LoQus23 Therapeutics annonce un financement de 35 millions de livres sterling pour faire progresser un nouveau médicament visant à inhiber l'expansion somatique dans la maladie de Huntington.

• Financement mené par Forbion, société de capital-risque leader dans le domaine des sciences de la vie, avec la participation des investisseurs existants SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) et Novartis Venture Fund (NVF).
• Le programme principal ciblant MutSβ devrait entrer en clinique en 2026, offrant une thérapie potentiellement modificatrice de la maladie de Huntington.
• Rogier Rooswinkel, General Partner de Forbion, rejoint le conseil d'administration

Cambridge, Royaume-Uni, 2 octobre 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), une société privée de biotechnologie qui étudie des médicaments à base de petites molécules susceptibles d'arrêter l'instabilité de l'ADN et de ralentir la neurodégénérescence dans la maladie de Huntington, la dystrophie myotonique de type 1 et d'autres maladies similaires liées à l'expansion des répétitions de triplets, annonce aujourd'hui la clôture réussie de son financement de série A de 35 millions de livres sterling (c.$43 millions d'euros). Le tour de table a été mené par Forbion, aux côtés des investisseurs existants SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) et Novartis Venture Fund (NVF). Rogier Rooswinkel, partenaire général de Forbion, rejoindra le conseil d'administration de LoQus23.

LoQus23 a été fondé en 2019 par les entrepreneurs en résidence au DDF, le Dr David Reynolds, le Dr Caroline Benn et le Dr Ruth McKernan CBE, FMedSci, et a bénéficié d'un financement d'amorçage du Dementia Discovery Fund de SV. Elle a reçu un financement d'amorçage supplémentaire du NVF en 2021. La société a depuis établi une plateforme d'essais et une série de petites molécules d'inhibiteurs MutSα et MutSβ qui sont thérapeutiquement pertinents dans jusqu'à 30 maladies à répétition triplet, y compris la maladie de Huntington.

Les branches MMR (Mismatch Repair) du système DDR (DNA Damage Repair) réparent les insertions, les délétions et les erreurs d'incorporation de l'ADN au cours de la transcription et/ou de la réplication cellulaire, avec deux voies principales dépendant de la taille de la non-concordance - MutSα pour les petites non-concordances et MutSβ pour les boucles d'insertion/délétion plus importantes.

La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative autosomique dominante pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie et qui compte 30 000 patients rien qu'aux États-Unis. En ciblant l'expansion somatique, LoQus23 espère ralentir ou même arrêter l'apparition et la progression de la maladie de Huntington, un concept soutenu par des études génétiques et récemment renforcé par des modèles précliniques.

Le produit du financement de la série A sera principalement utilisé pour soutenir le développement préclinique et les premières études cliniques du programme principal de LoQus23, une petite molécule allostérique inhibitrice de MutSβ. La société prépare son programme principal en vue d'une entrée en clinique en 2026.

Le Dr David Reynolds, directeur général de LoQus23 Therapeutics, a déclaré : "Ce financement nous permettra d'obtenir des données cliniques essentielles pour soutenir le développement de notre programme phare. Les données de plus en plus nombreuses qui indiquent que l'expansion somatique, causée par une mauvaise réparation de l'ADN, est le principal responsable de la maladie de Huntington, confirment que notre approche, qui consiste à développer des thérapies orales à base de petites molécules, transformera la vie des patients atteints de cette terrible maladie héréditaire. Nous accueillons Forbion en tant qu'investisseur principal de ce tour de table, aux côtés de nos investisseurs actuels de haut niveau, et nous nous réjouissons de bénéficier de leur soutien et de leur expertise".

Rogier Rooswinkel, partenaire général de Forbion et nouveau membre du conseil d'administration de LoQus23, a commenté l'événement : "L'expansion somatique est un facteur clé des maladies à répétition de triplets comme la maladie de Huntington. Dans l'expansion somatique, MutSβ semble être la cible la plus prometteuse et la mieux validée, avec le potentiel de stopper la progression de la maladie. LoQus23 est à la pointe du développement de petites molécules allostériques contre MutSβ, et nous sommes impatients de travailler avec eux pour faire progresser leurs molécules vers la clinique et, en fin de compte, pour le bénéfice des patients."

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