PTC a annoncé aujourd'hui des résultats prometteurs à 12 mois de son étude de phase 2 PIVOT-HD sur le PTC518 par voie orale.  

Au mois 12, le taux de Huntingtine mutante (mHTT) dans le sang a diminué de 22% et de 43% respectivement pour les doses de 5 mg et de 10 mg. Un résultat similaire a été observé dans le liquide céphalo-rachidien, où le mHTT a diminué de 21% et de 43% respectivement, pour des doses de 5 mg et de 10 mg. En outre, le traitement par PTC518 a entraîné un ralentissement notable de la progression des symptômes moteurs au mois 12, tel qu'évalué par le score moteur total (aggravation de 2,0 points pour la dose de 5 mg et de 1,3 point pour la dose de 10 mg, contre une aggravation de 4,9 points pour le placebo).

Le président de l'IHA, Svein Olaf Olsen, a déclaré : "C'est une nouvelle vraiment passionnante ! C'est formidable de voir des résultats de cette ampleur, d'autant plus que le PTC518 est un médicament oral facile à administrer et bien toléré. Nous félicitons et remercions PTC Therapeutics pour le travail accompli. Nous attendons avec impatience leur étude d'efficacité de phase 3. Cela ne saurait tarder.

Lire le communiqué de presse (en anglais)