La FDA accorde à uniQure le statut de Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Aujourd'hui, la communauté Huntington est très heureuse. L'annonce par Uniqure que l'entreprise a reçu le prix Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)

"La désignation de la thérapie génique expérimentale AMT-130 dans la maladie de Huntington est plus que prometteuse", déclare le président de l'IHA, Svein Olaf Olsen. La "licence" du RMAT est basée sur trois critères. Le troisième critère est ce que nous remarquons dans la famille Huntington, à savoir que les résultats obtenus jusqu'à présent dans l'essai doivent être prometteurs. Nous savons que l'annonce et la décision de la FDA sont basées sur 29 personnes qui ont participé à un essai clinique où le patient a été injecté directement dans le cerveau et dans la zone où la maladie de Huntington fait des ravages au début du développement de la maladie. Nous avons connu de nombreux revers au fil des ans. 

"Espérons que l'annonce d'uniQure soit le début d'un bon retour de la part de l'industrie pharmaceutique. En fait, nous le méritons", déclare Svein.

Lors de l'annonce, Daniel Leonard, directeur principal de la défense des intérêts des patients au niveau mondial chez uniQure, a déclaré : "Nous nous réjouissons de poursuivre notre partenariat avec la communauté des personnes atteintes de la maladie de Parkinson afin de faire avancer le programme AMT-130 le plus rapidement possible !".

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