uniQure fait le point sur la réglementation de l'AMT-130 pour la maladie de Huntington

3 novembre 2025

Chère communauté de la maladie de Huntington,

Nous avons publié aujourd'hui un communiqué de presse annonçant qu'uniQure a reçu des commentaires de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis lors d'une récente réunion préalable à la demande de licence biologique (BLA) concernant l'AMT-130, une thérapie génique expérimentale pour la maladie de Huntington (HD). La FDA définit une BLA comme “une soumission complète à la FDA demandant l'autorisation de distribuer commercialement un produit biologique”. Une réunion pré-BLA est destinée à permettre à l'entreprise et à la FDA de s'aligner sur les exigences et les attentes relatives à la demande.

Bien que le compte-rendu final de la réunion n'ait pas été reçu, uniQure pense que la FDA a indiqué que les données de l'étude de phase I/II en cours sur l'AMT-130 en comparaison avec un contrôle externe ne peuvent plus servir de base principale pour une soumission de BLA. Bien que le calendrier de la soumission d'une BLA pour l'AMT-130 ne soit pas encore clair, uniQure reste pleinement engagé à travailler avec la FDA pour déterminer la meilleure voie à suivre pour apporter l'AMT-130 aux patients et à leurs familles.

“Nous sommes surpris par les commentaires préliminaires de la FDA lors de la réunion pré-BLA, qui constituent un changement radical par rapport aux orientations fournies par la FDA en novembre 2024, où elle a accepté que les données des études de phase I/II en cours, comparées à un contrôle externe de l'histoire naturelle, puissent servir de base principale pour une soumission BLA dans le cadre de la voie d'approbation accélérée”, a déclaré Matt Kapusta, directeur général d'uniQure. “Cette nouvelle est inattendue et nous sommes vraiment déçus pour les personnes vivant avec la maladie de Huntington, qui n'ont aucune option de traitement pour cette maladie dévastatrice. Nous sommes fermement convaincus que l'AMT-130 peut apporter un bénéfice substantiel aux patients et nous restons pleinement engagés à travailler avec la FDA pour déterminer la meilleure voie à suivre afin de mettre rapidement l'AMT-130 à la disposition des patients et de leurs familles aux États-Unis.”

Nous comprenons à quel point il sera difficile pour les patients et les familles d'entendre cette nouvelle inattendue, et nous vous assurons que nous travaillerons sans relâche en partenariat avec la FDA afin d'établir une voie d'avenir pour l'AMT-130. Nous avons travaillé en partenariat avec la communauté des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer tout au long de ce programme de développement clinique et nous apprécions grandement cette collaboration. Nous continuerons à communiquer de manière transparente et à travailler en partenariat avec la communauté tout au long de cette situation difficile.

Si vous avez des questions supplémentaires, n'hésitez pas à envoyer un courriel à l'adresse suivante medinfo@uniqure.com ou appelez le 1-866-520-1257.

Daniel Leonard Directeur exécutif de la défense mondiale des patients

-Communiqué de presse

3 novembre 2025

LEXINGTON, Mass. et AMSTERDAM, Nov. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ : QURE), société de thérapie génique leader dans le développement de thérapies transformatrices pour les patients ayant des besoins médicaux sévères, a annoncé aujourd'hui avoir reçu des commentaires de la Food and Drug Administration (FDA) américaine lors d'une récente réunion préalable à la demande de licence biologique (BLA) concernant l'AMT-130, une thérapie génique expérimentale pour la maladie de Huntington (HD).

Bien que le compte-rendu final de la réunion n'ait pas encore été reçu, l'uniQure estime que la FDA n'est plus d'accord avec le fait que les données des études de phase I/II de l'AMT-130 en comparaison avec un contrôle externe, conformément aux protocoles préspécifiés et aux plans d'analyse statistique partagés avec la FDA avant les analyses, peuvent être suffisantes pour fournir la preuve primaire à l'appui d'une demande de licence de mise sur le marché. Il s'agit d'un changement majeur par rapport aux communications antérieures avec la FDA lors de multiples réunions de type B au cours de l'année écoulée. Par conséquent, le calendrier de soumission de la BLA pour l'AMT-130 n'est pas encore clair..

uniQure s'attend à recevoir le compte-rendu final dans les 30 jours suivant la réunion et prévoit d'interagir d'urgence avec la FDA afin de trouver une voie à suivre pour l'approbation accélérée de l'AMT-130 dans les délais impartis.

La FDA a accordé à l'AMT-130 la désignation de Breakthrough Therapy sur la base des données des études de phase I/II comparées à des contrôles externes en avril 2025 et la désignation de Regenerative Medicines Advanced Therapy (RMAT) en mai 2024.

“Nous sommes surpris par les commentaires de la FDA lors de la récente réunion pré-BLA, qui constituent un changement radical par rapport aux orientations fournies par la FDA en novembre 2024, selon lesquelles les données des études de phase I/II en cours, comparées à un contrôle externe de l'histoire naturelle, peuvent servir de base principale pour une soumission BLA dans le cadre de la voie d'approbation accélérée”, a déclaré Matt Kapusta, directeur général d'uniQure. “Cette nouvelle est inattendue et nous sommes vraiment déçus pour les personnes vivant avec la maladie de Huntington, qui n'ont pas d'options de traitement modificateur de la maladie pour cette maladie dévastatrice. Nous sommes convaincus que l'AMT-130 a le potentiel d'apporter un bénéfice substantiel aux patients, et nous restons pleinement engagés à travailler avec la FDA pour déterminer la meilleure voie à suivre afin de mettre rapidement l'AMT-130 à la disposition des patients et de leurs familles aux États-Unis.”

