PTC Therapeutics conclut un accord mondial de licence et de collaboration avec Novartis pour le programme PTC518 sur la maladie de Huntington

2 décembre 2024

- PTC recevra $1.0B en espèces à la clôture -
- PTC peut recevoir jusqu'à $1,9 milliards d'euros au titre des étapes de développement, de réglementation et de vente.
- PTC partagera les bénéfices aux États-Unis et versera des redevances progressives à deux chiffres sur les ventes nettes hors États-Unis.
- Novartis assumera les responsabilités mondiales en matière de développement, de fabrication et de commercialisation après l'achèvement de la partie contrôlée par placebo de l'étude PIVOT-HD en cours.
- PTC organisera une conférence téléphonique le 2 décembre 2024 à 8h30 (heure de l'Est).

WARREN, N.J., Dec. 2, 2024 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ : PTCT) a annoncé aujourd'hui la signature d'un accord mondial exclusif de licence et de collaboration avec Novartis Pharmaceuticals Corporation, une filiale de Novartis AG (NYSE : NVS), pour son programme PTC518 sur la maladie de Huntington, qui comprend des molécules apparentées. En vertu de cet accord, PTC recevra un paiement initial de 1,4 milliard de dollars, jusqu'à 1,9 milliard de dollars en étapes de développement, de réglementation et de vente, une participation aux bénéfices aux États-Unis et des redevances à deux chiffres sur les ventes en dehors des États-Unis.

"Le PTC518 est le principal traitement oral de fond en cours de développement pour la maladie de Huntington et les conditions économiques de cet accord sont conformes aux promesses de ce traitement", a déclaré Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer de PTC Therapeutics. "Cette collaboration associe l'expertise de PTC dans le développement de thérapies d'épissage à base de petites molécules à l'expertise de Novartis dans le développement et la commercialisation de thérapies neuroscientifiques à l'échelle mondiale. Nous sommes ravis de collaborer avec Novartis afin d'accélérer le potentiel du PTC518 pour les centaines de milliers de patients atteints de la maladie de Huntington dans le monde qui ont besoin d'un traitement conçu pour être bien toléré et efficace pour modifier la maladie. PTC utilisera le produit de cette transaction pour développer sa plateforme d'épissage et pour soutenir les activités commerciales et de développement de son portefeuille.

"La maladie de Huntington est une maladie familiale dévastatrice et mortelle. Cet accord avec PTC vise à renforcer notre pipeline neuroscientifique et reflète notre orientation stratégique et notre engagement à explorer de nouvelles approches potentiellement transformatrices pour les maladies neurodégénératives dont les besoins ne sont pas satisfaits", a déclaré Vas Narasimhan, CEO de Novartis. "Nous sommes impatients de mettre à profit notre expertise dans les maladies neurodégénératives et notre expérience de la maladie de Huntington pour faire progresser cette thérapie orale potentiellement la première de sa catégorie pour la communauté des personnes atteintes de la maladie de Huntington.

Le PTC518 a été découvert à partir de la plateforme d'épissage validée de PTC et est actuellement étudié dans le cadre de l'essai de phase 2 PIVOT-HD en cours. Les résultats intermédiaires rapportés en juin 2024 ont démontré que le traitement par PTC518 entraînait une réduction durable et dose-dépendante des taux de protéine de Huntingtine mutante (HTT) dans le sang et le liquide céphalo-rachidien (LCR), ainsi que des signaux précoces de bénéfices dose-dépendants sur des mesures cliniques clés à 12 mois.¹ Il est important de noter que le PTC518 continue de démontrer un profil de sécurité et de tolérabilité favorable.¹

Novartis assumera la responsabilité du développement, de la fabrication et de la commercialisation du PTC518, après l'achèvement de la partie contrôlée par placebo de PIVOT-HD, qui devrait avoir lieu au premier semestre 2025.  

Les entreprises partageront les profits et les pertes aux États-Unis sur une base 40/60 (40% PTC et 60% Novartis).

La clôture de la transaction est soumise aux conditions habituelles, y compris l'autorisation réglementaire. Les parties prévoient que l'accord sera conclu au cours du premier trimestre 2025.