Une avancée qui représente un nouvel espoir pour les patients atteints de la maladie de Huntington

Des scientifiques de l'Institut Weizmann en Israël ont publié les résultats d'une étude sur l'animal qui s'avère extrêmement prometteuse pour le traitement de la maladie de Huntington. Ils ont découvert que deux petites molécules, appelées SPI-24 et SPI-77, peuvent réduire efficacement l'expression de la huntingtine mutante dans le cerveau tout en laissant intacte l'expression du gène normal. Ces composés traversent la barrière hémato-encéphalique, ce qui permet de les administrer directement dans le cerveau par voie orale ou par injection sous-cutanée. 

Dans un modèle de souris, l'administration de SPI-24 et de SPI-77 a entraîné une augmentation de l'incidence de la maladie. une amélioration des fonctions motrices et émotionnelles ainsi qu'un retard dans la progression de la maladie. Il est important de noter que l'utilisation à long terme n'a pas révélé d'effets secondaires indésirables ni de changements globaux dans l'expression des gènes. 

En annonçant les résultats, le professeur Rivka Dikstein de l'Institut Weizmann a déclaré : "Ces résultats suggèrent que les SPI sont supérieurs aux autres approches d'abaissement de la Htt en termes de sélectivité de l'allèle mutant, de méthodes d'administration (pas de chirurgie) et de coût". Le président de l'IHA, Svein Olaf Olsen, s'est félicité de ces résultats en déclarant : "C'est une excellente nouvelle. Bien qu'il soit encore tôt, ces résultats sont extrêmement importants et donneront beaucoup d'espoir aux familles touchées par la maladie d'Alzheimer".   

Lien vers le communiqué de presse : https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Lien vers l'article de recherche : https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y