Une mise à jour de LoQus23

LoQus23 Therapeutics est une société de biotechnologie qui étudie des médicaments à petites molécules susceptibles d'arrêter l'expansion pathogène du triplet qui est la cause et le moteur de la maladie de Huntington, de la dystrophie myotonique de type 1 et d'autres maladies liées à l'expansion du triplet. Aujourd'hui, la société a annoncé qu'elle avait désigné le LQT-23, un candidat-médicament qui a un potentiel révolutionnaire pour ralentir ou arrêter la progression de la maladie de Huntington, et qu'elle poursuivait ses travaux dans ce domaine.

En 2024, LoQus23 a annoncé un financement et une concentration sur le développement d'une série d'inhibiteurs de MutSβ, avec l'intention d'entrer en clinique d'ici 2026. Aujourd'hui, la société a officiellement désigné LQT-23 comme son candidat principal, l'inhibiteur le plus avancé et le plus puissant à ce jour, avec des données précliniques montrant qu'il bloque l'expansion somatique dans les modèles d'HD. Ils prévoient également de déposer une demande d'IND/CTA dans le courant de l'année, indiquant qu'ils sont prêts pour les premiers essais chez l'homme.

La désignation de LQT-23 comme candidat au développement est un moment important pour LoQus23 et réaffirme notre stratégie visant à faire progresser notre portefeuille d'inhibiteurs de MSH3/MutSβ afin de transformer la vie des patients.

David Reynolds, directeur général de LoQus23

-COMMUNIQUÉ DE PRESSE-

LoQus23 Therapeutics désigne le LQT-23 comme premier candidat-médicament oral pour la maladie de Huntington

• LQT-23 est une petite molécule allostérique puissante, hautement différenciée, première de sa classe, qui inhibe MSH3/MutSβ.
• Mécanisme d'action unique susceptible de ralentir ou d'arrêter la progression de la maladie de Huntington

CAMBRIDGE, Angleterre, Jan. 6, 2026 /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), une société de biotechnologie qui étudie des médicaments à petites molécules susceptibles d'arrêter l'expansion pathogène des triplets qui est la cause et le moteur de la maladie de Huntington (HD), de la dystrophie myotonique de type 1 et d'autres maladies liées à l'expansion des triplets, annonce aujourd'hui qu'elle a désigné et fait progresser le LQT-23, un médicament candidat qui a un potentiel révolutionnaire pour ralentir ou arrêter la progression de la maladie de Huntington.

Il a été démontré que la réparation des erreurs d'appariement de l'ADN est un facteur clé de la maladie de Huntington et d'autres maladies à répétition de triplets. Des données convergentes issues de la génétique humaine, d'études post-mortem et de la recherche mécaniste identifient MSH3/MutSβ comme la cible la plus prometteuse de la voie de réparation des mésappariements de l'ADN. Cependant, la protéine est une cible très difficile pour l'intervention thérapeutique par petites molécules.

En s'appuyant sur son expertise approfondie de la voie et de la maladie, LoQus23 a établi une plateforme d'essais et de multiples séries de petites molécules inhibitrices de MutSβ. LQT-23 représente une avancée révolutionnaire dans la modulation de MutSβ pour le traitement de la maladie d'Alzheimer, en utilisant un nouveau mécanisme d'action pour inhiber cette cible complexe. LQT-23 est la petite molécule allostérique inhibitrice de MutSβ la plus avancée et la plus puissante à ce jour.

David Reynolds, directeur général de LoQus23 Therapeutics, a déclaré: “ La nomination de LQT-23 comme candidat au développement est un moment important pour LoQus23 et réaffirme notre stratégie visant à faire progresser notre pipeline d'inhibiteurs de MSH3/MutSβ pour transformer la vie des patients. Je tiens à saluer le dévouement de notre équipe qui a travaillé sans relâche pendant de nombreuses années pour identifier ce candidat pour une cible aussi difficile, et nous sommes impatients de le faire progresser jusqu'au dépôt d'une demande d'IND/CTA plus tard cette année.”

Cyrus Mozayeni, président du conseil d'administration de LoQus23, a ajouté: “ MSH3/MutSβ est la cible la plus prometteuse et la mieux validée pour la maladie de Huntington, mais il a été difficile de la médicamenter. L'équipe a fait des progrès exceptionnels depuis le financement en 2024, et la nomination de LQT-23 comme notre principal candidat au développement souligne notre profonde expertise dans le domaine, tout en positionnant LoQus23 à l'avant-garde des thérapies émergentes pour le traitement de la maladie de Huntington.”

Les études précliniques de LQT-23 ont démontré une modulation puissante et sélective de MSH3/MutSβ qui conduit à un blocage robuste de l'expansion somatique dans les systèmes cellulaires et les modèles animaux de la maladie d'Alzheimer. Le développement préclinique se poursuivra jusqu'en 2026.

La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative autosomique dominante pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie approuvé et qui compte 30 000 patients rien qu'aux États-Unis. En ciblant l'expansion somatique, LoQus23 espère ralentir, voire arrêter l'apparition et la progression de la maladie de Huntington. En 2024, LoQus23 a annoncé la clôture réussie de son tour de financement de série A de 35 millions de livres sterling mené par Forbion, aux côtés des investisseurs existants SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund et Novartis Venture Fund.

Notes aux rédacteurs

À propos de LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 est une société de biotechnologie basée à Cambridge, au Royaume-Uni, qui développe de petites molécules inhibitrices de l'expansion somatique pour le traitement de la maladie de Huntington et d'autres maladies liées à l'expansion des répétitions triplets. La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative autosomique dominante pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie approuvé et qui compte actuellement 30 000 patients rien qu'aux États-Unis.

L'approche de LoQus23 a le potentiel de stopper l'instabilité de l'ADN et donc de ralentir la neurodégénérescence dans ces maladies. LoQus23 se concentre sur l'utilisation d'une approche basée sur la structure pour concevoir des médicaments à petites molécules, qui peuvent offrir une administration plus pratique que d'autres approches. Les médicaments à base de petites molécules administrés par voie orale ont fait leurs preuves dans le traitement de maladies cérébrales complexes et sont plus pratiques pour les patients que d'autres modalités de traitement avancées. Le programme phare de LoQus23, un puissant inhibiteur allostérique à petite molécule de MSH3, qui fait partie du complexe MutSβ, entre maintenant dans la phase de développement préclinique.

LoQus23 dispose d'une équipe de direction très expérimentée, qui s'appuie sur une science de classe mondiale. Elle a été initialement créée en 2019 par le Dr David Reynolds, le Dr Caroline Benn et le Dr Ruth McKernan CBE, FMedSci, entrepreneurs en résidence au SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, qui a également agi en tant qu'investisseur initial de démarrage. En octobre 2024, la société a clôturé avec succès un tour de financement de série A de 35 millions de livres sterling mené par Forbion, aux côtés des investisseurs existants SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund et Novartis Venture Fund.

Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.loqus23.com