uniQure annonce des données intermédiaires positives démontrant un ralentissement de la progression de la maladie dans les essais de phase I/II de l'AMT-130 pour la MH

"Nous sommes très satisfaits de ces nouvelles données qui démontrent un ralentissement statistiquement significatif et dose-dépendant de la progression de la maladie de Huntington et une diminution de la NfL dans le LCR à 24 mois", a déclaré le Dr. Walid Abi-Saab, médecin-chef d'uniQure. "Nous pensons qu'il s'agit du premier essai clinique d'un médicament expérimental pour la maladie de Huntington à montrer des preuves d'un bénéfice clinique potentiel à long terme et d'une réduction d'un marqueur clé de la neurodégénérescence. De plus, étant donné l'administration unique de l'AMT-130, nous sommes dans une position unique pour continuer à accumuler des résultats à plus long terme sur les patients dans les études de phase I/II afin de soutenir le bénéfice thérapeutique émergent. Nous sommes impatients de tenir une première réunion RMAT multidisciplinaire avec la FDA dans le courant de l'année pour discuter du potentiel d'accélération du développement clinique de l'AMT-130".

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