UniQure annonce un alignement avec la FDA sur les éléments clés de la voie d'homologation accélérée de l'AMT-130

Hier, uniQure a publié un communiqué de presse annonçant l'alignement avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sur les éléments clés d'une voie d'approbation accélérée pour le programme AMT-130 d'uniQure dans la maladie de Huntington. Les principaux éléments à retenir sont les suivants :

- La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis reconnaît que les données des études de phase I/II en cours, comparées à un contrôle externe de l'histoire naturelle, peuvent servir de base principale pour une demande de licence de produit biologique (BLA) en vue d'une approbation accélérée.

- La FDA accepte que l'échelle composite d'évaluation unifiée de la maladie de Huntington (composite Unified Huntington's Disease Rating Scale, cUHDRS) puisse servir de critère d'évaluation clinique intermédiaire pour l'autorisation accélérée.

Vous pouvez lire le communiqué de presse dans son intégralité ici.