base de patients éligibles et le potentiel commercial des produits de PTC et des produits candidats ; l'approche scientifique et les progrès généraux du développement de PTC ; la suffisance des liquidités de PTC et sa capacité à obtenir un financement adéquat à l'avenir pour ses dépenses d'exploitation et d'investissement prévisibles et imprévisibles ; et les facteurs abordés dans la section "Facteurs de risque" du dernier rapport annuel de PTC sur le formulaire 10-K, ainsi que toute mise à jour de ces facteurs de risque déposée de temps à autre dans d'autres documents déposés par PTC auprès de la SEC. Nous vous conseillons vivement d'examiner attentivement tous ces facteurs.

Comme pour tout produit pharmaceutique en cours de développement, le développement, l'approbation réglementaire et la commercialisation de nouveaux produits comportent des risques importants. Il n'existe aucune garantie qu'un produit recevra ou conservera l'approbation réglementaire dans un territoire donné, ou qu'il connaîtra un succès commercial. 

Les déclarations prévisionnelles contenues dans le présent document représentent l'opinion de PTC uniquement à la date du présent communiqué de presse et PTC ne s'engage pas et ne prévoit pas d'actualiser ou de réviser ces déclarations prévisionnelles pour refléter les résultats réels ou les changements de plans, de perspectives, d'hypothèses, d'estimations ou de projections, ou d'autres circonstances survenant après la date du présent communiqué de presse, sauf si cela est requis par la loi. 

Références :

  1. Organisation mondiale de la santé, 2020. 8A01.10 Maladie de Huntington. Disponible à l'adresse : https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Consulté en octobre 2021.
  2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
  3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
  4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
  5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Communiqué de presse imageVoir le contenu original :https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

SOURCE PTC Therapeutics, Inc.


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