UniQure annonce que la FDA a accordé à l'AMT-130 la désignation de " Breakthrough Therapy " pour le traitement de la maladie de Huntington

~ Désignation de thérapie innovante basée sur des preuves cliniques issues d'essais de phase I/II montrant un ralentissement significatif de la progression de la maladie ~

~ Mise à jour réglementaire supplémentaire et conseils sur la soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques 

attendu pour le deuxième trimestre de 2025 ~ 

LEXINGTON, Mass. et AMSTERDAM, 17 avril 2025(GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ : QURE), une société de thérapie génique de premier plan qui développe des thérapies transformatrices pour les patients ayant de graves besoins médicaux, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à l'AMT-130 la désignation de Breakthrough Therapy pour le traitement de la maladie de Huntington, une maladie neurodégénérative héréditaire rare pour laquelle il n'existe actuellement aucune thérapie modificatrice de la maladie. Cette désignation s'ajoute à la désignation de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), à la désignation de médicament orphelin et à la désignation Fast Track, toutes précédemment accordées par la FDA à l'AMT-130.

L'obtention de la désignation "Breakthrough Therapy" souligne à la fois le besoin urgent de traitements efficaces pour la maladie de Huntington et les données provisoires encourageantes démontrant que l'AMT-130 a le potentiel de ralentir la progression de la maladie", a déclaré le Dr. Walid Abi-Saab, médecin-chef d'uniQure. "Il s'agit d'une reconnaissance puissante de la promesse d'AMT-130 et des progrès importants que nous avons réalisés. Nous apprécions profondément l'engagement continu de la FDA à faire progresser les thérapies géniques innovantes pour les patients ayant des besoins critiques non satisfaits, et nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec l'agence pour apporter AMT-130 à la communauté des patients atteints de la maladie de Huntington le plus rapidement possible."

La désignation de Breakthrough Therapy est étayée par les données cliniques des essais de phase I/II en cours sur l'AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington. En juillet 2024, uniQure a présenté des données intermédiaires à 24 mois qui ont montré un ralentissement dose-dépendant de la progression de la maladie sur la base du cUHDRS des patients traités par rapport à une histoire naturelle pondérée par la propension. À ce jour, 45 patients ont reçu l'AMT-130.

La désignation "Breakthrough Therapy" vise à accélérer le développement et l'examen des candidats thérapeutiques expérimentaux destinés à traiter une affection grave et pour lesquels des preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut apporter une amélioration substantielle par rapport au traitement disponible sur un ou plusieurs critères d'évaluation cliniquement significatifs. En général, les preuves cliniques préliminaires doivent montrer un avantage clair par rapport à la thérapie disponible. Un médicament qui reçoit la désignation Breakthrough Therapy peut bénéficier de toutes les caractéristiques de la désignation Fast Track, de conseils intensifs sur un programme efficace de développement de médicaments et d'un engagement de la FDA impliquant des responsables de haut niveau.¹.

Lire le communiqué de presse (en anglais) ici.

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