Skyhawk communique des données sur la cohorte C

Plus tôt dans la journée, Skyhawk a fourni la mise à jour suivante sur la partie C de son essai de phase 1 SKY-0515.

--Community Letter--

Chers amis et collègues de Skyhawk,

Nous sommes ravis d'annoncer aujourd'hui les premiers résultats intermédiaires de la cohorte de patients de la partie C de notre essai clinique de phase 1 SKY-0515 pour le traitement de la maladie de Huntington. Vous trouverez ci-dessous et en lien ici les résultats de l'essai clinique. Communiqué de presse.

Comme le montre l'image ci-dessus, au 84e jour, les patients recevant SKY-0515 présentent des réductions dose-dépendantes de la protéine mHTT dans le sang, dont 62% avec la dose orale quotidienne de 9 mg, et le traitement se poursuit.

Le traitement par SKY-0515 entraîne également une réduction importante de l'ARNm de PMS1 en fonction de la dose et démontre une excellente pénétration dans le système nerveux central. Le médicament a été généralement bien toléré aux deux niveaux de dose testés, ce qui justifie la poursuite du développement clinique, et notre essai de phase 2/3 FALCON-HD chez des patients est en cours de recrutement en Australie et en Nouvelle-Zélande.

"SKY-0515 réduit la protéine mHTT de la manière la plus impressionnante que nous ayons observée jusqu'à présent chez les patients, et les données cliniques et de biomarqueurs ne montrent aucun problème de sécurité à ce jour, quelle que soit la dose testée", a déclaré Ed Wild, professeur de neurologie à l'University College London. "Il est formidable que nous observions également une réduction substantielle du PMS1, ce qui devrait constituer une combinaison puissante pour traiter la maladie de Huntington par le biais de deux de ses mécanismes pathogéniques fondamentaux. C'est à cela que ressemble le succès au bout de trois mois, ce qui ouvre la voie à un impact significatif pour les personnes atteintes de la maladie de Huntington dans le monde entier - pour lesquelles un traitement oral de réduction de la huntingtine tel que SKY-0515 serait véritablement transformateur."

"La force de la réponse des biomarqueurs de SKY-0515 après seulement 84 jours de traitement souligne son potentiel en tant que thérapie transformatrice pour la maladie de Huntington", a déclaré Sergey Paushkin, directeur de la recherche et du développement chez Skyhawk Therapeutics. "Ces données intermédiaires représentent une étape importante pour SKY-0515 et soulignent la capacité de la plateforme de Skyhawk à fournir des petites molécules de premier ordre pour des maladies dévastatrices pour lesquelles aucun traitement de fond n'a été approuvé."

Skyhawk prévoit de mettre sur le marché, d'ici à la fin de 2027, une série de nouveaux médicaments supplémentaires pour des maladies neurologiques rares pour lesquelles il n'existe pas de traitement modificateur de la maladie. Le premier est en passe de commencer les essais à la mi-2026.

Nous nous réjouissons des progrès accomplis pour aider les patients et nous vous remercions de votre soutien !

Avec tous nos meilleurs vœux,

Maura et l'équipe des Skyhawks~