En plus de poursuivre son partenariat avec la FDA pour faire progresser l'AMT-130 dans le traitement de la maladie de Huntington, uniQure prévoit en parallèle de faire avancer les discussions avec d'autres agences réglementaires, notamment dans l'Union européenne et au Royaume-Uni.

À propos d'uniQure

uniQure tient les promesses de la thérapie génique - des traitements uniques avec des résultats potentiellement curatifs. L'approbation de la thérapie génique de l'uniQure pour l'hémophilie B - une réalisation historique basée sur plus d'une décennie de recherche et de développement clinique - représente une étape majeure dans le domaine de la médecine génomique et inaugure une nouvelle approche thérapeutique pour les patients atteints d'hémophilie. L'uniQure développe actuellement un pipeline de thérapies géniques brevetées pour le traitement de patients atteints de la maladie de Huntington, d'épilepsie réfractaire du lobe temporal, de SLA, de la maladie de Fabry et d'autres maladies sévères. www.uniQure.com

Déclarations prospectives d'uniQure

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives. Toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques sont des déclarations prospectives, qui sont souvent indiquées par des termes tels que “ anticiper ”, “ croire ”, “ pouvoir ”, “ établir ”, “ estimer ”, “ s'attendre à ”, “ objectif ”, “ avoir l'intention de ”, “ se réjouir de ”, “ pouvoir ”, “ planifier ”, “ potentiel ”, “ prédire ”, “ projeter ”, “ chercher ”, “ devrait ”, “ sera ” et autres expressions similaires, ainsi que par la forme négative de ces termes. Les déclarations prospectives sont fondées sur les convictions et les hypothèses de la direction et sur les informations dont elle dispose à la date du présent communiqué de presse. Des exemples de ces déclarations prospectives comprennent, sans s'y limiter, des déclarations concernant : les plans de la société pour faire progresser l'AMT-130 aux États-Unis, y compris les plans de la société pour interagir avec le marché américain, et les plans de la société pour améliorer l'efficacité de l'AMT-130, les plans de la société pour faire progresser l'AMT-130 aux États-Unis, y compris les plans de la société pour interagir avec la FDA afin de trouver un moyen d'accélérer l'approbation de l'AMT-130 et de mettre rapidement l'AMT-130 à la disposition des patients et de leurs familles aux États-Unis.Le calendrier et l'issue des interactions réglementaires concernant le programme AMT-130, y compris les plans de la Société pour faire progresser les discussions avec d'autres agences réglementaires, y compris dans l'Union européenne et au Royaume-Uni, parallèlement aux discussions réglementaires avec la FDA ; la réception du procès-verbal final de la réunion pré-BLA avec la FDA dans les 30 jours suivant la réunion ; le calendrier de la demande de BLA pour l'AMT-130 ; la conviction de la Société que la FDA n'est plus d'accord avec le fait que les données des études de phase I/II de l'AMT-130 en comparaison avec un contrôle externe peuvent être adéquates pour fournir la preuve primaire à l'appui d'une demande de BLA ; et le potentiel de l'AMT-130 d'apporter un bénéfice substantiel aux patients. Les résultats réels de la société pourraient différer matériellement de ceux anticipés dans ces déclarations prospectives pour de nombreuses raisons. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, les suivants les risques liés aux essais cliniques de phase I/ll de l'AMT-130, y compris le risque que ces essais ne soient pas en mesure de démontrer des données suffisantes pour soutenir la poursuite du développement clinique ou l'approbation réglementaire ; le risque que d'autres données sur les patients deviennent disponibles et donnent lieu à une interprétation différente de celle dérivée des données de base ; les risques liés aux interactions de la société avec les autorités réglementaires, qui peuvent affecter le lancement, le calendrier et la progression des essais cliniques et des voies vers l'approbation réglementaire ; la question de savoir si les mesures évaluées par la société sont considérées comme des mesures robustes et sensibles de la progression de la maladie ; la question de savoir si la désignation RMAT, la désignation Breakthrough Therapy ou toute autre voie accélérée, si elle est accordée, conduira à l'approbation réglementaire ; la capacité de la Société à mener et à financer une phase III ou une étude de confirmation pour l'AMT-130 si nécessaire ; la capacité de la Société à continuer à construire et à maintenir l'infrastructure et le personnel nécessaires pour atteindre ses objectifs ; l'efficacité de la Société à gérer les essais cliniques actuels et futurs et les processus réglementaires ; la capacité de la Société à démontrer les avantages thérapeutiques de ses candidats thérapies géniques dans les essais cliniques ; le développement continu et l'acceptation des thérapies géniques ; la capacité de la Société à obtenir, maintenir et protéger sa propriété intellectuelle ; et la capacité de la Société à financer ses opérations et à lever des capitaux supplémentaires si nécessaire et à des conditions acceptables. Ces risques et incertitudes sont décrits plus en détail sous la rubrique “Facteurs de risque” dans les documents déposés périodiquement par la société auprès de la Securities & Exchange Commission (SEC) des États-Unis, notamment son rapport annuel sur le formulaire 10-K déposé auprès de la SEC le 27 février 2025, ses rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q déposés auprès de la SEC le 9 mai 2025 et le 29 juillet 2025, et dans d'autres documents déposés par la société auprès de la SEC de temps à autre. Compte tenu de ces risques, incertitudes et autres facteurs, vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives et, sauf si la loi l'exige, la société n'est pas tenue de mettre à jour ces déclarations prospectives, même si de nouvelles informations sont disponibles à l'avenir.

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