Prilenia et Ferrer font le point sur le processus réglementaire européen concernant la pridopidine dans la maladie de Huntington

25 juillet 2025

NAARDEN, Pays-Bas & WALTHAM, Mass. & BARCELONE, Espagne-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. et Ferrer ont annoncé aujourd'hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé le refus de la demande d'autorisation de mise sur le marché de la pridopidine pour la maladie de Huntington (MH).

Nous sommes déçus, mais nous ne nous laissons pas décourager dans notre volonté d'apporter aux patients ce que nous pensons être une thérapie efficace et nous explorerons toutes les options en collaboration avec les autorités de réglementation.

Prilenia et Ferrer se concentrent sur la mise à disposition de la pridopidine aux personnes atteintes de la maladie de Huntington et de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) dans le monde entier, le plus rapidement possible. Des plans à court terme ont été mis en place pour lancer une étude mondiale sur la maladie de Huntington susceptible d'être enregistrée, afin de confirmer les résultats précédemment observés avec la pridopidine, ainsi qu'une étude pivot mondiale de phase 3 sur la SLA, dont le recrutement devrait débuter dès que possible.

A propos de la pridopidine

La pridopidine (45 mg deux fois par jour) est un agoniste puissant et sélectif du récepteur sigma-1 (S1R) administré par voie orale, qui stimule des mécanismes neuroprotecteurs clés souvent altérés dans les maladies neurodégénératives telles que la maladie de Huntington et la SLAi.

Le vaste programme de développement de la pridopidine a impliqué environ 1 600 personnes, démontrant des bénéfices cliniquement significatifs et durables sur la progression de la maladie, la cognition, la capacité motrice et la qualité de vie des patients, avec un profil de sécurité et de tolérabilité favorable.

Outre la MH, la pridopidine est en phase avancée de développement clinique pour la SLA. Prilenia et Ferrer prévoient de lancer dès que possible un seul essai pivot de phase 3 dans la SLA, en s'appuyant sur les résultats de l'essai de phase 2 HEALEY ALS Platform Trial dans la population atteinte de la maladie à un stade précoce et à progression rapide.

La pridopidine a le statut de médicament orphelin pour la maladie d'Alzheimer et la sclérose latérale amyotrophique aux États-Unis et dans l'Union européenne, et la désignation Fast Track de la FDA pour le traitement de la maladie d'Alzheimer et des affections connexes.

Nurzigma® (pridopidine) est une marque déposée de Prilenia.

À propos de la maladie de Huntington

La maladie de Huntington (MH) est une maladie neurodégénérative rare, héréditaire, autosomique dominante, qui se traduit par des symptômes fonctionnels, moteurs, cognitifs et comportementaux. La maladie de Huntington est causée par une mutation du gène de la huntingtineiii, et chaque enfant d'un parent atteint de la maladie a 50 % de chances de développer la maladie.iv

La MH touche environ 4,88 personnes sur 100 000 dans le monde et 300 000 personnes supplémentaires risquent de développer la MHv,vi. La maladie est généralement diagnostiquée entre 30 et 50 ans, bien qu'elle puisse survenir à tout âge, y compris chez les enfants et les jeunes adultes (on parle alors de maladie d'Alzheimer juvénile). La maladie évolue lentement sur une période de 15 à 20 ans, les patients perdant peu à peu leur capacité à travailler, à communiquer, à gérer leur vie quotidienne et à prendre soin d'eux-mêmes. Cette incapacité croissante conduit à une dépendance totale à l'égard d'un soignant et, en fin de compte, à la mort.

Les seuls traitements actuellement disponibles pour la MH se concentrent sur le soulagement des symptômes et les soins palliatifs, sans aucun impact sur les mesures de la progression globale.

À propos de Prilenia

Prilenia est une société biopharmaceutique privée animée par un engagement inébranlable en faveur de l'excellence scientifique et de l'accélération des progrès pour les personnes atteintes de la maladie de Huntington (HD), de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et d'autres enfants et adultes souffrant de troubles neurodégénératifs. Notre mission est simple mais urgente : développer et fournir un accès durable à des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies neurodégénératives dévastatrices.

Le 28 avril 2025, Prilenia a conclu un accord de collaboration et de licence avec Ferrer pour la commercialisation et le co-développement de la pridopidine en Europe et sur d'autres marchés sélectionnés, conservant tous les droits de commercialisation et de développement de la pridopidine en Amérique du Nord, au Japon et dans la région Asie-Pacifique.

L'entreprise est constituée aux Pays-Bas et soutenue par des investisseurs de premier plan dans le domaine des sciences de la vie.

Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.prilenia.com et connectez-vous avec nous sur LinkedIn ou X (Twitter).

À propos de Ferrer

Chez Ferrer, nous utilisons l'entreprise pour lutter pour la justice sociale. Nous sommes depuis longtemps une entreprise qui veut faire les choses différemment ; au lieu de maximiser le rendement pour les actionnaires, nous réinvestissons une grande partie de nos bénéfices dans des initiatives qui rendent à la société ce qu'elle lui doit. Retourner là où il faut. Nous allons au-delà de la conformité et sommes guidés par les normes les plus élevées en matière de durabilité, d'éthique et d'intégrité. À ce titre, depuis 2022, nous sommes une B Corp.

Fondée à Barcelone en 1959, la société Ferrer propose des solutions transformatrices pour les maladies mortelles dans plus d'une centaine de pays. Conformément à notre objectif, nous nous concentrons de plus en plus sur les maladies vasculaires pulmonaires et interstitielles, ainsi que sur les troubles neurologiques rares chez l'adulte et l'enfant. Notre équipe de 1 800 personnes est animée par une conviction claire : notre activité n'est pas une fin en soi, mais un moyen de changer des vies.

Nous sommes Ferrer. Ferrer pour de bon. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. The Sigma-1 Receptor Mediates Pridopidine Rescue of Mitochondrial Function in Huntington Disease Models. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. Réunion annuelle de l'AAN, 6-9 avril 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. La pridopidine protège les neurones de la toxicité du mutant-huntingtin via le récepteur sigma-1. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi : 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID : 31108174 ; PMCID : PMC6996243. iv Myers RH. Génétique de la maladie de Huntington. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi : 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID : 15717026 ; PMCID : PMC534940.) v Medina et al, Prevalence and Incidence of Huntington's Disease : An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). De la pathogenèse à la thérapeutique : A Review of 150 Years of Huntington's Disease Research. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

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Source : Prilenia Therapeutics B.V : Prilenia Therapeutics B.V.