La FDA accorde la désignation Fast Track au programme PTC518 sur la maladie de Huntington

Le PTC518 est un médicament oral qui réduit la production de la protéine Huntingtin mutée qui provoque la progression de la maladie. Les programmes bénéficiant de la désignation Fast Track peuvent bénéficier d'interactions précoces avec la FDA et peuvent être éligibles à un examen prioritaire et à une approbation accélérée. Ceci fait suite à la publication des données intermédiaires à 12 mois de l'étude de phase 2 de PTC, qui ont montré que les participants recevant PTC518 avaient une réduction dose-dépendante allant jusqu'à 43% de la protéine mutante de Huntingtin dans le sang. 

 "L'octroi de la désignation Fast Track au programme PTC518 renforce le potentiel du PTC518 à fournir un traitement modificateur de la maladie aux patients atteints de la maladie de Huntington", a déclaré Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer de PTC Therapeutics. 

Lire le communiqué de presse ici.