ADORE-DH - Thérapie potentielle à base de cellules souches

ADORE-DH était un essai de phase II d'une thérapie potentielle à base de cellules souches pour la maladie de Huntington.

Sponsorisée par AZIDUS Brasil (une organisation de recherche clinique à service complet), cette étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visait à évaluer l'innocuité et l'efficacité du NestaCell® chez des patients atteints de la maladie de Huntington. NestaCell® est une thérapie à base de cellules souches de la pulpe dentaire humaine (hDPSC), contenant des cellules souches de la pulpe dentaire de dents de lait d'enfants en bonne santé. La pulpe dentaire est la couche la plus interne d'une dent, contenant des cellules souches qui peuvent se transformer en divers types de cellules, y compris des cellules nerveuses. ADORE-DH a été financé par Cellavita, le développeur de NestaCell®.

35 participants ont été randomisés dans cet essai, mené sur un seul site au Brésil. Les participants ont été répartis selon un ratio 2:2:1 pour recevoir soit des CSDPh à une dose plus faible (1 million de cellules/kg), soit des CSDPh à une dose plus élevée (2 millions de cellules/kg), soit un placebo. Neuf perfusions du produit étudié ont été administrées par voie intraveineuse sur une période de 11 mois. 32 participants ont terminé l'essai.

Le critère d'évaluation principal de l'essai était l'évolution du score moteur total (TMS) de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Huntington (Unified Huntington's Disease Rating Scale, UHDRS). Les résultats secondaires comprenaient la capacité fonctionnelle totale de l'UHDRS (TFC), le score total de chorée (TCS), la liste de contrôle fonctionnelle (FC) et la quantification de la matière blanche basée sur l'imagerie par résonance magnétique (IRM). La sécurité a été évaluée en surveillant les événements indésirables et les paramètres de laboratoire.

Les deux doses ont montré un profil de sécurité favorable, sans augmentation de la fréquence des événements indésirables par rapport au placebo. Aucun événement indésirable grave n'a été considéré comme lié au traitement.

Les deux doses ont montré des améliorations de l'UHDRS-TMS par rapport au placebo, et le groupe ayant reçu la dose la plus élevée a également montré des améliorations de l'UHDRS-TFC. D'autres améliorations ont été observées au niveau du TCS et du FC. L'analyse IRM a indiqué une tendance au ralentissement du déclin de la matière blanche et grise du système nerveux central chez les participants traités.

Dans l'ensemble, NestaCell® a été bien toléré et a permis d'améliorer les résultats moteurs et fonctionnels chez les patients atteints de la maladie de Huntington. Un essai de phase III est prévu pour évaluer l'efficacité et la sécurité à long terme sur un plus grand nombre de participants.