Aujourd'hui, Wave Life Sciences a annoncé les résultats positifs de SELECT-HD, notre essai de phase 1b/2a contrôlé par placebo évaluant le traitement expérimental WVE-003. Ces résultats démontrent que WVE-003 réduit sélectivement la protéine de huntingtine mutante toxique (mHTT) et préserve la protéine de huntingtine saine de type sauvage (wtHTT) chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington.
Résultats de l'essai
Dans l'analyse, on a comparé les participants traités avec trois doses intrathécales de 30 mg de WVE-003
toutes les 8 semaines aux participants qui ont reçu un placebo et qui ont constaté ce qui suit :
- Abaissement significatif et durable du mHTT jusqu'à 46%.
- Préservation de la santé, wtHTT.
- WVE-003 a été généralement sûr et bien toléré.
- Corrélation statistiquement significative entre l'abaissement du mHTT et le ralentissement de la perte du caudé, ce qui a permis de réduire les coûts.
est un biomarqueur d'imagerie qui permet de prédire les résultats cliniques. - Bien que cette étude n'ait pas été alimentée pour les résultats cliniques, le ralentissement du déclin était un facteur déterminant.
observée pour le score total de motricité (TMS).
Que se passe-t-il ensuite ?
Sur la base du succès de l'étude SELECT-HD, les prochaines étapes de l'étude WVE-003 seront déterminées par les réunions suivantes
avec les régulateurs pour discuter de la voie de développement de WVE-003, qui comprendra un potentiel pour la mise en place d'un système de contrôle de la qualité.
ainsi qu'une étude d'extension ouverte (OLE) pour SELECT-HD.
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